L’Agenzia Italiana del Farmaco ha diffuso l’elenco delle new entry. Nisticò, presidente Aifa: “Noi pronti ad autorizzare la rimborsabilità delle terapie che mostrano di apportare vantaggi reali”
Molecole straordinarie, terapie avanzate che ampliano il perimetro delle speranze di guarigione, offrendo a medici e pazienti opzioni finora impensabili: sono tante le novità della farmaceutica pronte al lancio nei prossimi mesi in Europa. L’EMA svolge un ruolo centrale in questo processo, poiché funge da snodo regolatorio continentale. In Italia, l’AIFA si trova a gestire un equilibrio complesso: garantire tempestività nelle approvazioni adeguatamente motivate e, allo stesso tempo, assicurare sostenibilità economica al sistema. È in questo scenario che si inserisce la cascata dei nuovi medicinali approvati nell’arco degli ultimi dodici mesi e che stanno per entrare nella pratica clinica quotidiana.
Il documento pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, dal titolo “Oncologici, medicinali per le malattie rare, anti-Alzheimer: ecco l’onda dei nuovi medicinali approvati dall’EMA”, inquadra con assoluta precisione la portata di questa transizione. Un dato su tutti: fino ad oggi l’80% dei farmaci autorizzati dall’EMA è stato giudicato rimborsabile in Italia, una percentuale tra le più alte d’Europa. Un risultato che, come sottolinea il Presidente AIFA, Robert Nisticò, è frutto di scelte oculate: “La strategia è quella di garantire anche il governo della spesa autorizzando la rimborsabilità di quei farmaci che dimostrino di apportare un reale vantaggio terapeutico rispetto a quelli già disponibili gratuitamente per i pazienti”.
Tra i protagonisti di questo nuovo anno, secondo Aifa, spicca Kaftrio, la combinazione ivacaftor tezacaftor elexacaftor, per cui il Consiglio di Amministrazione ha approvato l’estensione d’uso nel trattamento della fibrosi cistica. Accanto a questo farmaco simbolo, si affacciano terapie particolarmente attese come Mounjaro (tirzepatide), già noto al grande pubblico per gli effetti sul peso corporeo, qui indicato per il diabete di tipo 2. Sul fronte delle malattie neurodegenerative, l’armadietto dei medicinali si arricchisce di un anticorpo monoclonale destinato alle fasi iniziali del deterioramento cognitivo lieve nelle diagnosi di Alzheimer, un settore storicamente povero di opzioni.
Il capitolo oncologia è particolarmente interessante: tra i nuovi arrivi figurano Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), indicato per il trattamento precoce del tumore alla vescica non muscolo-invasivo refrattario alle terapie disponibili, e Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), una CAR-T di nuova generazione caratterizzata da minore tossicità e maggiore efficacia nella leucemia linfoblastica acuta refrattaria. Già in Italia, con inserimento in classe Cnn, è approdato Zemcelpro, una terapia cellulare basata su cellule CD34- da cordone ombelicale per pazienti con tumori del sangue privi di donatore compatibile. La classe Cnn (Classe C non negoziata) è una categoria regolatoria italiana che raccoglie i farmaci già autorizzati dall’EMA ma ancora in attesa della negoziazione del prezzo e della decisione sulla rimborsabilità da parte di AIFA. In questo periodo transitorio, i medicinali possono essere venduti ma non sono rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale.
Nel complesso, sono 104 i farmaci che nel 2025 hanno ottenuto parere positivo dall’EMA. Di questi, 38 contengono nuovi principi attivi, 16 sono medicinali orfani destinati alle malattie rare e ben 41 sono biosimilari, pari al 40% del totale. Per accelerare l’accesso, l’AIFA ha collocato quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn, definendone il regime di fornitura e avviando, per molti, la negoziazione per la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale. Molti di questi farmaci rappresentano soluzioni terapeutiche per pazienti che avevano esaurito le opzioni disponibili o che affrontavano trattamenti ad alta tossicità. Altri ancora costituiscono la prima terapia approvata per patologie finora prive di alternative. Tra i medicinali con nuovi principi attivi, l’oncologia domina con 14 farmaci, di cui 6 orfani. Alcuni sono stati approvati con autorizzazione subordinata a condizioni, una procedura che consente un accesso anticipato in presenza di bisogni clinici insoddisfatti. Pur con dati ancora incompleti, questi medicinali rispettano gli standard di efficacia, sicurezza e qualità, mentre le aziende sono tenute a fornire ulteriori evidenze post-approvazione.
Tra le autorizzazioni condizionate spiccano Rezdiffra (resmetirom), primo trattamento per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), patologia in forte crescita legata a stili di vita e obesità, e Duvyzat (givinostat), destinato alla distrofia muscolare di Duchenne. Entrambi sono stati inseriti in classe Cnn a fine anno. Sempre in ambito neurologico, l’EMA ha dato il via libera a Kisunla (donanemab), anticorpo monoclonale per le fasi iniziali dell’Alzheimer. Una potenziale svolta riguarda il diabete di tipo 1 al secondo stadio: Teizeild (teplizumab), farmaco first-in-class, è in grado di ritardare la progressione verso la fase sintomatica in adulti e bambini dagli otto anni in su, posticipando la necessità di terapia insulinica. Sul fronte della prevenzione dell’HIV, Yeytuo (lenacapavir), inserito in classe Cnn a dicembre 2025, introduce un nuovo paradigma nella PrEP grazie a due sole somministrazioni sottocutanee l’anno.
Tra i farmaci orfani emergono due terapie avanzate (ATMP). Waskyra (etuvetidigene autotemcel) è la prima terapia genica ex vivo che utilizza cellule staminali modificate del paziente per correggere il difetto genetico della sindrome di Wiskott-Aldrich. Vyjuvek (beremagene geperpavec), invece, è una terapia genica topica in gel per le ferite dell’epidermolisi bollosa distrofica, una malattia cutanea rara e gravemente debilitante. Per la malattia oculare di Graves, patologia autoimmune della tiroide, arriva Tepezza (teprotumumab), inserito in classe Cnn a novembre. Tra i sei farmaci autorizzati nell’ambito del programma PRIME, che sostiene lo sviluppo di medicinali innovativi per bisogni clinici insoddisfatti, si distinguono Brinsupri (brensocatib), primo trattamento per la bronchiectasia non fibrocistica, e il vaccino Vimkunya contro la chikungunya, già inserito in classe Cnn nel giugno 2025 e fondamentale per chi vive o viaggia in aree endemiche.
Accanto ai nuovi farmaci, il 2025 ha visto anche 89 estensioni di indicazioni terapeutiche, quasi la metà delle quali rivolte alla popolazione pediatrica. Tra queste figurano Kaftrio e Kalydeco per la fibrosi cistica, Mounjaro per il diabete di tipo 2 e Ixchiq, vaccino contro la chikungunya. Ultimamente si assiste al boom delle autorizzazioni di medicinali biosimilari, con il numero più alto (41 farmaci) mai approvato in un solo anno dall’EMA. Di questi, 23 sono biosimilari di denosumab, un anticorpo monoclonale per il trattamento di patologie in ambito endocrinologico, come l’osteoporosi, la perdita di massa ossea e altre patologie dell’apparato scheletrico. I biosimilari, così come i generici (sono dieci quelli autorizzati da EMA nel 2025), rappresentano una risorsa preziosa per i sistemi sanitari perché consentono di ampliare l’accesso a trattamenti essenziali, con risparmi che possono essere reinvestiti per garantire l’introduzione di terapie innovative ad alto costo.
L’insieme di queste innovazioni delinea un anno di grande fermento per la medicina europea e italiana. L’onda che si prepara a raggiungere il SSN non è solo quantitativa, ma qualitativa: nuove classi terapeutiche, terapie avanzate, farmaci orfani e soluzioni per patologie ad alto impatto sociale. Una sfida e un’opportunità, che richiederanno governance attenta, valutazioni rigorose e un dialogo costante tra istituzioni, clinici, aziende e pazienti. L’obiettivo, come ricorda Nisticò, resta uno solo: garantire accesso equo e sostenibile a ciò che davvero migliora la vita delle persone.
