L’AIFA amplia la rimborsabilità di Kaftrio e Kalydeco nelle mutazioni più rare. Via libera anche ad altri farmaci innovativi, tra cui Alyftrek (dai 6 anni in su), due nuove molecole per emofilia, angioedema ed epatopatie
Negli ultimi anni, l’arrivo di terapie mirate, capaci di intervenire sui meccanismi biologici alla base delle patologie, ha aperto scenari inediti, l’accesso equo e sostenibile ai farmaci innovativi rappresenta una delle scelte più delicate per i sistemi sanitari: garantire cure efficaci a chi ne ha bisogno, senza compromettere la sostenibilità complessiva. Le decisioni dell’Agenzia Italiana del Farmaco assumono quindi un ruolo cruciale, perché determinano concretamente quali terapie diventeranno disponibili per i pazienti e in quali tempi. Nell’ottica della massima trasparenza arriva la notizia che il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 28 gennaio, ha approvato un pacchetto di decisioni particolarmente atteso, che riguarda farmaci orfani, nuove molecole, generici, biosimilari ed estensioni di indicazione terapeutica. Tra queste, la più rilevante per impatto clinico e sociale è l’estensione della rimborsabilità dei modulatori del gene CFTR per la fibrosi cistica, una malattia genetica rara e progressiva che colpisce in particolare i polmoni e l’apparato digerente. La novità riguarda Kaftrio, una combinazione di ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor, utilizzato insieme a Kalydeco. Finora il trattamento era rimborsato per i pazienti dai 2 anni in su con le mutazioni più comuni, che rappresentano circa l’80% dei malati italiani, pari a oltre 3.000 persone. Con l’estensione alle mutazioni più rare, la platea di candidati al trattamento si amplia fino a includere quasi tutti i pazienti rimasti esclusi, circa 1.600 persone che finora restavano esclusi dalle alternative terapeutiche realmente efficaci. L’inclusione è stata possibile grazie a una trattativa complessa condotta dalla Commissione Scientifica ed Economica dell’AIFA, che ha ottenuto uno sconto – riservato – rispetto al prezzo inizialmente proposto dall’azienda nel luglio 2025. Un passaggio decisivo per rendere sostenibile l’accesso a una terapia che modifica la storia naturale della malattia, migliorando la funzionalità respiratoria e la qualità di vita.
La fibrosi cistica è causata da un difetto del gene CFTR, che porta alla produzione di un muco molto denso. Questo muco ostruisce i bronchi, favorendo infezioni respiratorie ricorrenti, e blocca il pancreas, compromettendo digestione e assorbimento dei nutrienti. I modulatori CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, agiscono direttamente sulla proteina difettosa, migliorandone la funzione e riducendo i sintomi. Per molti pazienti, rappresentano la prima terapia in grado di intervenire sul meccanismo alla base della malattia. Il CdA dell’AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità Alyftrek, un nuovo modulatore CFTR di ultima generazione, somministrabile una volta al giorno in due compresse, indicato per pazienti dai 6 anni in su. Una nuova opzione terapeutica che amplia ulteriormente le possibilità di trattamento.
Nel complesso, nell’ultima riunione, come si diceva all’inizio, Aifa ha dato via libera a più terapie, in particolare due farmaci orfani, due nuove molecole, 7 generici, 3 biosimilari e 5 estensioni di indicazione terapeutica. “Su alcuni di questi farmaci, come quelli per la fibrosi cistica, c’era molta attesa da parte dei pazienti – ha scritto il Presidente dell’AIFA, Robert Nisticò – e siamo lieti che l’impegno dell’Agenzia nel confronto con l’azienda abbia consentito di concludere positivamente l’iter di negoziazione, essendo nostra priorità mettere a disposizione dei cittadini i medicinali essenziali”. Nisticò sottolinea anche l’importanza della sostenibilità: “È responsabilità dell’AIFA far sì che i costi di queste nuove terapie siano sostenibili per il Servizio Sanitario Nazionale. Farmaci che modificano radicalmente la storia di una patologia e contribuiscono ad aumentare l’aspettativa di vita in condizioni migliori sono anche una risorsa per il SSN, perché riducono l’impatto delle ospedalizzazioni e dei trattamenti necessari per gestire complicanze frequenti e gravi”.
Un secondo farmaco orfano approvato dall’Aifa è Lyvdelzi, indicato per la colangite biliare primaria, una malattia epatica rara e progressiva. Tra le nuove molecole rimborsabili figurano due anticorpi monoclonali: Alhemo, per la profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A o B, e Andembry, destinato alla prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario. Il Servizio Sanitario Nazionale coprirà anche nuovi biosimilari di aflibercept, utilizzato nella degenerazione maculare neovascolare legata all’età, e di golimumab, impiegato per artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante e colite ulcerosa. Tra i generici ammessi figurano diverse versioni di nintedanib, indicato per la fibrosi polmonare idiopatica e altre malattie interstiziali, e di brivaracetam, un antiepilettico. Infine, sono state approvate nuove estensioni di indicazione terapeutica per farmaci già disponibili: Fabhalta per la glomerulopatia da C3, Jivi per il trattamento e la profilassi delle emorragie nei pazienti con emofilia A dai 7 anni in su, e Kisqali per il carcinoma mammario in fase iniziale.
Il pacchetto di decisioni del CdA dell’AIFA segna un passo importante verso un accesso più ampio e tempestivo alle terapie innovative. Per i pazienti con fibrosi cistica, in particolare, rappresenta un cambiamento atteso da anni: la possibilità di ricevere gratuitamente farmaci che non solo alleviano i sintomi, ma modificano il decorso della malattia. Un risultato che unisce scienza, politica sanitaria e attenzione ai bisogni reali delle persone, confermando il ruolo centrale dell’AIFA nel garantire cure efficaci e sostenibili per tutti.
