Le CAR-T rappresentano una grande innovazione in oncologia, sono linfociti T modificati geneticamente per esprimere un Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR), strumento che serve a riconoscere ed annientare le cellule tumorali. La terapia CAR-T rappresenta una nuova frontiera dell’immunoterapia, con risposte significative In pazienti con leucemia linfoblastica acuta e linfoma a grandi cellule senza altra possibilità terapeutica.
Le strategie terapeutiche in campo onco-ematologico hanno innegabilmente fatto passi da gigante negli ultimi 10-15 anni. La prognosi di una gran parte di neoplasie è migliorata in maniera notevole, con importanti incrementi delle sopravvivenze libere da malattia, delle risposte obiettive ai trattamenti e delle sopravvivenze globali, a fronte di un miglioramento dell’aderenza ai trattamenti e della qualità di vita dei pazienti. In questo ambito le terapie CAR-T rappresentano l’ultima frontiera nell’ambito dell’immunoterapia, che si basa sul concetto di potenziare il sistema immunitario per combattere i tumori.
Le CAR-T sono linfociti T modificati geneticamente per esprimere un Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR), strumento che serve a riconoscere ed annientare le cellule tumorali. Una combinazione di terapia genica e terapia cellulare: le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente, modificate geneticamente e re-infuse nel paziente stesso. Rappresentano la medicina personalizzata nel campo dei tumori.
La terapia CAR-T rappresenta una nuova frontiera dell’immunoterapia, con risposte significative In pazienti con leucemia linfoblastica acuta e linfoma a grandi cellule senza altra possibilità terapeutica. Rappresenta quindi una terapia salvavita per una consistente percentuale dei pazienti che sono sottoposti a questo trattamento che non avrebbero altra possibilità terapeutica. Per l’applicazione di queste terapie innovative svolge un ruolo fondamentale il Ministero della Salute chiamato al compito di garante. Infatti l’istituzione ha già attivato una specifica commissione il cui compito sarà la verifica del rispetto dei criteri AIFA, ente regolatore deputato al proposito, ed alla vigilanza sulla capacità dei centri che la effettueranno, di assicurare in sicurezza la terapia anche grazie ad un addestramento del team dedicato fatto in collaborazione con le aziende produttrici. Altro compito del ministero sarà di assicurare un adeguato fondo per l’innovazione oncologica che possa far fronte alle coperture economiche derivare dai farmaci innovativi, alla monitorizzazione in collaborazione con la commissione stato-regioni della situazione in corso d’opera, come fatto per altre terapie come quelle per l’epatite C, e di individuare con le regioni stesse future necessità organizzative nel caso di introduzioni di terapie CAR-T o similari per il trattamento di altre patologie quali per esempio il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica e alcuni tumori solidi.
La cronistoria dei farmaci CAR-T
La tecnologia CAR-T, altamente innovativa è stata inizialmente sviluppata dall’Università della
Pennsylvania. Il primo trattamento è stato somministrato nell’aprile del 2012 negli Stati Uniti a una
bambina di 7 anni che non rispondeva alle terapie classiche (diagnosi di LLA).
2017: FDA approva Tisa-Cel (30 agosto) e dopo pochi mesi Axi-Cel (ottobre 2017)
2018: Approvazione Ema
2019: Prima Approvazione AIFA
Da allora progressiva ramificazione dei centri italiani che hanno ottenuto la certificazione/accreditamento per l’utilizzo delle CAR-T.
Solo centro che rispondono ai quattro criteri stabiliti da AIFA:
- Centro trapianti certificato secondo le direttive europee;
- Accreditamento Jacie 7.9 per il trapianto allogenico;
- La disponibilità di un’Unità di terapia intensiva e rianimazione;
- La disponibilità di un team multidisciplinare qualificato per la gestione clinica del paziente e delle sue complicanze.
Quali i centri autorizzati alla somministrazione delle Car-T?
La AIL (Associazione Italiana contro le Leucemie, Linfomi e Mieloma) ha stilato una lista dei centri autorizzati in italia: I centri autorizzati alla somministrazione delle terapie CAR-T
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