Approvato da Aifa il trattamento con seladelpar di Gilead Sciences per la rara patologia autoimmune che affligge principalmente le donne. Risultati clinici promettenti su progressione della malattia e prurito
La colangite biliare primitiva (PBC) è una rara malattia autoimmune, tra le più complesse da gestire: una patologia epatica rara, cronica e progressiva che può condurre alla cirrosi e al trapianto di fegato. In un contesto in cui le opzioni terapeutiche sono limitate e nessuna cura definitiva è disponibile, ogni avanzamento rappresenta un passo significativo per i pazienti. L’approvazione della rimborsabilità di seladelpar da parte di Aifa segna un momento importante, introducendo una terapia capace di agire sia sui parametri biochimici sia sui sintomi più invalidanti, come il prurito. L’affezione colpisce prevalentemente le donne tra i 45 e i 65 anni. È caratterizzata dalla progressiva degradazione dei dotti biliari intraepatici, con conseguente colestasi, infiammazione e possibile evoluzione verso fibrosi avanzata e cirrosi. In Italia la prevalenza è stimata in 27,9 casi ogni 100mila abitanti, con un’incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100mila.
I sintomi più comuni includono affaticamento e prurito cronico, quest’ultimo spesso difficile da trattare e in grado di compromettere profondamente la qualità di vita, interferendo con sonno, benessere psicologico e attività quotidiane. Poiché non esiste una cura definitiva, gli attuali trattamenti mirano a rallentare la progressione della malattia e a ridurre i sintomi correlati alla colestasi. Un parametro chiave per valutare l’efficacia terapeutica è la fosfatasi alcalina (ALP), la cui normalizzazione è associata a migliori esiti a lungo termine. In questo scenario si inserisce seladelpar, agonista del recettore PPAR delta, ora rimborsabile in Italia. Il farmaco è indicato in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) nei pazienti con risposta inadeguata alla monoterapia, oppure come trattamento singolo nei casi di intolleranza alla bile dell’orso.
I risultati dello studio di Fase III RESPONSE hanno mostrato dati incoraggianti. Dopo 12 mesi di trattamento, il 62% dei pazienti trattati con seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica, contro il 20% del gruppo placebo. Ancora più rilevante è la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina, ottenuta nel 25% dei pazienti trattati con seladelpar e in nessuno dei partecipanti del gruppo placebo. Oltre agli effetti sui parametri biochimici, seladelpar ha dimostrato un impatto significativo sul prurito, uno dei sintomi più debilitanti della PBC. Dopo sei mesi, i pazienti con prurito moderato-grave hanno registrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala da 0 a 10, rispetto a una riduzione di 1,7 punti nel gruppo placebo. Il profilo di sicurezza è risultato favorevole, con una buona tollerabilità e un’incidenza contenuta di eventi avversi.
«Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva», ha dichiarato Carmen Piccolo, Executive Country Medical Director di Gilead Sciences. «Non si tratta solo di agire sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti. Con l’arrivo di seladelpar confermiamo il nostro impegno nelle malattie del fegato, un impegno che ha contribuito a cambiare la storia delle epatiti virali e che auspichiamo possa fare la differenza anche nella PBC».
L’approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa rappresenta dunque un passo significativo per la comunità clinica e per i pazienti, offrendo una nuova opzione terapeutica in un’area dove le alternative sono limitate. Seladelpar potrebbe contribuire a migliorare non solo gli esiti clinici, ma anche la quotidianità di chi convive con una malattia rara, cronica e spesso invalidante.
