La lezione della dottoressa Chiara Nozzoli: requisiti, organizzazione e programmi
Le terapie cellulari cosiddette avanzate stanno cambiando il volto dell’oncologia in ematologia. Tra queste, le CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) rappresentano una delle innovazioni più radicali degli ultimi decenni: un trattamento personalizzato, costruito a partire dai linfociti del paziente, capace di riconoscere e attaccare cellule tumorali refrattarie alle terapie convenzionali. Ma se la potenza clinica di queste terapie è ormai riconosciuta, meno noto è l’enorme impegno organizzativo necessario per renderle disponibili in sicurezza. È un percorso complesso, che richiede infrastrutture, competenze, accreditamenti e una rete multidisciplinare altamente specializzata. Nell’ambito del ciclo di incontri a tema “CAR‑T, il futuro è già qui”, promosso da AIL e raccontato in dieci puntate a cavallo tra il vecchio e il nuovo anno da Mondosanità in una serie di approfondimenti, Chiara Nozzoli, Responsabile del Programma Trapianti di cellule staminali emopoietiche e Terapie cellulari della SODc Ematologia dell’AOU Careggi di Firenze, ha illustrato cosa significa, per un ospedale, candidarsi a ospitare un centro erogatore di terapie CAR‑T.
Dall’accreditamento JACIE all’attività clinica
La cosa potrebbe sembrare semplice, ma lo è solo in apparenza: cosa bisogna fare per attivare un centro CAR‑T? La risposta, spiega Chiara Nozzoli, parte da un presupposto normativo preciso. Le CAR‑T, classificate come ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) a livello europeo, in Italia sono considerate a tutti gli effetti farmaci e la loro somministrazione è regolata dall’AIFA. La normativa impone che le CAR‑T vengano utilizzate all’interno di un programma trapianti di midollo accreditato JACIE 7.0 o superiore, un requisito che garantisce standard elevati di qualità, sicurezza e tracciabilità. Tre sono le strutture essenziali che devono essere presenti e certificate:
– Il Centro di prelievo dei linfociti, corrispondente a un’Unità di Raccolta di sangue periferico presso un servizio trasfusionale.
– Il Laboratorio di manipolazione cellulare, responsabile del congelamento e della gestione del materiale biologico, identificato come Istituto dei Tessuti o Unità di Processazione nell’ambito del trapianto di cellule staminali.
– L’Unità Clinica, cioè il reparto di degenza dedicato al trapianto, dove le cellule CAR‑T vengono infuse e il paziente monitorato.
«Questa organizzazione – sottolinea la dottoressa Nozzoli – garantisce personale formato, un approccio multidisciplinare e sistemi di qualità strutturati». Le Regioni autorizzano i centri sul proprio territorio, ma sempre nel rispetto delle norme AIFA. Accanto alla cornice regolatoria, un ruolo chiave è svolto dalle Società scientifiche, in particolare l’EBMT e la sua agenzia di accreditamento JACIE, che hanno definito standard operativi dettagliati per i centri che somministrano CAR‑T. Anche le aziende farmaceutiche produttrici qualificano i centri, verificando che l’intero percorso – dal prelievo alla gestione post‑infusione – sia affidato a team adeguatamente formati.
Requisiti, complessità e investimenti
L’attivazione di un programma CAR‑T non è solo un processo tecnico, ma un vero investimento strategico. I centri, pediatrici e per adulti, devono soddisfare requisiti organizzativi e infrastrutturali stringenti:
– un Programma Trapianti certificato dal Centro Nazionale Trapianti;
– un’Unità di Raccolta PB e un’Unità di manipolazione e criopreservazione;
– un’Unità clinica con personale qualificato e formato secondo le direttive UE e gli standard JACIE;
– una Terapia intensiva integrata nel progetto;
– un CAR‑T team multidisciplinare composto da intensivisti, neurologi, infettivologi, farmacisti e altre figure specialistiche.
Fondamentale è la definizione di procedure chiare per la gestione delle complicanze precoci, come la CRS (Cytokine Release Syndrome) e l’ICAN (Immune Effector Cell‑Associated Neurotoxicity), eventi che richiedono competenze specifiche e interventi tempestivi. La formazione è un pilastro imprescindibile. «Tutto il personale – ricorda Chiara Nozzoli – deve essere adeguatamente formato, e la formazione va aggiornata periodicamente in base ai prodotti disponibili». Ogni terapia CAR‑T ha infatti caratteristiche proprie, che richiedono aggiornamenti continui. Sul piano economico, l’impegno è significativo: ampliamento dei posti letto, potenziamento degli ambulatori, incremento del personale dedicato. Ma è un investimento necessario per garantire qualità e sicurezza.
Ospedali Hub e una rete nazionale
Secondo la relatrice, è essenziale che i grandi ospedali con i requisiti richiesti vengano potenziati come centri Hub per le terapie innovative. Solo mantenendo volumi adeguati è possibile preservare l’expertise necessaria per gestire le complicanze e garantire continuità assistenziale. Un altro elemento chiave è il modello a rete: centri referral e centri Hub devono collaborare strettamente, non solo nella fase di candidatura del paziente, ma anche nel follow‑up post‑terapia. Documenti organizzativi come i PDTA diventano strumenti fondamentali per definire percorsi, responsabilità e modalità di accesso.
Un percorso complesso ma indispensabile
La lezione della dottoressa Nozzoli mette in luce un aspetto spesso invisibile al grande pubblico: dietro ogni terapia CAR‑T c’è un ecosistema organizzativo sofisticato, fatto di competenze, standard internazionali, investimenti e lavoro di squadra. È un percorso impegnativo, ma indispensabile per garantire che l’innovazione non resti confinata nei laboratori, e possa invece raggiungere in sicurezza i pazienti che ne hanno più bisogno.
In questo numero
La lezione di Chiara Nozzoli rientra del ciclo di approfondimenti dedicato alle terapie avanzate in onco‑ematologia che si è tenuto a Firenze Careggi il 17 novembre scorso, un percorso che intreccia divulgazione scientifica e medicina narrativa nel solco delle iniziative promosse da AIL, Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma. Conclusa la campagna nazionale “Le Stelle di Natale dell’AIL”, il nuovo anno 2026 si apre nel segno della solidarietà. Anche nei giorni delle feste i volontari dell’Associazione hanno offerto il consueto supporto ai pazienti e alle loro famiglie, rispondendo alle richieste che arrivano da tutta Italia e, talvolta, anche dall’estero (tutti i canali di contatto si possono consultare sul sito www.ail.it). Accanto all’impegno socio‑assistenziale, la presidenza AIL sta portando avanti, come si vede, un fitto calendario di eventi formativi e divulgativi dedicati alle nuove frontiere della cura, contribuendo a diffondere conoscenza e consapevolezza su terapie che stanno cambiando la storia delle malattie ematologiche.
Link alle puntate della serie:
CAR‑T, il futuro è già qui. La prolusione di Alessandro Maria Vannucchi
La ricerca traslazionale entra nel vivo. Lezione di Francesco Annunziato
Dagli anticorpi monoclonali alle terapie cellulari, di Monica Bocchia
Giuseppe Toro: il ruolo delle associazioni, sempre al fianco dei pazienti
Sara Galimberti: sostenibilità, equo accesso e nuove frontiere della ricerca
L’evoluzione dei trattamenti per il mieloma multiplo, di Elisabetta Antonioli
Ilaria Cutini, la gestione degli effetti collaterali nelle terapie cellulari
Come nasce il centro per le terapie avanzate, lezione di Chiara Nozzoli
Terapie nei linfomi refrattari e nelle recidive, Benedetta Puccini
Leucemie, linfomi e mieloma: ruolo del volontariato. Alberto Bosi
