L’Agenzia Italiana del Farmaco definisce la rimborsabilità di undici medicinali, tra cui Hemgenix, trattamento one shot per l’emofilia B. Passi avanti nel trattamento delle malattie rare e delle resistenze antimicrobiche
C’è un filo conduttore che unisce ricerca scientifica, innovazione biotecnologica e il diritto universale alla salute. Quel filo, oggi, si rafforza grazie a una decisione dell’Aifa, che ha dato il via libera alla rimborsabilità di undici nuovi trattamenti. Tra questi spicca Hemgenix, prima terapia genica destinata ai pazienti con emofilia B, una soluzione che promette di ridurre drasticamente il peso clinico e psicologico della malattia. Ma la lista dei farmaci approvati è lunga e varia, e testimonia l’impegno dell’Italia nel fronteggiare malattie gravi, rare e sempre più complesse.
Nel corso della seduta del 29 luglio, il Consiglio di Amministrazione dell’Aifa ha deliberato la rimborsabilità di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), prima terapia genica efficace anche per la forma grave dell’emofilia B. Si tratta di una svolta: “una singola somministrazione endovenosa capace di modificare radicalmente il decorso della patologia”, spiegano gli esperti. L’emofilia B è una malattia genetica che compromette la capacità di coagulazione del sangue, provocando emorragie potenzialmente letali in articolazioni, muscoli e organi. Fino ad oggi, i pazienti erano costretti a sottoporsi a infusioni regolari di Fattore IX, spesso per tutta la vita. Con Hemgenix, la prospettiva cambia: il prodotto, riconosciuto come farmaco orfano e innovativo, utilizza un vettore adeno-virale per veicolare il gene corretto nelle cellule del fegato, inducendo la produzione autonoma del Fattore IX e migliorando sensibilmente la qualità della vita.
Ma Hemgenix non è l’unico protagonista. Tra gli undici farmaci approvati, figurano altre due molecole definite “orfane”, anch’esse destinate alla cura di patologie rare. Rezzayo (rezafungin) è un antimicotico sistemico contro la candidiasi invasiva, un’infezione opportunistica spesso letale. Voydeya (danicopan), invece, è un farmaco orale da assumere in combinazione, mirato ai pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), che presentano anemia emolitica residua.
Aifa amplia inoltre il raggio d’azione su fronti terapeutici strategici, inserendo nella lista dei prodotti rimborsabili due nuove molecole. Da una parte Balversa (erdafitinib), destinato al trattamento del carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico; dall’altra Exblifep (cefepime enmetazobactam), antibiotico combinato per le infezioni complicate del tratto urinario e la polmonite nosocomiale. Quest’ultimo assume un valore particolare: è il primo farmaco ad essere finanziato con il nuovo Fondo innovativi da 100 milioni di euro, creato per contrastare le crescenti resistenze agli antimicrobici, “una delle minacce più insidiose della medicina contemporanea”, come sottolineano i clinici.
Non meno rilevanti le estensioni di indicazioni terapeutiche per sei farmaci già noti, che ora potranno essere utilizzati per nuove patologie o in pazienti più specifici. Si tratta di Entresto (sacubitril valsartan) per l’insufficienza cardiaca, Otezla (apremilast) come immunosoppressore, Tagrisso (osimertinib) e Xalkori (crizotinib) in ambito oncologico, Voxzogo (vosoritide) per la displasia scheletrica e Zepatier (elbasvir grazoprevir), antivirale mirato che conosciamo dai tempi delle campagne per l’eradicazione dell’epatite C con antivirali ad azione diretta.
Con questa nuova serie di autorizzazioni, Aifa ribadisce il proprio ruolo regolatore nel sistema sanitario. Non si tratta solo di sfornare numeri, etichette e denominazioni di farmaci, ma di restituire una visione d’insieme che guarda al bene comune. In gioco c’è la possibilità di vivere meglio, più a lungo, con dignità, grazie a scelte oculate e tempestive.
