Due ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano ottengono finanziamenti ERC per progetti innovativi sulla terapia genica.
Un importante riconoscimento internazionale premia l’eccellenza scientifica italiana: Daniela Cesana e Alessio Cantore, due ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, hanno ricevuto ciascuno il prestigioso Consolidator Grant dell’European Research Council (ERC). Con un finanziamento di 2 milioni di euro per ciascun progetto, i due scienziati mirano ad ampliare la comprensione e l’applicazione della terapia genica, un campo di ricerca che sta rivoluzionando il trattamento di malattie genetiche e rare.
Il ruolo dei Consolidator Grant per i ricercatori
I Consolidator Grant rappresentano uno dei più alti riconoscimenti che l’ERC assegna ai ricercatori con 7-12 anni di esperienza post-dottorato. Questi finanziamenti permettono ai destinatari di rafforzare le proprie carriere accademiche indipendenti e di creare team di ricerca innovativi. Daniela Cesana e Alessio Cantore sono stati premiati per progetti distintivi che puntano a risolvere problemi complessi legati alla biologia e alla terapia genica.
Il progetto di Daniela Cesana: DNA circolante e terapia genica
Daniela Cesana, responsabile del programma di Dinamica Tissutale presso SR-Tiget, si concentra sull’analisi del DNA circolante come strumento per valutare l’impatto e l’efficacia della terapia genica. Il suo progetto sfrutta le cosiddette “biopsie liquide” per rilevare le firme molecolari lasciate nel sangue dalle cellule danneggiate o morte.
Questa innovativa tecnica consente di monitorare i cambiamenti biologici indotti dalla malattia o dai trattamenti, fornendo informazioni chiave per adattare le terapie ai bisogni specifici dei pazienti. Un esempio rilevante è l’applicazione del metodo a malattie genetiche come la leucodistrofia metacromatica e a tumori specifici.
“Sono orgogliosa di ricevere questo finanziamento. Rappresenta un punto di partenza per migliorare ulteriormente la comprensione delle risposte cellulari alla terapia genica, con l’obiettivo di personalizzare i trattamenti e aumentare la loro efficacia”, ha dichiarato Cesana.
Alessio Cantore e il progetto HEPAGENE: innovazioni per il fegato
Alessio Cantore, Group Leader nell’Unità di Terapia Genica Epatica di SR-Tiget, ha invece sviluppato il progetto “HEPAGENE,” che mira a sfruttare le potenzialità degli epatociti, le cellule del fegato, per nuove applicazioni terapeutiche.
Gli epatociti rappresentano un bersaglio ideale per la terapia genica, soprattutto nelle malattie metaboliche a esordio pediatrico. Il progetto studia come modificare il DNA di queste cellule in modo stabile, garantendo che la correzione genetica resti efficace anche durante la crescita dell’organo. Questo approccio innovativo potrebbe trasformare il trattamento di malattie genetiche pediatriche gravi, offrendo soluzioni terapeutiche definitive.
“Questo finanziamento mi dà la possibilità di approfondire le dinamiche cellulari del fegato e sviluppare terapie geniche che possano fare la differenza per i giovani pazienti”, ha affermato Cantore.
Terapia genica: un campo in rapida evoluzione
La terapia genica si propone di correggere direttamente i difetti genetici alla base di molte malattie. Grazie alla ricerca pionieristica di ricercatori come Cesana e Cantore, questo approccio sta passando dalla sperimentazione alla pratica clinica, con risultati promettenti.
Le tecnologie avanzate di ingegneria genetica, come quelle utilizzate nei progetti premiati dall’ERC, rappresentano il futuro della medicina personalizzata. Gli studi di Cesana sul DNA circolante e di Cantore sugli epatociti sono esempio di come la ricerca stia aprendo nuove strade per trattamenti più sicuri ed efficaci.
L’importanza del supporto dell’ERC
Secondo Celeste Scotti, direttore di Ricerca e Sviluppo della Fondazione Telethon, i finanziamenti ERC sottolineano il valore della ricerca di eccellenza portata avanti in Italia: “Siamo estremamente orgogliosi di Cesana e Cantore, che con il loro impegno e la loro dedizione stanno contribuendo al progresso scientifico e al miglioramento delle condizioni di vita dei pazienti”.
Fondazione Telethon e l’impatto della ricerca
La Fondazione Telethon, partner chiave nei progetti di Cesana e Cantore, ha investito quasi 700 milioni di euro nella ricerca scientifica, rendendo possibile il passaggio dalla sperimentazione alle applicazioni cliniche. Tra i successi più noti della Fondazione figurano le prime terapie geniche approvate per malattie rare come l’ADA-SCID e la leucodistrofia metacromatica.
Grazie al lavoro di ricercatori altamente qualificati e al supporto di organizzazioni come Telethon ed ERC, la terapia genica continua a evolversi, offrendo nuove speranze per i pazienti di tutto il mondo.
