Interrogazione al Ministero della Salute per la rimborsabilità del vamorolone indicato nella malattia di Duchenne. L’Associazione Parent Project: minori effetti collaterali rispetto ai corticosteroidi tradizionali
In Italia, circa mille bambini e adolescenti convivono con una delle forme più severe di distrofia muscolare in età pediatrica: la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Una malattia genetica rara, degenerativa e progressiva, che compromette i muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci, riducendo la qualità di vita e l’aspettativa. In questo scenario, ogni passo avanti della ricerca e dell’accesso alle terapie rappresenta una conquista preziosa. Ma quando l’innovazione si scontra con i tempi della burocrazia, il rischio è che le opportunità restino sulla carta, mentre la malattia continua il suo corso.
È proprio per evitare questo che, nei giorni scorsi, è partito un appello dal Senato della Repubblica. La senatrice Elena Murelli, membro della Commissione Affari sociali, ha presentato un’interrogazione al ministro Orazio Schillaci per chiedere tempi certi nella rimborsabilità di vamorolone, farmaco orfano recentemente approvato in Europa per il trattamento della DMD nei pazienti dai 4 anni in su. “È fondamentale che i tempi di accesso ai farmaci innovativi ed orfani per le malattie rare e degenerative siano certi e rapidi, nel pieno rispetto del cosiddetto fast track – ha scritto la Senatrice –. Ogni mese di attesa può significare una perdita irreversibile di funzioni vitali e una compromissione clinica. Chiediamo al Ministero della Salute di adottare iniziative urgenti affinché vamorolone sia reso tempestivamente disponibile, per non lasciare i pazienti senza soluzioni terapeutiche disponibili e sole le famiglie nell’affrontare l’onere della patologia”.
Vamorolone rappresenta una svolta terapeutica attesa da tempo. Sviluppato da Santhera, è il primo farmaco con autorizzazione piena in Europa per la DMD, indipendentemente dalla mutazione genetica e dallo stato di deambulazione. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ne ha riconosciuto l’efficacia antinfiammatoria paragonabile a quella dei corticosteroidi tradizionali, ma con un profilo di sicurezza più favorevole: minori effetti collaterali sulla crescita, sul benessere psicologico e sulla densità ossea. Un progresso che potrebbe tradursi in una migliore qualità di vita per i pazienti e in una maggiore sostenibilità delle cure.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) l’anno scorso ha recepito l’autorizzazione europea, inserendo vamorolone tra i medicinali approvati ma non ancora rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale. Il farmaco è stato classificato in fascia Cnn, in attesa della definizione del prezzo e del rimborso. Ma finché questo passaggio non sarà completato, le famiglie non potranno accedere gratuitamente al trattamento. Molti sono costretti a ricorrere a terapie off-label, spesso più difficili da gestire e con effetti collaterali più marcati.
A farsi portavoce delle istanze delle famiglie è anche Parent Project aps, l’associazione italiana di riferimento per i pazienti e i genitori con figli affetti da DMD. Nelle scorse settimane, l’associazione ha organizzato un webinar dedicato alla patologia, con un focus specifico su vamorolone. L’incontro, molto partecipato, ha riprodotto un vero e proprio “ambulatorio virtuale”, in cui clinici, pazienti e stakeholder si sono confrontati sullo stato dell’arte, le evidenze scientifiche e l’accesso al nuovo farmaco. La sessione scientifica ha approfondito il meccanismo d’azione, la sicurezza e la gestione clinica di vamorolone, seguita da uno spazio Q&A che ha dato voce alle domande e alle preoccupazioni delle famiglie.
“Parent Project aps è un’associazione di genitori e anche di pazienti che in questi ultimi vent’anni sono diventati per fortuna adulti, grazie ai progressi compiuti dalla ricerca e dalla corretta presa in carico – ha spiegato Ezio Magnano, Presidente dell’associazione –. Lo sviluppo di farmaci innovativi come vamorolone è atteso da tutta la comunità Duchenne. Fra le numerose attività che portiamo avanti, la presa in carico dei genitori di bambini Duchenne è quella che più di ogni altra rispecchia la nostra mission: offrire supporto psicologico, e non solo, alle famiglie perché una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne sconvolge e travolge l’intero nucleo familiare”.
Ezio Magnano ha sottolineato anche l’importanza della comunicazione e della condivisione tra famiglie e clinici: “La promozione di webinar dedicati è lo strumento più idoneo, veloce e semplice per favorire il dialogo, lo scambio di informazioni, l’aggiornamento sugli studi clinici e l’arrivo di terapie innovative. Collaboriamo attivamente con tutti gli stakeholder, comprese le industrie farmaceutiche, perché la sinergia è cruciale per sconfiggere la Duchenne. L’introduzione di vamorolone nella pratica clinica potrebbe rappresentare una novità importantissima nella gestione della DMD, perché potrebbe portare agli stessi risultati degli steroidi già utilizzati, ma con una migliore tollerabilità nel tempo. L’inserimento del farmaco in classe Cnn da parte di AIFA è stato un primo passo fondamentale, ma ora vorremmo che fosse completato il più velocemente possibile”.
L’appello che arriva dal Senato e dalla comunità Duchenne è chiaro: non si può più attendere. La scienza ha fatto la sua parte, ora tocca alle istituzioni garantire che l’innovazione diventi accesso concreto alle cure. Perché nella lotta contro una malattia che non aspetta, ogni giorno conta.
