L’Italia si trova in una posizione di svantaggio rispetto ad altri Paesi europei per quanto riguarda il numero di studi di Fase I in oncologia. Tra il 2012 e il 2021, il nostro Paese ha registrato solo 500 sperimentazioni di questo tipo, un numero inferiore alle aspettative, soprattutto se confrontato con i 960 studi condotti in Spagna, gli 873 in Francia, gli 812 nel Regno Unito e i 597 in Germania. Questi dati evidenziano l’urgenza di affrontare l’assenza di organizzazione e di risorse che caratterizza il sistema della ricerca sul cancro, la ricerca di base in particolare.
È in questo contesto che si inserisce l’iniziativa del Network dei centri di Fase I, noto come POINts (Phase One Italian Network for transfer and share), istituito dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2023. Questo network rappresenta un primo passo fondamentale per favorire il dialogo e l’interconnessione tra le strutture in grado di condurre trial clinici sui tumori. L’obiettivo è chiaro: aumentare il numero di studi di Fase I in Italia, migliorare la capacità di arruolamento dei pazienti e offrire accesso a nuove terapie. La condivisione di esperienze, best practices, procedure, competenze e professionalità diventa cruciale per promuovere una cultura della ricerca e dell’innovazione.
Questi temi sono stati affrontati in apertura della XXII Conferenza Nazionale AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica), a Torino, presenti specialisti provenienti da tutta Italia. Durante l’evento, il Presidente Nazionale AIOM, Francesco Perrone, ha sottolineato l’importanza degli studi di Fase I, che vengono condotti dopo che un trattamento ha mostrato il proprio potenziale in laboratorio. “Di solito coinvolgono pochi pazienti, spesso meno di 30”, ha spiegato Perrone, evidenziando come l’arrivo della medicina di precisione e delle terapie avanzate stia cambiando radicalmente il panorama della ricerca oncologica.
Negli ultimi vent’anni, il valore terapeutico degli studi di Fase I è cresciuto in modo esponenziale. Oggi, è possibile definire il profilo molecolare e genetico delle neoplasie, consentendo di coinvolgere pazienti nei quali si presume che le nuove molecole possano essere più efficaci. “Questi studi sono fondamentali per comprendere meglio la biologia dei tumori, identificare nuovi bersagli terapeutici e sviluppare trattamenti più efficaci”, ha continuato il presidente Aiom. Non si tratta solo di testare la sicurezza dei farmaci, ma anche di valutare la loro attività antitumorale e, in alcuni casi, di osservare benefici clinici significativi.
La necessità di rilanciare la ricerca di base in oncologia in Italia è quindi non solo una questione di competitività internazionale, ma anche una questione di salute pubblica. Ogni giorno, migliaia di pazienti affrontano la battaglia contro il cancro, e la ricerca rappresenta una delle armi più potenti nella lotta contro questa malattia. Aumentare il numero di studi clinici, migliorare l’accesso alle terapie innovative e favorire una cultura della ricerca sono obiettivi che devono essere posti in cima all’agenda politica e sanitaria del Paese.
Per raggiungere questi obiettivi, è fondamentale investire in risorse e infrastrutture, ma anche promuovere una maggiore collaborazione tra i diversi attori coinvolti nella ricerca oncologica. Solo attraverso un approccio integrato e coordinato sarà possibile migliorare la qualità della ricerca e, di conseguenza, i risultati per i pazienti.
La Determina n. 809/2015 di AIFA ha definito i requisiti minimi necessari per il funzionamento delle strutture sanitarie che eseguono sperimentazioni cliniche di Fase I. “La Determina ha generato ricadute positive – afferma Giuseppe Curigliano, membro del Direttivo Nazionale AIOM -. L’istituzione di un centro di Fase I è visto come un segno di grande valore della struttura e simbolo dell’impegno nella ricerca, portando i vertici degli ospedali, ma soprattutto gli sperimentatori, ad un’attenzione maggiore in aspetti di qualità e tracciatura dei dati. L’idea di un Network è nata dalla constatazione che, nonostante gli sforzi per incrementare la qualità dei centri, molti non riescono a decollare e ad attivare studi, mostrando in modo evidente il divario tra una struttura autocertificata secondo la norma, pronta quindi ad accogliere studi, e la reale capacità di attivarli in pratica. Il Network, istituito da AIFA nel 2023, vuole contrastare l’isolamento, mettere in relazione i centri e poter così raggiungere un alto livello di interconnessione”.
“Gli studi di Fase I – ha spiegato il professor Perrone – rappresentano oggi per i pazienti oncologici una possibilità di accedere precocemente a trattamenti efficaci, in grado di migliorare la loro sopravvivenza e qualità di vita. Nel 2024, in Italia, sono state stimate 390.100 nuove diagnosi di tumore. La metà dei cittadini che oggi si ammalano è destinata a guarire, perché avrà la stessa attesa di vita di chi non ha sviluppato il cancro. È proprio grazie alla ricerca scientifica se siamo riusciti ad ottenere, in molte neoplasie, tassi di sopravvivenza e guarigione impensabili fino a pochi anni fa. Dobbiamo perciò impegnarci per incrementare il numero dei trial di Fase I, che al momento sono ancora troppo pochi rispetto a quelli condotti in altri Paesi europei”.
Una delle problematiche da affrontare è la crescente complessità della ricerca. “I nuovi trattamenti sono caratterizzati da meccanismi d’azione molto sofisticati – ha sottolineato da parte sua Massimo Di Maio, Presidente Eletto AIOM -. Negli ultimi anni, abbiamo assistito all’impressionante evoluzione tecnologica dei farmaci sperimentali, passando dalle piccole molecole chimiche ai farmaci biologici e biotecnologici, fino alle terapie avanzate come la terapia cellulare, genica ed ingegnerizzata, che rappresentano le forme più innovative di trattamento attualmente disponibili. Questa evoluzione è stata particolarmente evidente nel settore delle molecole oncologiche, per le quali si è anche assistito ad una crescente complessità degli studi clinici di Fase I, talvolta caratterizzati da disegni di Fase I/II, rappresentando spesso veri e propri trial registrativi. L’accelerazione nello sviluppo di questi farmaci, giustificata dall’importante bisogno medico non soddisfatto, è accompagnata tutt’oggi dalla crescente complessità dei profili molecolari di alcuni tumori. Da qui l’importanza del ruolo di chi ha responsabilità di valutare e autorizzare gli studi di fase I, richiedendo competenze sempre più qualificate e multidisciplinari”.
“La partecipazione a uno studio di Fase I contribuisce all’avanzamento delle conoscenze sul trattamento dei tumori e i dati raccolti possono indirizzare la ricerca scientifica e migliorare le cure – ha concluso Di Maio -. In Italia, oltre l’80% delle sperimentazioni sulle nuove molecole contro il cancro è sostenuto dall’industria. La collaborazione virtuosa fra clinici, Università, Istituzioni, società scientifiche e aziende farmaceutiche è strategica anche per il ‘sistema Paese’. Le aziende sanitarie che ospitano centri sperimentali godono di un innalzamento dell’assistenza e della crescita professionale del personale coinvolto. Inoltre, allo sviluppo di nuovi farmaci fa seguito una forte utilità sociale, per l’allungamento della vita media dei cittadini”.
