CSL, leader globale in biotecnologie (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato garadacimab, trattamento mensile che ha come target il fattore XIIa per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario nelle persone adulte e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con HAE
Garadacimab inibisce il fattore XIIa, una proteina plasmatica a monte della cascata della chinina-callicreina che porta all’insorgenza degli attacchi di HAE. Garadacimab rappresenta un’ulteriore conferma dell’impegno pluridecennale di CSL nel fornire opzioni terapeutiche innovative alla comunità HAE e sarà disponibile come penna pre-riempita che consente l’auto-iniezione sottocutanea.
“Garadacimab rappresenta un significativo avanzamento nella gestione dell’Angioedema Ereditario, offrendo alle persone che vivono con questa condizione potenzialmente letale, un controllo a lungo termine degli attacchi, unitamente a una via di somministrazione semplice e comoda per il paziente”, commenta Oliver Schmitt, Amministratore Delegato, CSL Behring Italia. “Questa nuova opzione terapeutica – anticorpo monoclonale ricombinante – scoperta e sviluppata interamente da CSL, sottolinea il quarantennale impegno nella ricerca e ottimizzazione del trattamento dell’HAE con l’obiettivo di rendere i pazienti liberi dai sintomi della malattia. Un ringraziamento va a tutti colleghi, medici e pazienti che hanno contribuito a raggiungere questo entusiasmante traguardo.”
“Il carico fisico ed emotivo dell’HAE è importante, e la prevalenza effettiva della malattia potrebbe essere più alta di quanto attualmente riscontrato a causa della difficoltà della diagnosi”, dichiara il Prof. Dr. med Markus Magerl, MD, Head of Clinical Trials, Charité University Hospital Berlin, Institute of Allergology. “La natura imprevedibile dell’HAE è uno degli aspetti più scoraggianti per molti pazienti che non sanno mai quando potrebbe verificarsi un attacco. Le attuali terapie preventive per l’HAE agiscono a vari livelli della cascata, ma nessuna la previene a monte come garadacimab”.
L’approvazione di garadacimab si basa sui dati provenienti dal trial registrativo di fase III controllato con placebo VANGUARD e dalla sua fase di estensione in aperto. I risultati completi dello studio VANGUARD sono stati pubblicati sul numero di aprile 2023 di The Lancet e i risultati primari dello studio di estensione sono stati pubblicati sul numero di ottobre 2024 di Allergy.
“Garadacimab, un nuovo trattamento sottocutaneo mensile che inibisce il Fattore XIIa rappresenta una nuova opzione terapeutica nel panorama dei trattamenti per l’HAE”, afferma Henrik Balle Boysen, Presidente, HAE International (HAEi). “Le persone con HAE ora hanno un altro trattamento per ridurre il carico associato a questa condizione genetica e realizzare l’obiettivo condiviso della comunità HAE di vivere la vita al massimo del suo potenziale”.
CSL Behring renderà garadacimab disponibile, per le persone eleggibili al trattamento, al completamento della procedura di negoziazione di prezzo e rimborso.
L’autorizzazione centralizzata dell’UE di garadacimab è valida in tutti gli stati membri, così come nei Paesi dell’Area Economica Europea (EEA) Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Garadacimab è attualmente in fase di revisione da parte delle agenzie regolatorie negli Stati Uniti, Giappone, Svizzera e Canada.
A proposito di garadacimab
Garadacimab è un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del FXIIa che ha completato lo sviluppo clinico di Fase 3 come nuovo trattamento di profilassi mensile sottocutaneo per prevenire gli attacchi associati all’HAE. È stato scoperto e ottimizzato dagli scienziati presso il centro di ricerca CSL Bio21, mentre la formulazione e la produzione per i trial clinici sono avvenute presso la struttura di produzione biotecnologica di CSL Broadmeadows.
Garadacimab inibisce in modo specifico la proteina plasmatica FXIIa. Quando il Fattore XII (FXII) viene attivato, avvia una cascata di eventi che portano alla formazione dell’edema. Mirando a FXIIa, garadacimab inibisce questa cascata fin dall’inizio, a differenza di altre terapie per l’HAE che agiscono su mediatori più a valle.
A partire dal 2025, garadacimab è stato approvato dalla Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana il 14 gennaio 2025 e dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito il 24 gennaio 2025.
A proposito di angioedema ereditario (HAE)
L’HAE è una rara condizione di origine genetica, potenzialmente fatale, che si presenta in circa una persona ogni 10mila-50mila. L’angioedema ereditario è causato da una carenza o una disfunzione di C1-INH, una proteina presente nel sangue che aiuta a controllare le infiammazioni. Una quantità insufficiente o un cattivo funzionamento di C1-INH può portare all’accumulo di fluidi nei tessuti del corpo, causando un grave gonfiore definito angioedema. Gli attacchi di angioedema possono colpire, anche contemporaneamente, diverse parti del corpo, tra cui il viso, l’addome, la laringe, le estremità. I pazienti che hanno attacchi di HAE all’addome possono sperimentare dolori molto forti, diarrea, nausea e vomito causati dal gonfiore delle pareti intestinali. Gli attacchi di HAE che colpiscono il viso o la gola possono manifestarsi con chiusura delle vie aeree e asfissia e, se non trattati, possono portare anche alla morte.
