Test animali hanno dimostrato l’efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti ripetitivi, di alcune condizioni neurologiche, come sindrome di Down e autismo.
Un composto chimico messo a punto in Italia è candidato a diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici, tipici di tali disturbi.
L’Istituto italiano di Tecnologia ha reso noti i risultati dello studio pubblicandoli sulla rivista CHEM. Grazie al supporto economico della Fondazione Telethon e del Consiglio europeo della ricerca (ERC).
Gli studiosi si sono focalizzati sul ricercare effetti del composto sulla proteina NKCC1, che nel cervello trasporta sostanze tra le quali ioni di cloro, regolandone la corretta concentrazione ma che in casi di sindrome di Down, autismo ed epilessia, la sua concentrazione nel cervello è alterata a causa della funzione anomala di NKCC1. Questi composti possono bloccare NKCC1 senza effetti collaterali indesiderati, questa è la grande scoperta fatta dai nostri scienziati, soprattutto in un momento nel quale la ricerca di nuovi farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a individuare nuove classi di molecole efficaci. L’Istituto italiano di Tecnologia erano diversi anni che stava lavorando sulla funzione e l’inibizione della proteina NKCC1. È chiaro a tutti che ci vorrà del tempo, forse molto, sicuramente anni. Il candidato farmaco dovrà essere sottoposto a studi preclinici avanzati, in modo tale che a seguire sarà poi possibile testarlo con studi sull’uomo e arrivare al farmaco finale, il tutto potrà iniziare in un paio d’anni. Fanno sapere fonti vicine ai ricercatori dell’Istituto italiano di Tecnologia che il passaggio degli esperimenti clinici sull’uomo prevede ancora tanto lavoro. Non solo, per sviluppare e provare i test saranno necessari numerosi e consistenti fondi aggiuntivi. Ed è per questo motivo, che l’Istituto italiano di Tecnologia sta pensando di lanciare una nuova start-up dedicata a questo entusiasmante progetto.
