Risultati incoraggianti dai trial di Fase III con sotatercept
L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia relativamente rara e piuttosto seria. Si verifica negli adulti quando, per cause sconosciute, le ramificazioni arteriose nei polmoni si contraggono e si irrigidiscono sempre più, causando un aumento della pressione del sangue in questo circolo. Si verifica così un sovraccarico che manda in affanno il cuore. In particolare il ventricolo destro fatica sempre più a pompare sangue verso i polmoni e si stressa. Se trascurata, questa patologia può scivolare verso forme più impegnative, portando a difficoltà respiratorie anche a riposo, riduzione della capacità di svolgere una normale attività fisica e, nei casi più gravi, conduce allo scompenso.
La diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare è spesso difficile, perché i primi sintomi sono simili a quelli di altre patologie respiratorie o cardiache e possono essere fraintesi. In Italia e negli Stati Uniti, si stima che ci siano circa 40.000 persone alle prese con questa patologia. Fortunatamente, la ricerca sta facendo passi avanti importanti. Uno studio clinico di fase III denominato Hyperion ha testato un nuovo farmaco denominato sotatercept (Winrevair) in pazienti adulti con diagnosi recente di ipertensione arteriosa polmonare. I risultati preliminari sono promettenti: quando il farmaco è stato somministrato insieme alle terapie standard ha ridotto significativamente il rischio di peggioramento rispetto a un trattamento placebo.
Dettagli dello studio Hyperion
Lo studio ha coinvolto adulti con sintomi da lievi a moderati (classificazione II o III secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità), cioè persone che già presentano qualche difficoltà ma non sono ancora in condizioni gravi. Questi pazienti avevano un rischio intermedio o alto di peggiorare.
L’obiettivo principale dello studio era misurare il lasso di tempo intercorso prima di un eventuale peggioramento, un parametro chiamato TTCW (Time to Clinical Worsening). Questo indicatore tiene conto di diversi segnali di aggravamento, come la necessità di ricoveri urgenti o la comparsa di sintomi respiratori importanti.
Il principio attivo sotatercept è stato somministrato entro 12 mesi dalla diagnosi, e il 72% dei partecipanti già assumeva altre due terapie per la malattia. I dati raccolti finora mostrano che chi ha ricevuto sotatercept ha documentato un rischio di aggravamenti molto più basso rispetto al placebo. Questo risultato incoraggia a trattare questa malattia nelle sue prime fasi.
Stefano Ghio, presidente della Rete Italiana di Ipertensione Polmonare (IPHNET), ha osservato che: “…l’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia che progredisce rapidamente con una prognosi sfavorevole. È difficile da riconoscere e curare. Sotatercept rappresenta la prima terapia approvata che interviene correggendo un problema alla base della malattia, cioè lo squilibrio tra segnali che favoriscono o inibiscono la crescita delle pareti delle arterie polmonari”. Inoltre, i dati dello studio Hyperion rafforzano l’idea che sotatercept possa essere efficace anche nelle prime fasi della malattia, offrendo così una speranza a un numero più ampio di pazienti.
Lo studio Hyperion rappresenta un passo importante nella comprensione e nella gestione dell’ipertensione arteriosa polmonare. In attesa delle pubblicazioni ufficiali, la ricerca va avanti. La casa farmaceutica MSD ha precisato in un comunicato che i pazienti che hanno partecipato allo studio potranno continuare a ricevere il farmaco attraverso un programma di estensione, chiamato SOTERIA, un protocollo che permette di monitorare e approfondire gli effetti a lungo termine. Attualmente, sotatercept è approvato in più di 45 paesi e il suo profilo di sicurezza è considerato affidabile, in linea con quanto osservato negli studi clinici precedenti.
