Via libera alla terapia MSD nei pazienti adulti con ipertensione arteriosa polmonare
La Commissione Europea ha recentemente dato via libera all’impiego del sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP), una malattia rara e progressiva che colpisce la rete vascolare dell’albero respiratorio. Questa approvazione segna un traguardo significativo nella lotta contro una patologia caratterizzata da una seria compromissione delle funzioni cardiocircolatorie. Il sotatercept potrà essere utilizzato in combinazione con altre terapie per i pazienti adulti in classe funzionale da II a III, secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. Si tratta, si legge nel comunicato ufficiale MSD, della prima e unica terapia innovativa con “inibitore del segnale dell’attivina” approvata nell’Unione Europea.
L’ipertensione arteriosa polmonare è un disturbo raro, che colpisce circa 30mila persone in Europa, è caratterizzata dalla costrizione delle arterie dei polmoni, e provoca un aumento della pressione sanguigna nella circolazione polmonare. Questa condizione può portare a gravi complicanze, con un tasso di mortalità a cinque anni che si attesta attorno al 43%. Le persone affette da IAP possono sperimentare sintomi debilitanti, come dispnea, affaticamento e dolore toracico. Tutto questo accade nel cosiddetto piccolo circolo, il circuito di vasi sanguigni che collega cuore e polmoni. Questo circuito inizia dal ventricolo destro del cuore, che pompa il sangue periferico povero di ossigeno nell’arteria polmonare, per poi suddividersi in tanti rami fino ai capillari, negli alveoli polmonari, dove avviene lo scambio vitale: l’emoglobina rilascia anidride carbonica e assorbe ossigeno. Il sangue ossigenato ritorna poi al cuore attraverso le vene polmonari, entrando nell’atrio sinistro. Quando il cuore si affatica, può essere dovuto a resistenze aumentate nei polmoni. Queste resistenze possono essere causate da varie condizioni, e tra queste le rare forme di ipertensione polmonare.
La disponibilità di nuove terapie come il sotatercept offre ora un motivo di speranza a tutti. La Commissione Europea ha sottolineato infatti l’importanza di sviluppare trattamenti innovativi per malattie rare, considerata la limitata scelta esistente e la necessità di ottenere risultati importanti. L’approvazione del sotatercept rappresenta dunque un passo avanti cruciale nella ricerca. I medici specialisti ne hanno già valutato l’efficacia in contesti clinici diversi e tutti si adoperano, come giusto che sia, per garantire un accesso tempestivo adeguato ai trattamenti rivolti a tutti quei pazienti che ne hanno urgente bisogno. L’ipertensione polmonare rappresenta un cimento, non solo per la complessità dei deficit che si instaurano a livello cardiopolmonare, ma anche comprensibilmente per l’impatto devastante nella quotidianità.
“L’ipertensione polmonare è una malattia fortemente invalidante,” ha dichiarato Marc Humbert, professore di fisiopatologia respiratoria all’Università Saclay di Parigi, sottolineando l’urgenza di dotarsi di valide opzioni terapeutiche. Ecco perché la comunità dei medici specialisti ha accolto con favore l’approvazione da parte dell’Unione Europea all’impiego del sotatercept. Questa decisione si basa sui risultati dello studio globale di fase III Stellar, che ha confrontato l’efficacia del farmaco con un placebo. I risultati dello studio sono stati più che incoraggianti, come spiegato dallo stesso Humbert: “L’aggiunta di sotatercept alla terapia standard per l’ipertensione arteriosa polmonare (Iap) ha migliorato la capacità di esercizio, ridotto il rischio di morte o di eventi di peggioramento clinico e migliorato la classe funzionale rispetto alla sola terapia standard”.
Con l’avvento del sotatercept si prefigura un cambiamento nelle linee guida per il trattamento dell’ipertensione polmonare. Humbert ha infatti sottolineato che le evidenze cliniche rafforzano l’idea che debba essere considerato un nuovo standard di cura nei riguardi dei pazienti adulti in classe funzionale II e III. Si attendono ora con interesse gli sviluppi del caso, confidando che il sotatercept, oltre ad ampliare le opzioni terapeutiche, possa anche migliorare significativamente la prognosi di una condizione che colpisce un numero crescente di persone in tutto il mondo. Sotatercept agisce modulando l’equilibrio tra segnali replicativi e anti-proliferativi, un meccanismo fondamentale per controllare la dinamica vascolare.
Questa articolata azione consente al farmaco di indurre cambiamenti funzionali mirati, portando a un rimodellamento delle pareti vascolari e alla rettifica del ventricolo destro, risultati che si traducono in un miglioramento delle prestazioni emodinamiche. Sotatercept viene somministrato una volta ogni tre settimane mediante una singola iniezione sottocutanea, eseguita dal paziente stesso o da caregiver opportunamente formati e guidati. Questa modalità non solo facilita la somministrazione, ma promuove anche una maggiore adesione alle terapie, un fattore spesso cruciale nella gestione delle patologie croniche. Negli Stati Uniti, la FDA ha già approvato questo trattamento negli adulti con IAP, con l’obiettivo di aumentare la capacità di esercizio fisico, migliorare la classe funzionale secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e ridurre il rischio di eventi clinici peggiorativi.
Le prospettive sono quindi estremamente promettenti. Con il supporto delle evidenze, Sotatercept potrebbe rappresentare una nuova frontiera nella lotta contro l’ipertensione arteriosa polmonare, offrendo ai pazienti una speranza concreta per un futuro migliore grazie a soluzioni terapeutiche più efficaci e accessibili.
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