Dalla terapia genica ai biosimilari, passando per oncologia, metabolismo, neurologia e malattie rare: una delle stagioni più intense per la regolazione europea dei farmaci si è registrata nel 2024
L’industria farmaceutica in Europa sta vivendo una fase di straordinari progressi. Un anno in particolare ha visto l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) arrivare ad approvare 104 nuovi farmaci nell’arco di dodici mesi, un numero che fotografa con chiarezza la vitalità della ricerca e la capacità del sistema regolatorio di rispondere a bisogni clinici sempre più complessi. È quanto accaduto nel 2024, ed è un dato che non solo racconta l’ampiezza delle aree terapeutiche coinvolte – dall’oncologia alle malattie endocrine, dal metabolismo alla neurologia, dall’immunologia alle malattie infettive – ma che ha segnato anche un cambio di passo nella disponibilità di terapie avanzate e di biosimilari, fondamentali per garantire sostenibilità e accesso.
Dal punto di vista statistico il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha raccomandato 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (ATMP), 41 biosimilari e 10 generici. Il 40% delle approvazioni riguarda proprio i biosimilari, la quota più alta mai registrata: un segnale della maturità del settore e della crescente necessità di alternative più economiche ai biologici originator. Sei medicinali sono entrati nel programma PRIME, dedicato alle terapie che rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. “Se consideriamo gli ultimi quindici anni possiamo dire che il 2024 è stato quello più intenso e produttivo, anche per l’effetto di dossier rinviati durante il Covid”, ha dichiarato Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell’Ema. Una pressione regolatoria che riflette l’accelerazione della ricerca e la necessità di recuperare il tempo perso durante la pandemia. Tra le approvazioni che hanno suscitato maggiore interesse spiccano la terapia genica per la sindrome di Wiskott‑Aldrich, e la terapia genica in gel topico per le lesioni cutanee dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica. Il CHMP ha inoltre espresso pareri positivi su tre medicinali destinati all’impiego in Paesi extra‑UE, tra cui un farmaco per la profilassi pre‑esposizione (PrEP) contro l’Hiv, confermando l’impatto globale della regolazione europea.
L’oncologia si conferma l’area più dinamica. Le nuove molecole includono CAR‑T per la leucemia linfoblastica acuta B refrattaria o recidivata, una terapia cellulare da cordone ombelicale per pazienti senza donatore compatibile e un’immunoterapia per il carcinoma vescicale non muscolo‑invasivo ad alto rischio. Numerosi anche gli anticorpi monoclonali e le terapie target, a testimonianza di un settore che continua a spingere i confini della medicina personalizzata. A seguire si collocano endocrinologia e metabolismo, aree in forte espansione clinica e regolatoria, trainate anche dall’interesse crescente per diabete e obesità. Immunologia, reumatologia e trapianti rappresentano la terza area per numero di nuove sostanze attive, con dieci medicinali approvati. In neurologia arrivano nuove molecole per l’Alzheimer, da somministrare in fase precoce, e una terapia per la distrofia muscolare di Duchenne, due ambiti in cui la domanda di protocolli efficaci è altissima. Strategica infine l’area cardiometabolica, che integra cuore, diabete, obesità e metabolismo. L’Ema la indica come uno degli ambiti in cui scienza, prevenzione e regolazione stanno convergendo più rapidamente, riflettendo l’urgenza di affrontare patologie che rappresentano oggi il principale carico di malattia in Europa.
Il quadro che emerge è quello di un continente in cui la ricerca farmaceutica continua a produrre innovazione ad ampio spettro, mentre la regolazione si adatta a un ritmo sempre più serrato. Un equilibrio complesso, ma necessario, per garantire ai pazienti europei accesso tempestivo a terapie avanzate, sostenibilità del sistema sanitario e una risposta concreta ai bisogni clinici ancora insoddisfatti.
