In concomitanza con i lavori del congresso dell’Associazione Europea per l’Emofilia e i Disordini Correlati (EAHAD 2025), celebrato a Milano, un comunicato diffuso da Novo Nordisk ha annunciato i dati preliminari ottenuti con l’impiego di un anticorpo che potrebbe semplificare la gestione dell’emofilia A nei bambini. Parliamo dello studio FRONTIER3 di Fase III che ha indagato l’efficacia e la tollerabilità del farmaco sperimentale Mim8 in un programma di profilassi, ovvero un trattamento regolare volto a prevenire sanguinamenti prolungati e spontanei. La presentazione ha messo in luce l’impatto che questo trattamento potrebbe avere sulla qualità della vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.
L’emofilia A è una malattia rara ereditaria, caratterizzata dalla mancanza o dal difetto del fattore ottavo della coagulazione del sangue. Comporta sanguinamenti, ematomi, emorragie interne che possono essere spontanee o provocate anche solo da piccoli da traumi. Si stima che colpisca circa 1.125.000 persone a livello globale, con un’incidenza predominante nei maschi a causa della sua natura recessiva legata al cromosoma X.
I bambini con emofilia devono sottoporsi a trattamenti frequenti, che possono interferire con la vita scolastica e la socializzazione. È qui che entra in gioco Mim8, un anticorpo bispecifico progettato per sostituire la funzione del FVIII, permettendo una gestione più flessibile e meno invasiva della malattia.
Lo studio FRONTIER3, si legge nel comunicato, ha coinvolto 70 partecipanti di età compresa tra 1 e 11 anni, i quali hanno ricevuto Mim8 per via sottocutanea inizialmente una volta alla settimana per 26 settimane. Al termine di questo periodo, il 45% dei partecipanti è passato a somministrazioni mensili, mentre il 55% ha continuato con la dose settimanale. Questi dati suggeriscono una buona accettazione del farmaco e la possibilità di una gestione personalizzata del trattamento.
Johnny Mahlangu, professore di ematologia presso la University of the Witwatersrand in Johannesburg e prima firma dello studio, ha sottolineato l’importanza di trovare un bilanciamento nella gestione dell’emofilia nei bambini: “Per noi – ha scritto – è fondamentale offrire terapie in grado di garantire il massimo benessere fisico, emotivo e che permettano di mantenere buone relazioni sociali”.
I dati presentati indicano che Mim8 settimanale riduce l’onere del trattamento, migliora al contempo la capacità funzionale e la qualità della vita degli adolescenti. Queste informazioni sono vitali, poiché il benessere psicologico e sociale è essenziale tanto quanto il controllo fisico della malattia.
Ludovic Helfgott, executive vice president for Rare Disease in Novo Nordisk, ha ribadito da parte sua l’impegno dell’azienda nella ricerca di soluzioni innovative per le malattie emorragiche rare. “Siamo consapevoli delle sfide quotidiane affrontate dai bambini con emofilia A e da chi se ne prende cura. I dati di FRONTIER3 rappresentano un altro passo avanti nell’offerta di una nuova opzione terapeutica che vuole ridurre l’onere del trattamento e migliorare la qualità della vita anche dei più giovani”, ha dichiarato Helfgott.
Mim8 è un anticorpo bispecifico mimetico del Fattore VIIIa (FVIIIa) in fase di sperimentazione, progettato con l’obiettivo di fornire un’emostasi sostenuta con un regime di profilassi una volta al mese, una volta ogni due settimane o una volta alla settimana nelle persone con emofilia A con e senza inibitori. Somministrato sottocute, Mim8 fa da ponte tra il Fattore IXa e il Fattore X, sostituendo così il Fattore VIII, che ripristina la capacità dell’organismo di generare trombina, aiutando il sangue a coagulare. Al momento il trial del Mim8 non è ancora stato sottoposto al vaglio delle autorità regolatorie e il suo impiego va considerato come sperimentazione. Tuttavia, i risultati preliminari costituiscono un motivo di speranza per migliaia di famiglie che affrontano le difficoltà quotidiane legate a questa malattia.
