Negli ultimi vent’anni, il panorama della medicina moderna ha subito una rivoluzione senza precedenti, portando a sviluppi terapeutici che hanno trasformato il trattamento di malattie considerate fino a poco tempo fa quasi incurabili o estremamente complesse da gestire. Dal melanoma metastatico al carcinoma ovarico, dal tumore al seno all’obesità, dall’epatite C all’asma grave, fino alle artriti infiammatorie, ogni campagna di ricerca e innovazione ha aperto nuove speranze e prospettive di vita per milioni di pazienti. La prima giornata dei Clinical Trials Day, che si è tenuta presso l’Università Cattolica di Roma, ha offerto momenti di riflessione e di celebrazione di questa straordinaria evoluzione scientifica, con un focus sui trial clinici che hanno reso possibile tutto ciò.
Il carcinoma ovarico, una delle neoplasie ginecologiche più insidiose, ha visto un progresso decisivo grazie all’approvazione di molecole come olaparib. Questo farmaco, un PARP-inibitore, Poly (Adp-Ribose) Polymerase, rappresenta un punto di svolta nella terapia, approvato a maggio 2019 dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e dall’ente regolatorio europeo (EMA). La sua azione mira a inibire la riparazione del DNA delle cellule tumorali, potenziando l’efficacia delle terapie e migliorando la sopravvivenza libera da malattia e globale, con un aumento rispettivamente del 45% e del 67% nelle pazienti senza recidiva o ancora in vita a sette anni dalla diagnosi. Questa innovazione ha portato ad una significativa riduzione della mortalità associata alla malattia.
Per quanto riguarda il tumore al seno, le innovazioni più evidenti sono rappresentate dagli anticorpi monoclonali trastuzumab e pertuzumab. Questi farmaci hanno rivoluzionato il trattamento del carcinoma mammario HER2-positivo, una forma particolarmente aggressiva che interessa il 15-20% delle pazienti. La loro capacità di legarsi specificamente alla proteina HER2, sovraespressa in queste neoplasie, ha aumentato le possibilità di remissione e di sopravvivenza, modificando radicalmente le prospettive di cura.
Il melanoma metastatico, uno dei tumori più aggressivi dei tessuti molli, ha visto un progresso epocale grazie alla combinazione dei farmaci nivolumab e ipilimumab. Questi anticorpi monoclonali, che agiscono come inibitori delle checkpoint immunitari, hanno aumentato considerevolmente il tasso di sopravvivenza a cinque anni, superando il 50%. La loro introduzione ha segnato l’inizio di un nuovo paradigma nella immunoterapia oncologica, offrendo speranza a pazienti prima considerati con poche possibilità di guarigione.
Un’altra frontiera della rivoluzione terapeutica riguarda l’obesità, condizione ormai riconosciuta come malattia cronica con possibili complicanze gravi. La semaglutide, un agonista del recettore del peptide-1 glucagone-simile (Glp-1), ha rappresentato un passo avanti fondamentale. Originariamente sviluppato per il trattamento del diabete di tipo 2, questo farmaco ha dimostrato di essere efficace anche nel promuovere la perdita di peso, grazie alla sua capacità di aumentare la sazietà, ridurre l’appetito e rallentare lo svuotamento gastrico. La sua introduzione ha rivoluzionato il management dell’obesità, offrendo una possibilità concreta di intervento farmacologico di lungo termine.
L’epatite C, una volta considerata una condanna a morte o una malattia cronica difficile da curare, ha conosciuto una svolta grazie allo sviluppo di antivirali ad azione diretta (DAA). Tra questi, il più noto è il sofosbuvir, un analogo nucleotidico che inibisce l’enzima Ns5b, fondamentale per la replicazione virale. L’introduzione di questo farmaco ha permesso di ottenere tassi di guarigione elevatissimi, trasformando l’epatite C da una condizione potenzialmente fatale a una malattia largamente curabile con trattamenti di breve durata, sicuri ed efficaci.
Nel campo delle malattie respiratorie, in particolare l’asma grave, si è assistito a un salto qualitativo con l’arrivo di mepolizumab. Questo anticorpo monoclonale, un inibitore dell’interleuchina-5 (IL-5), ha consentito di passare da un trattamento standard a una medicina di precisione, riducendo drasticamente il rischio di esacerbazioni e migliorando la qualità di vita dei pazienti affetti da forme severe di asma.
Infine, le artriti su base infiammatoria, tra cui la artrite reumatoide, la psoriasi articolare (artrite psoriasica) e la spondilite anchilosante, hanno beneficiato dell’introduzione degli inibitori delle Janus chinasi (JAK-inibitori). Tra questi, upadacitinib si distingue come uno dei più prescritti a livello mondiale, grazie alla sua efficacia in molteplici patologie, anche al di fuori del contesto reumatologico. Questi farmaci agiscono bloccando specificamente le vie di segnalazione delle Janus chinasi, riducendo l’infiammazione e migliorando la funzionalità articolare.
La medicina degli ultimi vent’anni si caratterizza per un’accelerazione senza precedenti, grazie alla sinergia tra ricerca di base, sviluppo di molecole mirate e trial clinici di fase avanzata, che hanno permesso di tradurre le scoperte in terapie efficaci. La sfida futura, come sottolineato dai relatori intervenuti, sarà quella di continuare a spingere sull’innovazione, personalizzare ulteriormente i trattamenti e rendere queste cure accessibili a tutti, abbattendo le barriere ancora esistenti tra scienza e società.
Clinical Trials Day: la ricerca volano della crescita
Un confronto sugli sviluppi nella ricerca di farmaci innovativi e dispositivi medici che hanno rivoluzionato la vita dei pazienti, innovato gli approcci terapeutici e aperto nuove prospettive alle professioni emergenti della ricerca clinica. Questi i temi della prima giornata del Clinical Trials Day, evento promosso dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, dall’Università Cattolica del Sacro Cuore e dall’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola, che ha riunito istituzioni, medici e stakeholder del sistema sanitario nazionale per discutere di progresso scientifico, etica e sostenibilità della ricerca. L’iniziativa si è aperta con il messaggio inviato dal Ministro della Salute, Orazio Schillaci: “Clinical Trials Day rappresenta un momento di confronto e di condivisione. Siamo tutti consapevoli di quanto sia importante sostenere e rafforzare il sistema della ricerca clinica nella nostra Nazione. E per questo lavoriamo per rendere l’Italia sempre più attrattiva, semplificando i processi, valorizzando le competenze e, soprattutto, mettendo sempre al centro l’etica e il valore per il paziente”.
Concluso l’intervento del ministro è intervenuta Elena Beccalli, Rettore dell’Università Cattolica, che ha evidenziato il legame tra ricerca scientifica e vocazione sociale delle istituzioni universitarie: “Occasioni come questa ribadiscono chiaramente la nostra vocazione di istituzione al servizio del bene comune. Far incontrare, dialogare e confrontare medici, ricercatori, stakeholder e professionisti significa rendere palese la nostra missione, cioè quella di essere un’istituzione pronta a investire energie e competenze per migliorare la vita degli altri”. “Lavorare allo sviluppo di nuovi farmaci e di nuove tecnologie significa aiutare la vita, significa offrire speranza a chi è malato e ci chiede aiuto. Ciò è possibile grazie alla nostra autorevolezza, che ci viene riconosciuta a livello nazionale e internazionale, ma non è solo questo aspetto che ci rende credibili e capaci di mettere insieme un programma come quello predisposto per questi due giorni”, ha aggiunto.
Antonio Gasbarrini, Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore Scientifico f.f. della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, ha messo in evidenza il valore della ricerca nella trasformazione della medicina: “Abbiamo voluto onorare i farmaci straordinari che hanno profondamente cambiato il destino dei pazienti con patologie un tempo senza risposta immediata, come le malattie neurologiche, il diabete, l’obesità o le malattie autoimmuni e le rare”. “Celebriamo anche i dispositivi medici innovativi che offrono nuove speranze e soluzioni, come le protesi che consentono degli interventi meno invasivi. Senza la ricerca e senza tutti i trial clinici che ci hanno permesso di portare avanti queste innovazioni nel nostro Paese, la medicina sarebbe diversa”, ha concluso Gasbarrini.
Sergio Alfieri, Ordinario di Chirurgia Generale all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore Area Clinico-Scientifica dell’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola, ha sottolineato il legame tra sperimentazione e possibilità di cura per i pazienti: “Il trial è un’opportunità per il malato. Quando le malattie non trovano risposte, entrare in una struttura dove si sviluppano i trial significa avere delle possibilità. In questo ospedale girano migliaia di giovani e specializzandi: sono loro che hanno il fuoco di ricercare. Lavorare in una struttura come questa significa avere ancora la possibilità di essere curati. La speranza va alimentata con giornate come quella di oggi”.
Marco Elefanti, Direttore Generale della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, ha evidenziato l’impegno costante del Policlinico nella ricerca: “Sul tema dei trial clinici questo ospedale ha deciso di investire tempo fa, aggregando molteplici competenze. Siamo ad un livello importante dei risultati raggiunti che non ci esimono, però, dall’impegnarci ancora di più”.
Daniele Franco, Presidente della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, ha collegato la ricerca alla competitività: “La ricerca clinica nel suo complesso è fondamentale per la competitività di un Paese, per il benessere e la qualità dell’occupazione. È fondamentale anche in questi tempi per l’autonomia e la sicurezza nazionale, soprattutto in una nazione come l’Italia che fatica a crescere da tanti anni e che soffre di una rilevante emorragia di giovani che vanno all’estero”.
Dall’attrattività del sistema ai trial no-profit
La sperimentazione clinica è il motore dell’innovazione medica, l’anello di congiunzione tra laboratorio e paziente, tra scoperta e cura. Tuttavia, per garantire studi clinici sempre più veloci, etici e sostenibili, è necessario investire in risorse, snellire i processi e attrarre finanziamenti. Durante il Clinical Trials Day, esperti e istituzioni hanno analizzato le attuali criticità del sistema, evidenziando le strategie per rafforzare la ricerca e rendere l’Italia un polo competitivo nella sperimentazione clinica internazionale. Robert Giovanni Nisticò, Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha anticipato i dati emersi dal nuovo rapporto nazionale 2024, confermando la crescita degli studi sponsorizzati: “Si conferma il trend in crescita per gli studi sponsorizzati con un aumento da 505 (82,7%) a 522 (87%) di trials autorizzati. Tuttavia, si registra un calo notevole nel campo degli studi no-profit con una diminuzione da 106 a 78 sperimentazioni cliniche, rispettivamente dal 17,03% al 13%, probabilmente imputabile all’onere crescente per il reclutamento di risorse necessarie per ottemperare ai requisiti stringenti della normativa in vigore”. “Rispetto a quanto emerso nei rapporti del 2022-2023, si conferma il dato per la fase I di 112 sperimentazioni cliniche presentate; le sottomissioni per la fase II sono diminuite dal 35,8% al 31%, mentre la fase III ha registrato un lieve aumento dal 42,2% al 46%”, ha aggiunto Nisticò. Questi dati mettono in evidenza una crescita complessiva della sperimentazione clinica, ma anche un calo delle sperimentazioni no-profit, che rischiano di subire contraccolpi per la mancanza di fondi e per la complessità normativa.
Ricerca come leva per lo sviluppo
Il Clinical Trials Day non è stato solo un’occasione per analizzare i numeri, ma anche per discutere del ruolo strategico della ricerca clinica per la competitività e lo sviluppo economico. Rocco Bellantone, Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS), ha sottolineato come la sperimentazione clinica non sia solo una questione di cure per i pazienti, ma un valore aggiunto per l’intero sistema Paese: “Il valore della ricerca clinica non risiede solo nelle potenziali ricadute dirette sui pazienti. Alla ricerca clinica, infatti, si associano enormi benefici in termini di conoscenza e di sviluppo per l’intero Paese”. “La ricerca industriale comporta anche dei benefici di natura economica, in quanto i costi sanitari dei pazienti arruolati negli studi clinici sono coperti dalle aziende farmaceutiche. È quindi importante sostenere la sperimentazione clinica, mettendo in atto tutte le misure che possano rendere attrattivo il nostro Paese da questo punto di vista”, ha spiegato Bellantone. “A tal fine, accanto alla riconosciuta eccellenza di molti centri clinici italiani e all’elevato livello di valutazione tecnico-scientifica, sarebbe necessario lavorare ad esempio su procedure locali, tempistiche e iter di autorizzazione”, ha concluso. Questo punto cruciale mette in luce un’opportunità spesso sottovalutata: i pazienti arruolati nei trial clinici ricevono cure senza costi per il sistema sanitario, un elemento che potrebbe ridurre significativamente la spesa pubblica se la sperimentazione fosse incentivata su larga scala.
La centralità del paziente
Oltre agli aspetti tecnici e finanziari, il Clinical Trials Day ha voluto ribadire il valore etico della sperimentazione, evidenziando come l’innovazione nelle cure debba sempre mettere al centro la persona. Paolo Nusiner, Presidente dell’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola e Direttore Generale dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, ha ribadito questo concetto con forza: “Il Clinical Trial Day non è solo un momento di confronto tra esperti, ma un’opportunità per ribadire con forza quanto il progresso scientifico debba rimanere ancorato a due valori irrinunciabili: l’innovazione nelle cure e la centralità della persona”. “In questo senso anche il nostro ospedale sull’Isola Tiberina si impegna quotidianamente a promuovere una cultura della sperimentazione clinica responsabile, trasparente e orientata al miglioramento continuo della qualità delle cure”, ha spiegato Nusiner. La ricerca non è solo un processo tecnico: è una speranza per chi lotta contro malattie senza cure definitive, un’opportunità di sopravvivenza per chi non ha alternative. Per questo motivo, ogni investimento nella sperimentazione clinica non è solo un progresso scientifico, ma un atto di responsabilità verso i pazienti.
Prospettive immediate
Il Clinical Trials Day ha evidenziato le sfide cruciali che il settore della sperimentazione clinica deve affrontare, in primis la necessità di semplificare i processi per attrarre più studi clinici in Italia. A seguire si consideri il calo degli studi no-profit, che devono essere supportati per garantire un modello di ricerca più ampio e inclusivo, la ricerca come leva strategica per lo sviluppo economico e la sostenibilità del sistema sanitario, l’etica della sperimentazione, che deve sempre mettere al centro il paziente e il miglioramento della qualità delle cure. La sperimentazione clinica è il cuore pulsante del progresso delle scienze. Investire in ricerca significa non solo scoprire nuove terapie, ma garantire un sistema sanitario equo, innovativo e sostenibile per il futuro.
