Un passo avanti nella lotta contro il cancro è stato fatto con l’arrivo in Italia di Ivosidenib, un innovativo farmaco che si prende per bocca, e che rappresenta la prima terapia mirata per due forme di tumore legate a una specifica mutazione genetica. Approvato recentemente dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) per la rimborsabilità, Ivosidenib è una piccola molecola in grado di bloccare l’enzima mutato Isocitrato Deidrogenasi 1 (Idh1), noto per il suo coinvolgimento in diversi tumori, tra cui il colangiocarcinoma e la leucemia mieloide acuta.
Le tipologie neoplastiche nelle quali la molecola di Servier può risultare efficace vanno accuratamente selezionate in ambito specialistico. Il colangiocarcinoma, un tumore delle vie biliari relativamente raro, e la leucemia mieloide acuta, una forma aggressiva di cancro del sangue, rappresentano sfide significative per i pazienti e per il medico curante. L’approvazione di Ivosidenib offre nuove opzioni in presenza di casi clinici che, fino a oggi, avevano poche speranze di trattamento.
Durante un incontro a Milano, intitolato su Leucemia Mieloide Acuta e Colangiocarcinoma, è emerso chiaramente il valore di questa terapia, approvato in monoterapia per pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con la mutazione IDH1. Si tratta di una cerchia limitata di pazienti, circa il 15% di tutti i casi trattati, candidabili in quanto hanno ricevuto precedenti trattamenti senza successo. Inoltre, il farmaco è approvato in associazione con azacitidina per i soggetti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con la mutazione IDH1 che risultano inidonei alla chemioterapia standard.
Lorenza Rimassa, della Humanitas University e IRCCS Humanitas Research Hospital, ha sottolineato l’importanza di questa innovazione: “La disponibilità di Ivosidenib apre nuove prospettive terapeutiche nel trattamento del colangiocarcinoma per una sottopopolazione di pazienti con limitate opzioni di cura”. Le evidenze scientifiche sono promettenti: nello studio ClarIdhy, i pazienti trattati con Ivosidenib hanno mostrato una sopravvivenza libera da progressione (Pfs) di 2,7 mesi, rispetto a 1,4 mesi nel gruppo placebo.
Adriano Venditti, direttore di ematologia presso la Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, ha commentato l’importanza di Ivosidenib per i pazienti con leucemia mieloide acuta: “L’approvazione di Ivosidenib rappresenta un’innovativa opportunità terapeutica”. Lo studio Agile ha rivelato che il 54% dei pazienti trattati con Ivosidenib e azacitidina ha raggiunto una remissione completa, con un miglioramento significativo della sopravvivenza globale a 24 mesi, rispetto ai 7,9 mesi osservati nel gruppo trattato con azacitidina e placebo.
Una target therapy altamente innovativa, quale quella con Ivosidenib, permette il trattamento sia di tumori solidi che di neoplasie ematologiche facendo leva su un unico meccanismo d’azione. Naturalmente, come per ogni trattamento mirato, la selezione dei pazienti è cruciale. Gli esperti avvertono che è fondamentale sottoporre i pazienti a test genetici, come il Next Generation Sequencing (Ngs), per verificare la presenza della mutazione Idh1. Questo approccio personalizzato è essenziale per massimizzare l’efficacia del trattamento.
“L’utilizzo delle tecniche di NGS è fortemente raccomandato in tutti i casi in cui si debbano determinare diverse alterazioni genomiche, come appunto la mutazione IDH1, associata a una prognosi meno favorevole” – ha spiegato Nicola Normanno, Direttore Scientifico dell’Istituto Romagnolo Dino Amadori per lo Studio dei Tumori. “È importante sottolineare che la prognosi dei pazienti con mutazioni di IDH1 può essere profondamente modificata dalla disponibilità di inibitori specifici. Grazie a ivosidenib, infatti, possiamo offrire una terapia target che agisce su un meccanismo molecolare comune a due patologie molto diverse tra loro, ampliando significativamente l’orizzonte delle applicazioni”.
