I nuovi dati aggiornati a quattro anni confermano l’efficacia prolungata del trattamento orale nella forma recidivante della malattia, senza la necessità di un’immunosoppressione continua
La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale che colpisce circa 2,8 milioni di persone nel mondo. È la principale causa di disabilità neurologica non traumatica nei giovani adulti. I sintomi possono variare da paziente a paziente, ma tra i più comuni vi sono visione offuscata, formicolio agli arti, debolezza muscolare e difficoltà di coordinazione. La forma recidivante è la più diffusa e, negli ultimi anni, ha visto importanti progressi terapeutici grazie all’introduzione di trattamenti mirati. Tra questi, cladribina compresse si conferma una delle opzioni più promettenti. Merck, azienda globale che vanta una consolidata esperienza nei settori neurologia e immunologia, ha presentato nuovi risultati a quattro anni provenienti da due studi su larga scala, che evidenziano l’efficacia prolungata del farmaco nella sclerosi multipla recidivante. I dati mostrano che cladribina agisce in modo profondo sia sugli aspetti centrali che periferici della malattia, senza richiedere una soppressione continua del sistema immunitario.
“Cladribina compresse offre un’efficacia duratura senza la necessità di un’immunosoppressione continua, garantendo un controllo prolungato sia sugli aspetti infiammatori che su quelli non infiammatori della disabilità legata alla sclerosi multipla”, ha dichiarato Alex Kulla, responsabile globale dell’area neurologia e immunologia di Merck. “Grazie a nuovi parametri di valutazione, possiamo rappresentare in modo ancora più completo l’impatto del trattamento sull’intero spettro della malattia”.
L’analisi integrata dei dati raccolti dagli studi CLARIFY-MS e MAGNIFY-MS, che hanno coinvolto oltre 750 pazienti, ha evidenziato risultati significativi. A due anni dalla conclusione del trattamento attivo, l’83% dei pazienti non mostrava progressione della disabilità, mentre quasi il 90% era libero da peggioramenti indipendenti dalle recidive. Inoltre, il 15% ha registrato un miglioramento confermato della disabilità, con un numero di recidive inferiore rispetto a chi ha avuto un peggioramento.
I benefici sono risultati particolarmente evidenti nei pazienti più giovani e in quelli che hanno iniziato il trattamento nelle fasi iniziali della malattia. Questo suggerisce l’importanza di un intervento precoce per ottenere i migliori risultati clinici.
Un altro dato rilevante riguarda la preservazione del volume cerebrale. Nello studio di estensione MAGNIFY-MS, il tasso di atrofia cerebrale nei pazienti trattati con cladribina è rimasto entro i limiti del normale declino fisiologico. Tra il secondo e il quarto anno di osservazione, la variazione annuale del volume cerebrale è stata inferiore allo 0,4% in tutti i sottogruppi esaminati. I pazienti con tassi più bassi di atrofia hanno mostrato meno recidive e un deterioramento clinico meno marcato rispetto a quelli con una riduzione più accentuata del volume cerebrale.
L’atrofia cerebrale è considerata un indicatore importante della progressione della malattia e del declino cognitivo. Questi risultati rafforzano il ruolo della salvaguardia delle prerogative cerebrali come obiettivo terapeutico nella sclerosi multipla.
Cladribina compresse è stata approvata in Europa nel 2017 per il trattamento della sclerosi multipla recidivante ad elevata attività. Il farmaco è indicato per adulti che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti o che non li tollerano. Non è raccomandato per pazienti con sindrome clinicamente isolata. La terapia, secondo il giudizio dei medici, può prevedere due cicli di trattamento in due anni, ciascuno della durata di due settimane, con una dose totale di 3,5 mg per chilogrammo di peso corporeo.
Il meccanismo d’azione di cladribina non è completamente chiarito, ma si ritiene che la molecola agisca principalmente sui linfociti B e T, interrompendo la cascata di eventi immunitari alla base della malattia. Dopo una riduzione dose-dipendente dei linfociti, segue una fase di ricostituzione del sistema immunitario.
Ad oggi, oltre 130.000 pazienti sono stati trattati con cladribina compresse. I nuovi dati confermano che il farmaco controlla le recidive, contribuisce a rallentare la progressione della disabilità e preserva le funzioni cognitive, offrendo un ventaglio terapeutico più ampio e sostenibile per chi convive con la sclerosi multipla recidivante.
