Lo studio Cabinet conferma l’efficacia di cabozantinib nei tumori neuroendocrini del polmone e del timo, colmando un vuoto in un’area contraddistinta da elevato bisogno clinico
I tumori neuroendocrini (NETs) rappresentano un gruppo eterogeneo di neoplasie che originano dalle cellule del sistema neuroendocrino, un insieme di cellule specializzate nella produzione di ormoni e neurotrasmettitori. Queste cellule si trovano in diverse parti del corpo — dal tratto gastrointestinale ai polmoni, dal pancreas al timo — e proprio per la loro diffusione, i NETs possono manifestarsi in sedi molto diverse, con comportamenti clinici variabili. Alcuni sono indolenti e crescono lentamente, altri più aggressivi e difficili da trattare. Nonostante la loro incidenza sia relativamente bassa, la prevalenza è in aumento, anche grazie a diagnosi più precoci.
In Italia, si stima che circa 40 persone ogni 100.000 convivano con un tumore neuroendocrino, una cifra superiore rispetto a quella registrata per tumori più noti come quelli del pancreas o della vescica. Tra le sedi più comuni, i polmoni rappresentano il 27% dei casi, ma proprio in questa localizzazione le opzioni terapeutiche sono rimaste a lungo limitate, soprattutto quando la malattia progredisce dopo una prima linea di trattamento.
In questo contesto, arrivano nuovi dati incoraggianti dallo studio di Fase III CABINET, presentati al congresso ESMO 2025 di Berlino. Ipsen ha annunciato i risultati di una analisi di sottogruppo che ha confrontato cabozantinib con placebo in pazienti con tumori neuroendocrini avanzati del polmone e del timo, precedentemente trattati. I risultati mostrano un miglioramento significativo della sopravvivenza mediana libera da progressione (mPFS): 8,2 mesi con cabozantinib contro 2,7 mesi con placebo, con una riduzione del rischio di progressione o morte dell’81%.
“I tumori neuroendocrini possono risultare difficili da gestire e, per circa un quarto dei pazienti la cui malattia origina nei polmoni, le opzioni terapeutiche sono rimaste fino ad ora particolarmente limitate”, ha dichiarato Chiara Marchesi, Medical and Regulatory Affairs Director di Ipsen Italia. “Questi risultati non solo confermano il valore di cabozantinib colmando un’importante lacuna terapeutica in un’area ad elevato bisogno medico insoddisfatto ma riflettono anche l’impegno di Ipsen a ricercare nuove opzioni di trattamento per i tumori rari e complessi”.
L’analisi ha incluso 49 pazienti con NETs confermati del polmone e del timo, su un totale di 203 pazienti appartenenti alla coorte epNET. I dati sono coerenti con quelli già emersi dallo studio CABINET, che ha portato all’approvazione europea di cabozantinib per il trattamento dei tumori neuroendocrini pancreatici e extra-pancreatici ben differenziati, non resecabili o metastatici, in pazienti in progressione dopo almeno una precedente terapia sistemica diversa dagli analoghi della somatostatina.
“Fino ad oggi, i trial clinici prospettici e i dati con elevati livelli di evidenza sui tumori neuroendocrini del polmone sono stati molto limitati. Questa carenza si è tradotta nella mancanza di un chiaro percorso terapeutico e di definite raccomandazioni nelle linee guida, rendendo complesso rispondere in modo personalizzato alle esigenze dei pazienti, soprattutto quando la malattia progredisce”, ha scritto Sara Pusceddu, Dirigente Medico presso S.C. Oncologia Medica 1, Oncologia Gastrointestinale e Neoplasie Neuroendocrine ENETS Center of Excellence di Milano. “I nuovi dati segnano un passo avanti importante: forniscono solide evidenze scientifiche sull’efficacia di cabozantinib nel ritardare la progressione della malattia e contribuiscono ad ampliare le opzioni terapeutiche disponibili per la comunità scientifica, in una delle forme più frequenti di tumori neuroendocrini (NETs)”.
Cabozantinib è una piccola molecola che agisce bloccando diversi recettori della tirosin-chinasi, tra cui VEGFR, MET, RET e la famiglia dei TAM. Questi recettori sono coinvolti in processi fondamentali per la crescita e la diffusione tumorale, come la formazione di nuovi vasi sanguigni, la resistenza ai farmaci e la modulazione del sistema immunitario. Il profilo di sicurezza osservato nello studio è risultato coerente con quanto già noto. In definitiva, cabozantinib si conferma come una terapia efficace e ben tollerata per i pazienti con NETs avanzati del polmone e del timo, offrendo una nuova possibilità in un ambito oncologico dove le alternative sono state finora scarse. Un passo avanti concreto nella cura dei tumori neuroendocrini.
