Contenuti esclusivi

La leadership italiana nelle reti europee di malattie rare

Intervista a Giorgio Perilongo, Coordinatore, Dipartimento Funzionale Malattie Rare,  Membro...

Riflessioni sull’innovazione e la sostenibilità della sanità

Intervista a Luca Coletto, Assessore alla Salute e Politiche...

Convatec Italia: innovazione e assistenza al World Health Forum Veneto

Intervista a Laura Meli, Responsabile di Comunicazione Convatec Italia...

La Commissione europea approva CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia falciforme

Oltre 8.000 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni o anemia falciforme severa saranno eleggibili al trattamento

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per CASGEVY™  (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. CASGEVY™ è approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.

CASGEVY™ è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.

“Grazie a questa approvazione, CASGEVY™ è ora disponibile per l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni in diverse aree geografiche, rendendo decine di migliaia di pazienti eleggibili per questa terapia in grado di offrire un’alternativa terapeutica efficace per cambiare il corso naturale delle due patologie”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer e Presidente di Vertex. “Ora il nostro obiettivo è tradurre queste approvazioni in benefici tangibili per i pazienti, garantendo l’accesso e la rimborsabilità in tutto il mondo”.

CONTINUA A LEGGERE SU WWW.MONDOSANITA.IT

Seguici!

Ultimi articoli

La leadership italiana nelle reti europee di malattie rare

Intervista a Giorgio Perilongo, Coordinatore, Dipartimento Funzionale Malattie Rare,  Membro...

Riflessioni sull’innovazione e la sostenibilità della sanità

Intervista a Luca Coletto, Assessore alla Salute e Politiche...

Convatec Italia: innovazione e assistenza al World Health Forum Veneto

Intervista a Laura Meli, Responsabile di Comunicazione Convatec Italia...

La carta di Cernobbio: 10 proposte concrete per la sanità del futuro

Presentati a Villa Erba i risultati della Winter School...

Newsletter

Registrati e ottieni le nostre rassegne stampa in esclusiva!

spot_img

Da non perdere

La leadership italiana nelle reti europee di malattie rare

Intervista a Giorgio Perilongo, Coordinatore, Dipartimento Funzionale Malattie Rare,  Membro...

Riflessioni sull’innovazione e la sostenibilità della sanità

Intervista a Luca Coletto, Assessore alla Salute e Politiche...

Convatec Italia: innovazione e assistenza al World Health Forum Veneto

Intervista a Laura Meli, Responsabile di Comunicazione Convatec Italia...

La carta di Cernobbio: 10 proposte concrete per la sanità del futuro

Presentati a Villa Erba i risultati della Winter School...

La sanità del Sud protagonista della Winter School di Napoli: a che punto siamo?

Come sta la sanità nel Mezzogiorno d’Italia? Cosa serve...
spot_imgspot_img

La leadership italiana nelle reti europee di malattie rare

Intervista a Giorgio Perilongo, Coordinatore, Dipartimento Funzionale Malattie Rare,  Membro ERN TransplantChild, sul Trapianto d’Organo in Età Pediatrica Durante il convegno "A TUTTO ERN" a Padova,...

Riflessioni sull’innovazione e la sostenibilità della sanità

Intervista a Luca Coletto, Assessore alla Salute e Politiche Sociali, Regione Umbria La Winter School 2024, intitolata "La risposta del Sud: Ricerca, innovazione, programmazione, sostenibilità",...

Convatec Italia: innovazione e assistenza al World Health Forum Veneto

Intervista a Laura Meli, Responsabile di Comunicazione Convatec Italia S.r.l. Il World Health Forum Veneto ha segnato un notevole successo durante i suoi quattro giorni di attività...

LASCIA UN COMMENTO

Per favore inserisci il tuo commento!
Per favore inserisci il tuo nome qui