Maria Luisa Brandi, presidente Fondazione FIRMO, rilancia l’urgenza di terapie ormonali adeguate e di un database nazionale per supportare i pazienti e orientare le politiche sanitarie
L’ipoparatiroidismo è una malattia relativamente rara, ma non invisibile, e nemmeno ineluttabile. È una patologia endocrina complessa, spesso trascurata, che colpisce migliaia di persone in Italia e che oggi vede finalmente affacciarsi una terapia validissima. La gestione dei casi clinici si scontra con limiti strutturali e farmacologici che impattano direttamente sulla qualità di vita dei pazienti, sulla loro aspettativa di vita e sui costi sostenuti dal sistema sanitario.
Maria Luisa Brandi, presidente della Fondazione FIRMO, è intervenuta a Firenze in occasione di un incontro dedicato all’ipoparatiroidismo, incontro organizzato da Motore Sanità con il sostegno incondizionato di Ascendis Pharma. “Quando parliamo di ipofunzione endocrina, il principio è semplice: bisogna sostituire l’ormone che manca. Ma per l’ipoparatiroidismo, fino a tempi recenti, non avevamo a disposizione l’ormone paratiroideo o molecole simili che potessero svolgere quella funzione”, ha spiegato Brandi.
La terapia fino a poco tempo fa utilizzata non è in grado di controllare efficacemente i livelli di calcio nei pazienti, né di prevenire le complicanze a lungo termine. I sintomi possono essere sfumati — come formicolii e crampi — ma anche gravi, con manifestazioni che includono tetania, disturbi cardiaci, renali e ossei. “I pazienti diventano sintomatici e non riusciamo a gestire le conseguenze croniche della malattia”, ha aggiunto Brandi.
La svolta potrebbe arrivare da un farmaco innovativo: il palopeg teriparatide, un sostituto del paratormone con effetto a lungo termine. “Quando abbiamo un farmaco che può cambiare la storia clinica di questi pazienti, non possiamo ignorarlo. Un paziente ipoparatiroideo complicato costa al sistema sanitario almeno 10.000 euro l’anno. È una cifra importante, che potremmo risparmiare migliorando la qualità di vita e riducendo le complicanze”, ha sottolineato la professoressa Brandi.
Ma oltre alla terapia, serve una visione sistemica. “Abbiamo bisogno di dati, perché il decisore ci chiede numeri: quanti sono i pazienti, quanto costano, quanto possiamo investire per risolvere il problema”. Per questo, la Fondazione FIRMO ha avviato un progetto ambizioso: il database italiano sull’ipoparatiroidismo, un vero e proprio trial clinico approvato dal Comitato Etico di Firenze e da oltre 40 centri in tutta Italia.
Il progetto, che avrà una durata di dieci anni, è sostenuto da tre società scientifiche: la Società Italiana di Endocrinologia, l’Associazione dei Medici Endocrinologi e la Società Italiana di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica. “Finalmente siamo insieme per raccogliere dati che serviranno a orientare le decisioni future, a costruire politiche sanitarie più efficaci e a dare voce a una comunità di pazienti che troppo spesso resta ai margini”, ha concluso Brandi.
Link alle videointerviste: 1. Maria Luisa Brandi, 2. Annamaria Minicucci, 3. Laura Masi, 4. Filomena Cetani, 5. Francesca Romeo, 6. Daniele Barbaro, 7. Maria Grazia Castagna, 8. Marco Capezzone, 9. Luisella Cianferotti, 10. Rossella Elisei, 11. Luigi Gennari, 12. Anna Maria Marcantonio, 13. Franco Ricci
