La lezione della dottoressa Chiara Nozzoli: requisiti, organizzazione e programmi
Le terapie cellulari cosiddette avanzate stanno cambiando il volto dell’oncologia in ematologia. Tra queste, le CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) rappresentano una delle innovazioni più radicali degli ultimi decenni: un trattamento personalizzato, costruito a partire dai linfociti del paziente, capace di riconoscere e attaccare cellule tumorali refrattarie alle terapie convenzionali. Ma se la potenza clinica di queste terapie è ormai riconosciuta, meno noto è l’enorme impegno organizzativo necessario per renderle disponibili in sicurezza. È un percorso complesso, che richiede infrastrutture, competenze, accreditamenti e una rete multidisciplinare altamente specializzata. Nell’ambito del ciclo di incontri a tema “CAR‑T, il futuro è già qui”, promosso da AIL e raccontato in dieci puntate a cavallo tra il vecchio e il nuovo anno da Mondosanità in una serie di approfondimenti, Chiara Nozzoli, Responsabile del Programma Trapianti di cellule staminali emopoietiche e Terapie cellulari della SODc Ematologia dell’AOU Careggi di Firenze, ha illustrato cosa significa, per un ospedale, candidarsi a ospitare un centro erogatore di terapie CAR‑T.
Dall’accreditamento JACIE all’attività clinica
La cosa potrebbe sembrare semplice, ma lo è solo in apparenza: cosa bisogna fare per attivare un centro CAR‑T? La risposta, spiega Chiara Nozzoli, parte da un presupposto normativo preciso. Le CAR‑T, classificate come ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) a livello europeo, in Italia sono considerate a tutti gli effetti farmaci e la loro somministrazione è regolata dall’AIFA. La normativa impone che le CAR‑T vengano utilizzate all’interno di un programma trapianti di midollo accreditato JACIE 7.0 o superiore, un requisito che garantisce standard elevati di qualità, sicurezza e tracciabilità. Tre sono le strutture essenziali che devono essere presenti e certificate:
– Il Centro di prelievo dei linfociti, corrispondente a un’Unità di Raccolta di sangue periferico presso un servizio trasfusionale.
– Il Laboratorio di manipolazione cellulare, responsabile del congelamento e della gestione del materiale biologico, identificato come Istituto dei Tessuti o Unità di Processazione nell’ambito del trapianto di cellule staminali.
– L’Unità Clinica, cioè il reparto di degenza dedicato al trapianto, dove le cellule CAR‑T vengono infuse e il paziente monitorato.
«Questa organizzazione – sottolinea la dottoressa Nozzoli – garantisce personale formato, un approccio multidisciplinare e sistemi di qualità strutturati». Le Regioni autorizzano i centri sul proprio territorio, ma sempre nel rispetto delle norme AIFA. Accanto alla cornice regolatoria, un ruolo chiave è svolto dalle Società scientifiche, in particolare l’EBMT e la sua agenzia di accreditamento JACIE, che hanno definito standard operativi dettagliati per i centri che somministrano CAR‑T. Anche le aziende farmaceutiche produttrici qualificano i centri, verificando che l’intero percorso – dal prelievo alla gestione post‑infusione – sia affidato a team adeguatamente formati.
Requisiti, complessità e investimenti
L’attivazione di un programma CAR‑T non è solo un processo tecnico, ma un vero investimento strategico. I centri, pediatrici e per adulti, devono soddisfare requisiti organizzativi e infrastrutturali stringenti:
– un Programma Trapianti certificato dal Centro Nazionale Trapianti;
– un’Unità di Raccolta PB e un’Unità di manipolazione e criopreservazione;
– un’Unità clinica con personale qualificato e formato secondo le direttive UE e gli standard JACIE;
– una Terapia intensiva integrata nel progetto;
– un CAR‑T team multidisciplinare composto da intensivisti, neurologi, infettivologi, farmacisti e altre figure specialistiche.
Fondamentale è la definizione di procedure chiare per la gestione delle complicanze precoci, come la CRS (Cytokine Release Syndrome) e l’ICAN (Immune Effector Cell‑Associated Neurotoxicity), eventi che richiedono competenze specifiche e interventi tempestivi. La formazione è un pilastro imprescindibile. «Tutto il personale – ricorda Chiara Nozzoli – deve essere adeguatamente formato, e la formazione va aggiornata periodicamente in base ai prodotti disponibili». Ogni terapia CAR‑T ha infatti caratteristiche proprie, che richiedono aggiornamenti continui. Sul piano economico, l’impegno è significativo: ampliamento dei posti letto, potenziamento degli ambulatori, incremento del personale dedicato. Ma è un investimento necessario per garantire qualità e sicurezza.
Ospedali Hub e una rete nazionale
Secondo la relatrice, è essenziale che i grandi ospedali con i requisiti richiesti vengano potenziati come centri Hub per le terapie innovative. Solo mantenendo volumi adeguati è possibile preservare l’expertise necessaria per gestire le complicanze e garantire continuità assistenziale. Un altro elemento chiave è il modello a rete: centri referral e centri Hub devono collaborare strettamente, non solo nella fase di candidatura del paziente, ma anche nel follow‑up post‑terapia. Documenti organizzativi come i PDTA diventano strumenti fondamentali per definire percorsi, responsabilità e modalità di accesso.
Un percorso complesso ma indispensabile
La lezione della dottoressa Nozzoli mette in luce un aspetto spesso invisibile al grande pubblico: dietro ogni terapia CAR‑T c’è un ecosistema organizzativo sofisticato, fatto di competenze, standard internazionali, investimenti e lavoro di squadra. È un percorso impegnativo, ma indispensabile per garantire che l’innovazione non resti confinata nei laboratori, e possa invece raggiungere in sicurezza i pazienti che ne hanno più bisogno.
In questo numero
La lezione di Chiara Nozzoli rientra del ciclo di approfondimenti dedicato alle terapie avanzate in onco‑ematologia che si è tenuto a Firenze Careggi il 17 novembre scorso, un percorso che intreccia divulgazione scientifica e medicina narrativa nel solco delle iniziative promosse da AIL, Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma. Conclusa la campagna nazionale “Le Stelle di Natale dell’AIL”, il nuovo anno 2026 si apre nel segno della solidarietà. Anche nei giorni delle feste i volontari dell’Associazione hanno offerto il consueto supporto ai pazienti e alle loro famiglie, rispondendo alle richieste che arrivano da tutta Italia e, talvolta, anche dall’estero (tutti i canali di contatto si possono consultare sul sito www.ail.it). Accanto all’impegno socio‑assistenziale, la presidenza AIL sta portando avanti, come si vede, un fitto calendario di eventi formativi e divulgativi dedicati alle nuove frontiere della cura, contribuendo a diffondere conoscenza e consapevolezza su terapie che stanno cambiando la storia delle malattie ematologiche.
(8.continua – le prossime uscite sono in programma nei giorni 6-7 gennaio)
Link alle puntate precedenti:
Ilaria Cutini, la gestione degli effetti collaterali nelle terapie cellulari
L’evoluzione dei trattamenti per il mieloma multiplo, di Elisabetta Antonioli
Sara Galimberti: sostenibilità, equo accesso e nuove frontiere della ricerca
Giuseppe Toro: il ruolo delle associazioni, sempre al fianco dei pazienti
Dagli anticorpi monoclonali alle terapie cellulari, di Monica Bocchia
La ricerca traslazionale entra nel vivo. Lezione di Francesco Annunziato
CAR‑T, il futuro è già qui. La prolusione di Alessandro Maria Vannucchi
