Decisione storica nel Regno Unito: è stata approvata per uso clinico la prima terapia genica basata sul “taglia e cuci” molecolare. Si tratta di exa-cel indicata per pazienti dai 12 anni in su con anemia falciforme o beta-talassemia. Potrebbe seguire il via libera della FDA e dell’EMA
«Sono lieto di annunciare che abbiamo autorizzato un trattamento di editing genetico innovativo e primo nel suo genere chiamato Casgevy». È con queste parole che
Julian Beach, direttore esecutivo ad interim per la qualità e l’accesso all’assistenza sanitaria presso l’agenzia regolatoria britannica del farmaco, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), ha reso noto il via libera al commercio di una terapia basata sulla tecnica di editing genomico Crispr-Cas9.
È la prima volta nel mondo che lo strumento per il “taglia e cuci” molecolare viene reso disponibile sul mercato.
La decisione storica riguarda la terapia exagamglogene autotemcel, anche nota come exa-cel (nome commerciale Casgevy), sviluppata da Vertex Pharmaceuticals, con sede a Boston, e CRISPR Therapeutics, con sede in Svizzera, per il trattamento dell’anemia falciforme e della β-talassemia trasfusione-dipendente in pazienti dai 12 anni in su.
