La Commissione Europea ha approvato Iptacopan, un innovativo inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, per il trattamento di adulti affetti da glomerulopatia da C3 (C3G). Questa terapia rappresenta una pietra miliare nella gestione di una malattia renale ultra-rara e progressiva, che colpisce prevalentemente i giovani e che fino ad oggi non aveva a disposizione trattamenti specifici.
La C3G è una forma di glomerulonefrite membranoproliferativa che si verifica quando una disfunzione del sistema immunitario provoca l’accumulo di proteine nei glomeruli, le unità filtranti dei reni. Questo accumulo genera infiammazione e danni ai glomeruli, manifestandosi attraverso sintomi come proteinuria (presenza di proteine nelle urine), ematuria (sangue nelle urine) e una progressiva riduzione della funzionalità renale. Le stime indicano che ogni anno, circa 1-2 milioni di persone nel mondo ricevono una diagnosi di C3G, e la prognosi è infausta: circa la metà dei pazienti progredisce verso l’insufficienza renale cronica entro dieci anni dalla diagnosi, un passaggio che spesso richiede dialisi o trapianto di rene.
L’approvazione europea di Iptacopan, che fa seguito a quella della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti, segna un passo interessante nella gestione di una malattia rara ma devastante. “Questa approvazione colma un vuoto terapeutico per una condizione patologica grave e finora priva di trattamenti specifici”, ha scritto il Prof. Luca De Nicola, Presidente della Società Italiana di Nefrologia. “Agendo sulla causa primaria della glomerulonefrite C3, questo inibitore ha il potenziale di avere un impatto positivo sulla vita dei pazienti, migliorando la gestione della malattia e facendoci guardare al futuro con positività”.
I dati che hanno portato all’approvazione si basano sullo studio di Fase III APPEAR-C3G, il primo trial randomizzato e controllato con placebo sulla C3G. Questo studio ha dimostrato che i pazienti trattati con Iptacopan, in aggiunta alle terapie di supporto, hanno mostrato una riduzione clinicamente significativa della proteinuria del 35,1% rispetto al placebo dopo sei mesi. La riduzione della proteinuria è un marcatore sempre più riconosciuto per valutare la progressione della malattia renale. Inoltre, sono stati osservati effetti positivi sulla stabilizzazione del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR), un parametro chiave per la valutazione della funzionalità renale, mantenuto per oltre tre anni dopo l’inizio del trattamento.
La C3G non colpisce solo il corpo, ma ha anche un impatto significativo sulla salute mentale e sulla qualità della vita dei giovani pazienti. Fabrizio Spoleti, Presidente dell’associazione di pazienti Progetto DDD ETS, sottolinea l’importanza di un’identificazione precoce e di un accesso a trattamenti mirati: “Identificare la C3G precocemente attraverso lo screening è essenziale non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e la società. Questo traguardo rappresenta un passo importante verso un’assistenza migliore per le persone affette da C3G e viene accolto con grande favore dalla comunità dei pazienti”.
L’approvazione di Iptacopan offre una nuova opportunità per i pazienti affetti da C3G. Paola Coco, Country Chief Scientific Officer e Head of Medical Affairs di Novartis Italia, ha dichiarato: “L’approvazione rappresenta un importante passo avanti per rendere accessibili terapie innovative in ambiti complessi come la C3G. Continueremo a esplorare questa molecola per altre malattie con bisogni insoddisfatti, con l’obiettivo di contribuire a migliorare la vita di questi pazienti”.
