La cardiologia registra un importante progresso con l’approvazione di un nuovo trattamento per una malattia rara quale è l’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). Questa patologia, che colpisce il cuore e può avere conseguenze fatali, è caratterizzata dal deposito di fibrille amiloidi nel muscolo cardiaco. In parole povere, queste fibrille sono aggregati che si ammassano a causa dell’instabilità di una proteina chiamata transtiretina (TTR). Quando la proteina si decompone, si creano i sedimenti di amiloide, che a lungo andare compromettono le funzioni contrattili del cuore e portando a insufficienza cardiaca e aritmie.
La cardiopatia può essere ereditaria o acquisita, dipende, e spesso viene diagnosticata quando è già in fase avanzata, con danni significativi al cuore. Senza un trattamento adeguato, i pazienti possono avere un’aspettativa di vita limitata. L’approvazione della Commissione Europea per il farmaco Acoramidis di Bayer rappresenta dunque un passo avanti nella cura di questa malattia. Ma cosa è Acoramidis?
Acoramidis è un farmaco innovativo che funge da stabilizzatore della transtiretina. Questo significa che aiuta a mantenere la proteina TTR in uno stato stabile, riducendo la formazione di fibrille amiloidi e, di conseguenza, i danni al cuore. La sua efficacia è stata validata, con oltre il 90% di successi. La molecola viene somministrata per via orale ed è stata sviluppata specificamente per i pazienti adulti, sia quelli con la forma legata all’età, conosciuta come wild-type, che quelli con la variante ereditaria della malattia.
L’approvazione di Acoramidis, si legge in un comunicato, si basa sui risultati positivi di uno studio clinico di Fase III denominato ATTRibute-CM. Questo studio ha confrontato l’efficacia di Acoramidis con un placebo, dimostrando risultati promettenti. I dati hanno rivelato che il farmaco può ridurre significativamente il rischio di mortalità e ospedalizzazioni per motivi cardiovascolari.
I risultati chiave dello studio mostrano che si è vista una riduzione del 36% nel rischio di mortalità per qualsiasi causa e nei ricoveri ospedalieri per cause cardiovascolari nei pazienti trattati rispetto a quelli che ricevevano un placebo, con benefici già visibili dopo soli tre mesi di trattamento. Inoltre, il rischio di ospedalizzazioni cardiovascolari annualizzate è stato ridotto del 50% a 30 mesi. Dati ulteriori hanno mostrato una riduzione del 34% del rischio di mortalità a lungo termine a 42 mesi. Acoramidis ha dimostrato di avere un buon profilo di sicurezza, è generalmente ben tollerato, il che è un aspetto molto positivo.
Con l’approvazione da parte dell’EMA, la casa farmaceutica Bayer, che ha collaborato con BridgeBio Pharma per lo sviluppo della terapia, prevede di lanciare Acoramidis in Europa nella prima metà di quest’anno. Questo è indubbiamente un traguardo interessante per i pazienti che lottano contro una malattia così seria e debilitante.
Christine Roth, Executive Vice President di Bayer, ha sottolineato che l’insufficienza cardiaca è una delle principali sfide per la salute pubblica, e l’ATTR-CM è spesso una causa poco conosciuta di questa condizione. L’approvazione di Acoramidis offre una nuova opzione terapeutica che può migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti e fornire loro una concreta speranza.
