Tumori rari, la superiorità dei farmaci intelligenti

Le più recenti innovazioni nel trattamento dei sarcomi. Per alcune forme stop ai lunghi cicli di chemio, al via nuove terapie a bersaglio molecolare
Combattere i tumori con terapie a bersaglio molecolare, capaci di coniugare efficacia e minima tossicità, preservando la qualità di vita dei pazienti: è questa la nuova frontiera nel trattamento del tumore desmoide, una neoplasia rara, localmente invasiva e potenzialmente invalidante dei tessuti molli. Colpisce soprattutto giovani adulti tra i 30 e i 40 anni e, fino a oggi, richiedeva cicli prolungati di chemioterapia.
A segnare un cambio di paradigma è Nirogacestat, inibitore orale della gamma-secretasi approvato lo scorso agosto dalla Commissione Europea e attualmente in fase di completamento delle procedure italiane di autorizzazione e rimborsabilità da parte di AIFA. Questo farmaco – una terapia a bersaglio molecolare che agisce bloccando specifici segnali di crescita cellulare – è destinato a modificare in profondità gli scenari terapeutici dei tumori desmoidi, aprendo nuove prospettive per una malattia in cui circa la metà dei pazienti può oggi aspirare a un controllo di lungo periodo.
Novità importanti arrivano anche nel trattamento dei tumori stromali gastrointestinali, sarcomi rari che originano nella parete del tratto digerente. Ripretinib, un inibitore di enzimi attivo su molteplici mutazioni di resistenza, rappresenta oggi una delle terapie più innovative nelle linee successive a quelle standard: elevata attività clinica, profilo di tossicità favorevole e piena approvazione sia EMA che AIFA ne hanno consolidato il ruolo nella pratica clinica.
Di questo – e più in generale delle nuove strategie di gestione oncologica e chirurgica dei sarcomi – si discute oggi e domani al meeting scientifico «Hot Topics sui sarcomi: Precisione, Prossimità, Prospettive nell’era dei nuovi target», promosso dall’Istituto dei tumori di Napoli e coordinato da Salvatore Tafuto, direttore dell’Oncologia Clinica e Sperimentale dei Sarcomi e dei Tumori Rari.
Un appuntamento che riunisce alcuni tra i massimi esperti nazionali e internazionali per esplorare le frontiere della medicina di precisione applicata ai sarcomi: nuovi target molecolari, biomarcatori emergenti, terapie combinate, approcci loco-regionali innovativi e chirurgia avanzata.
“Il Pascale si conferma un centro di riferimento nella sperimentazione clinica, con finanziamenti dedicati, studi spontanei e l’attivazione di numerosi trial su molecole tra le più innovative nel campo dei sarcomi – sottolinea Tafuto. “Presso il nostro centro – avverte – oltre alle terapie standard i pazienti affetti da diverse forme di sarcomi trovano molecole nuove in corso di sperimentazione che rappresentano valide alternative terapeutiche, peraltro nell’ambito di studi clinici controllati e in massima sicurezza.
Il nostro Istituto è riconosciuto come Centro Europeo di Eccellenza ENETS per le neoplasie neuroendocrine ed è parte della rete europea EURACAN per patologie quali i sarcomi, i neuroendocrini e i timici. Un ruolo che permette una presa in carico multidisciplinare, integrata e realmente personalizzata per i pazienti con tumori rari”.
Una caratterizzazione nell’accesso all’innovazione che riguarda anche le altre decine di Irccs monospecialistici per l’ oncologia presenti lungo lo Stivale. Domani, intanto, il convegno si trasforma da scientifico a evento musicale con lo spettacolo «Voci che curano l’anima»,  dedicato ai pazienti con neoplasie neuroendocrine, realizzato in collaborazione con l’Associazione NETItaly ETS. Una giornata di informazione, ascolto e arte che valorizza l’impegno del reparto sarcomi e tumori rari anche sul fronte dell’accoglienza, grazie al primo sportello di supporto gestito da pazienti volontari attivo all’interno dell’ambulatorio.
 

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