Vorasidenib, formulazione orale, ha ricevuto semaforo verde nel glioma di grado 2 con mutazione IDH, offre un’alternativa alla chemio e alla radioterapia
I gliomi sono tumori cerebrali che si sviluppano dalle cellule gliali, fondamentali per il funzionamento e il supporto del sistema nervoso centrale. Si tratta di neoplasie che possono colpire in diverse forme e gradi di aggressività, ma che condividono una caratteristica comune: la capacità di interferire con funzioni neurologiche vitali. I sintomi iniziali possono essere vaghi e facilmente confusi con altre condizioni, come mal di testa persistenti, disturbi visivi, difficoltà di linguaggio o di movimento, crisi epilettiche. La diagnosi, spesso complessa, richiede esami di imaging e test molecolari specifici. Tra le forme più comuni negli adulti ci sono i cosiddetti gliomi diffusi, che tendono a infiltrarsi nel tessuto cerebrale e a evolvere nel tempo, rendendo difficile una rimozione chirurgica completa. La presenza di mutazioni in un enzima chiamato isocitrato deidrogenasi (IDH) rappresenta un elemento chiave per la classificazione e la prognosi di questi tumori, oltre che per la scelta delle strategie terapeutiche.
Fatte le doverose premesse, ecco una notizia che segna una svolta interessante: la Commissione Europea ha approvato vorasidenib, terapia orale mirata per il trattamento del glioma di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2. Il farmaco, sviluppato da Servier, gruppo farmaceutico globale indipendente, è indicato per pazienti adulti e adolescenti (dai 12 anni in su) che hanno già affrontato un intervento chirurgico e che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia. Si tratta della prima terapia mirata approvata in Europa per questa forma di tumore cerebrale, e rappresenta un’opzione innovativa per una popolazione di pazienti che, fino ad oggi, aveva a disposizione solo trattamenti non specifici.
«I pazienti affetti da glioma di grado 2 con mutazione IDH attendono da oltre 20 anni un trattamento innovativo», ha dichiarato Arnaud Lallouette, Executive Vice President, Global Medical & Patient Affairs di Servier. «Con l’approvazione di vorasidenib, diamo inizio a una nuova era, mettendo a disposizione di medici e pazienti una nuova opzione terapeutica che ridefinisce il paradigma di trattamento».
La portata di questa novità è anche sociale. «Le persone che convivono con un glioma IDH-mutato si trovano spesso nel pieno della loro vita — tra i 30 e i 40 anni — in buona salute, impegnate a crescere una famiglia, a costruire una carriera e a guardare al futuro. Una diagnosi di questo tipo sconvolge completamente tutto. Per la prima volta, però, c’è una speranza concreta», ha commentato Bec Mallett, Fondatrice e CEO della Peace of Mind Foundation, la più grande organizzazione australiana di supporto per i tumori cerebrali.
L’approvazione di vorasidenib si basa sui risultati dello studio INDIGO di fase 3, pubblicato sul New England Journal of Medicine e presentato al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO). Lo studio ha coinvolto pazienti con glioma di grado 2 IDH-mutato, trattati solo chirurgicamente, e ha dimostrato che il farmaco prolunga in modo significativo il periodo libero da progressione rispetto al placebo. Inoltre, il tempo all’intervento successivo è risultato significativamente più lungo nei pazienti trattati con il farmaco, e il tasso di crescita tumorale è stato ridotto.
Il profilo di sicurezza di vorasidenib è stato considerato gestibile e coerente con quanto osservato negli studi precedenti. Gli effetti collaterali più comuni sono stati lievi o moderati, tra cui affaticamento, diarrea e alterazioni di alcuni valori di laboratorio. L’autorizzazione all’immissione in commercio riguarda tutti i 27 Paesi dell’Unione Europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Il farmaco è già stato approvato anche in Stati Uniti, Canada, Australia, Israele, Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita, Svizzera, Brasile e Regno Unito, mentre sono in corso valutazioni in Giappone e in altre aree geografiche.
La notizia del semaforo verde a vorasidenib segna un passo avanti nella medicina personalizzata, abbiamo una terapia mirata che risponde alle caratteristiche molecolari del tumore. Per i pazienti con glioma IDH-mutato si tratta di una prospettiva di trattamento più efficace, meno invasiva e meglio tollerata. Per la comunità scientifica, è la riprova che la ricerca in oncologia sta percorrendo nuove strade anche per i tumori cerebrali, da sempre considerati tra i più difficili da affrontare.
