Trapianti, terapia genica e malattie rare: l’Istituto celebra quattro decenni di ricerca e cure con un nuovo laboratorio e il sostegno delle istituzioni
La pediatria ha conosciuto negli ultimi decenni una trasformazione profonda, grazie all’innovazione e alla capacità di affrontare i casi clinici più complessi con un approccio personalizzato e multidisciplinare. In questo contesto, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma si è affermato come punto di riferimento nazionale e internazionale, non solo per la qualità delle cure, ma per il ruolo pionieristico nella ricerca clinica e traslazionale. A quarant’anni dal riconoscimento come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (Irccs), il Bambino Gesù ha celebrato la sua storia con l’evento “La Ricerca X la Cura”, alla presenza di alte cariche istituzionali e religiose.
Dal primo trapianto di cuore in Italia su un bambino nel 1986 alla terapia genica per i tumori solidi, passando per il primo cuore artificiale pediatrico permanente al mondo (2010), il primo trapianto di cellule staminali geneticamente modificate da genitore a figlio (2014), la prima terapia con cellule Car-T in Italia (2018) e, nel 2024, le prime terapie con cellule Car-T al mondo per malattie autoimmuni pediatriche: la lista dei primati è lunga e significativa. “La nostra storia è fatta di progresso che non resta nei laboratori, ma attraversa i reparti, attraversa le vite”, ha dichiarato Tiziano Onesti, presidente del Bambino Gesù, sintetizzando l’essenza di un impegno che coniuga scienza e umanità.
L’evento ha visto la partecipazione del Segretario di Stato della Santa Sede, il Cardinale Pietro Parolin, del Ministro della Salute Orazio Schillaci, del Presidente della Regione Lazio Francesco Rocca e del Sindaco di Roma Roberto Gualtieri. “Siamo qui oggi per celebrare quarant’anni di impegno, di intelligenza, di passione, in cui la scienza e l’umanità hanno camminato insieme, al servizio dei bambini e delle loro famiglie”, ha affermato il Cardinale Parolin, sottolineando il valore etico e sociale dell’istituzione.
In occasione della ricorrenza, è stato inaugurato il nuovo laboratorio di terapia genica dell’ospedale, finanziato dal PNRR-NextGenerationEU attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca (Mur), grazie alla progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. Il laboratorio nasce con l’obiettivo di rafforzare la ricerca e il trattamento delle malattie onco-ematologiche e immunologiche pediatriche, ampliando le possibilità terapeutiche per patologie rare e complesse.
Il Bambino Gesù è oggi parte di cinque reti tematiche degli Irccs e di venti reti di riferimento europee (ERN) per le malattie rare. Vanta 2.500 collaborazioni attive con enti di ricerca, di cui l’80% internazionali. Nel solo 2024, le pubblicazioni scientifiche sono state 1.293, con 2.000 persone impegnate nella ricerca, 458 progetti attivi e 550 studi clinici. L’ospedale gestisce la più ampia casistica nazionale di malati rari in età pediatrica e ha scoperto e descritto oltre 100 nuovi geni malattia negli ultimi dieci anni.
Sul fronte clinico, il Bambino Gesù ha effettuato più di 1.200 trapianti di organi solidi e oltre 2.500 trapianti di midollo, confermandosi centro di eccellenza per le cure complesse. “Gli Irccs come il Bambino Gesù sono la punta di diamante del nostro sistema sanitario”, ha dichiarato il Ministro Schillaci, annunciando un finanziamento strutturale per l’ospedale, sostenuto da tutte le forze politiche. “Una misura giusta, necessaria e che consente all’Irccs di continuare a essere al passo con le innovazioni”, ha aggiunto.
Il Sindaco di Roma capitale, Gualtieri, e il Presidente Rocca, hanno definito il Bambino Gesù un’eccellenza “nazionale e internazionale”, riconoscendo il ruolo strategico dell’ospedale nella rete sanitaria e scientifica del Paese. La celebrazione dei quarant’anni del Bambino Gesù non è stata solo un momento commemorativo, ma un’occasione per rilanciare l’impegno verso il futuro: un futuro fatto di ricerca, cura e speranza, al servizio dei bambini e delle loro famiglie.
Inaugurato laboratorio terapia genica
Il nuovo laboratorio di terapia genica, estensione di circa 700 metri quadri, rappresenta un importante passo avanti nella ricerca e nel trattamento delle malattie onco-ematologiche e immunologiche pediatriche. È attrezzato con le tecnologie più avanzate per la ricerca e lo sviluppo di farmaci cellulari geneticamente modificati, da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, situata all’interno dei laboratori di ricerca inaugurati nel 2014 nella sede di San Paolo fuori le Mura – tra i più grandi in Europa in campo pediatrico.
La nuova struttura permetterà di internalizzare l’intera filiera produttiva delle terapie avanzate, aumentando significativamente la capacità di produzione e la disponibilità delle cure. Questo consentirà di curare un numero maggiore di bambini, in tempi più rapidi e con una riduzione dei costi, rendendo le terapie innovative più accessibili e contribuendo in modo decisivo alla lotta contro malattie oncologiche, genetiche e immuno-mediate in età pediatrica.
«Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica è il frutto di un lavoro corale che unisce il Bambino Gesù agli altri partners del Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA – ha dichiarato il professor Franco Locatelli, Responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari del Bambino Gesù – Insieme stiamo costruendo un ecosistema scientifico e produttivo capace di accelerare lo sviluppo di terapie avanzate e di renderle concretamente disponibili per i bambini e le famiglie che ne hanno più bisogno. È un investimento sul futuro della medicina pediatrica e sulla speranza di molte famiglie, che potranno contare su terapie nate e sviluppate interamente nel nostro Paese».
