La Commissione Europea approva efgartigimod alfa nella nuova formulazione, più facile da somministrare, per i pazienti adulti con CIDP, la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, nota con l’acronimo CIDP (Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy), è una patologia neurologica rara, a carattere autoimmune, che colpisce il sistema nervoso periferico. Si tratta di una condizione debilitante e progressiva, caratterizzata da un’infiammazione cronica che danneggia la guaina mielinica dei nervi (da non confondere con la sclerosi multipla che differisce per sedi, meccanismo, sintomi e decorso), compromettendo la trasmissione degli impulsi nervosi. I pazienti affetti da CIDP sperimentano sintomi motori e sensoriali invalidanti, tra cui debolezza muscolare, dolore, affaticamento, difficoltà a camminare, frequenti cadute e, nei casi più gravi, perdita dell’autonomia fino alla necessità di ricorrere alla sedia a rotelle. La malattia può insorgere improvvisamente e progredire rapidamente, stravolgendo la vita quotidiana di chi ne soffre.
Nonostante l’esistenza di trattamenti come corticosteroidi e immunoglobuline, la CIDP presenta ancora numerosi bisogni clinici insoddisfatti. L’85% dei pazienti necessita di una terapia continuativa e quasi l’88% di quanti ricevono un trattamento manifesta comunque disabilità residue. La gestione della malattia richiede un monitoraggio costante e un approccio terapeutico personalizzato, ma le opzioni disponibili sono limitate e spesso non rispondono adeguatamente alle esigenze dei pazienti.
In questo contesto, la recente approvazione da parte della Commissione Europea di efgartigimod alfa per iniezione sottocutanea in monoterapia rappresenta un importante passo avanti. Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti con CIDP attiva, progressiva o recidivante, che abbiano già ricevuto terapie con corticosteroidi o immunoglobuline. Efgartigimod alfa è disponibile sotto forma di flaconcino o siringa preriempita e può essere somministrato direttamente dal paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento prevede un regime posologico settimanale, con possibilità di aggiustamento a settimane alterne in base alla valutazione clinica.
L’approvazione europea si basa sui risultati favorevoli ottenuti dallo studio clinico Adhere, il più ampio studio condotto finora su pazienti affetti da CIDP, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilità, autonomia nelle attività quotidiane e nella forza muscolare. “Possiamo considerare l’approvazione della Commissione Europea una importante risposta a una patologia rara e autoimmune che ancora ha numerosi bisogni insoddisfatti per quanto riguarda disabilità e qualità di vita dei pazienti”, ha dichiarato Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico dell’Istituto Neurologico Besta di Milano e principal investigator dello studio Adhere.
Lo studio Adhere ha coinvolto 322 pazienti, dei quali il 66,5% ha mostrato evidenza di miglioramento clinico con efgartigimod alfa sottocutaneo. Il beneficio è stato osservato in tutti i sottotipi, indipendentemente dal trattamento precedente. L’endpoint primario dello studio è stato raggiunto, con una riduzione del 61% del rischio di recidiva rispetto al placebo. Inoltre, il 99% dei partecipanti ha scelto di proseguire con l’estensione in aperto dello studio, confermando l’efficacia e la tollerabilità del trattamento. I risultati di sicurezza sono stati coerenti con il profilo già noto del farmaco in precedenti studi clinici.
“Efgartigimod alfa è il primo trattamento con un nuovo meccanismo d’azione ad essere approvato in Europa negli ultimi 30 anni per i pazienti che soffrono di CIDP”, ha spiegato Fabrizio Celia, general manager di Argenx in Italia. “Con efgartigimod per iniezione sottocutanea, i pazienti italiani e i medici che li curano avranno presto accesso a una nuova terapia efficace, con un profilo di sicurezza favorevole, un meccanismo d’azione preciso e una comoda opzione di autosomministrazione. Questa approvazione conferma ulteriormente il potenziale di efgartigimod nelle malattie autoimmuni mediate da IgG”.
In attesa della piena rimborsabilità del farmaco in Italia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha incluso efgartigimod alfa tra i medicinali approvati nell’ambito di un programma di uso compassionevole, ai sensi del Dm 7 settembre 2017, per pazienti adulti con CIDP privi di alternative terapeutiche autorizzate. “Nel rispetto del nostro impegno verso i pazienti e della responsabilità che sentiamo nei confronti dei bisogni clinici ancora insoddisfatti nella CIDP, abbiamo avviato, con il parere favorevole dell’autorità competente, un programma di accesso precoce a efgartigimod”, ha aggiunto Silvia Rossi, direttore medico di Argenx in Italia. “Il trattamento sarà reso disponibile a carico dell’azienda per quei pazienti che, secondo la valutazione del medico curante e nel rispetto del percorso regolatorio previsto, non hanno al momento valide alternative terapeutiche. Vogliamo supportare il percorso di cura e garantire un accesso tempestivo alla terapia”.
La decisione della Commissione Europea segue la raccomandazione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e rappresenta la seconda approvazione regolatoria per efgartigimod alfa sottocutanea in Europa, dopo quella ottenuta come aggiunta alla terapia standard per la miastenia grave generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina. “L’arrivo di una nuova terapia mirata per la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica rappresenta un importante passo avanti per i pazienti”, ha commentato Massimo Marra, presidente di CIDP Italia. “Ci auguriamo che il medicinale venga presto rimborsato in Italia, così da offrire nuove opportunità terapeutiche a chi convive con le neuropatie infiammatorie come la CIDP, patologie che possono insorgere all’improvviso e compromettere rapidamente l’autonomia”.
La disponibilità di una nuova opzione terapeutica, efficace e facilmente somministrabile, apre nuove prospettive per la gestione di una malattia che, pur essendo rara, ha un impatto profondo e spesso sottovalutato sulla vita dei pazienti. L’approvazione di efgartigimod alfa segna un punto di svolta nella lotta contro la CIDP, offrendo speranza e concrete possibilità di miglioramento a chi convive con questa complessa patologia.
La sclerosi multipla (SM) e la CIDP sono entrambe malattie neurologiche demielinizzanti ma differiscono, come si diceva all’inizio, per sede, meccanismo, sintomi e decorso. La sclerosi multipla colpisce il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale), la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica interessa invece il sistema nervoso periferico, cioè i nervi al di fuori del cervello e del midollo spinale. Entrambe sono malattie autoimmuni che provocano demielinizzazione, vale a dire che attaccano la guaina mielinica che riveste i nervi.
