Dal cancro ovarico alla porpora trombotica trombocitopenica congenita, dall’insufficienza cardiaca giovanile all’amiloidosi ereditaria: l’Agenzia amplia l’accesso alle terapie innovative, e aggiorna il prontuario farmaceutico. Riunione tecnica e convegno a Palermo
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità di nuove terapie che ampliano in modo significativo le opzioni disponibili per pazienti affetti da patologie rare, tumori, malattie croniche e condizioni pediatriche complesse. Le decisioni riguardano quattro nuovi medicinali, cinque estensioni di indicazione e due equivalenti, confermando il ruolo dell’Aifa nel garantire accesso tempestivo all’innovazione terapeutica e nel rafforzare l’equità del Servizio Sanitario Nazionale. L’ultima seduta del consiglio di amministrazione ha affrontato anche il tema della revisione del Prontuario Farmaceutico Nazionale, un processo strategico per l’aggiornamento continuo dell’offerta terapeutica.
Tra i nuovi farmaci orfani rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale figura Elahere (mirvetuximab), indicato per il trattamento di pazienti adulte con cancro epiteliale dell’ovaio, cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo. Si tratta di un anticorpo monoclonale che si lega alla proteina FRα espressa sulle cellule tumorali e rilascia una molecola citotossica in grado di indurre la morte cellulare, rappresentando una nuova opzione terapeutica per forme avanzate di malattia.
Il secondo farmaco orfano approvato è Adzynma (rADAMTS13), una terapia enzimatica sostitutiva per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), rarissima malattia genetica del sangue. La terapia utilizza una copia ricombinante dell’enzima ADAMTS13, carente nei pazienti affetti da cTTP, prevenendo la formazione di trombi nei piccoli vasi, anemia emolitica e insufficienza multiorgano. Si tratta di un approccio innovativo per una patologia che, se non trattata, ha un decorso rapido e potenzialmente letale.
L’Aifa ha poi approvato la rimborsabilità di due molecole new entry: Aqumeldi (enalapril maleato), un ACE‑inibitore indicato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita ai sei anni, e Wainzua (eplontersen), destinato al trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), patologia sistemica progressiva che può manifestarsi con cardiomiopatia e polineuropatia. Cinque farmaci hanno ottenuto estensioni di indicazione rimborsabile. Bridion (sugammadex) potrà essere utilizzato in pazienti pediatrici dalla nascita ai 17 anni come antidoto per invertire il blocco neuromuscolare indotto da specifici miorilassanti. Cablivi (caplacizumab), anticorpo monoclonale per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita, sarà rimborsato negli adolescenti dai 12 anni con peso superiore ai 40 chilogrammi. Miozac (dobutamina), farmaco adrenergico a uso cardiaco, ha ottenuto un ampliamento delle condizioni di utilizzo. Scleryda (dimetilfumarato) potrà essere impiegato nella sclerosi multipla recidivante‑remittente in pazienti pediatrici dai 13 anni. Spravato (esketamina), antidepressivo in spray nasale, ha ottenuto un’estensione di indicazione nel trattamento dei disturbi depressivi resistenti. Sono stati inoltre approvati due farmaci equivalenti: Linagliptin Krka (linagliptin), antidiabetico orale, e Metotrexato Aurobindo (metotrexato), utilizzato in oncologia e, a dosaggi inferiori, come antinfiammatorio e immunosoppressore in diverse malattie autoimmuni, in particolare reumatologiche e dermatologiche.
Tra i temi affrontati nella seduta del 29 maggio (che, come si apprende da un comunicato di via del Tritone, si è svolta a Palermo presso Palazzo Reale) anche la revisione del Prontuario Farmaceutico Nazionale, un processo in corso che mira a garantire aggiornamento, appropriatezza e sostenibilità nell’accesso ai farmaci. Le decisioni assunte dall’Aifa confermano quanto il tema dell’accesso all’innovazione sia oggi uno dei cardini della sostenibilità e dell’equità del Servizio Sanitario Nazionale. L’approvazione di farmaci orfani, terapie pediatriche, trattamenti per patologie rare e molecole destinate a condizioni ad elevata complessità clinica rappresenta anche un impegno concreto verso pazienti che spesso vivono percorsi esistenziali difficili, segnati da ritardi diagnostici, poche alternative terapeutiche e un forte impatto sulla qualità della vita. Ogni nuova rimborsabilità non è soltanto un atto regolatorio: è un tassello che contribuisce a colmare le disuguaglianze, a rafforzare la presa in carico. In questo senso, il lavoro dell’Agenzia assume un valore strategico. La capacità di valutare rapidamente l’innovazione, garantire sostenibilità e aggiornare il prontuario farmaceutico è parte integrante di un sistema che deve saper coniugare rigore scientifico, responsabilità economica e attenzione ai bisogni reali delle persone, dunque un approccio che guarda contemporaneamente alla qualità, all’equità e alla sostenibilità.
La trasferta palermitana del Consiglio di Amministrazione dell’Aifa si è tenuta in concomitanza con il convegno sul tema “La Roadmap dell’Appropriatezza: la medicina di precisione tra innovazione e pratica regionale”, organizzato a Palazzo Reale dall’Agenzia Italiana del Farmaco con il patrocinio dell’Assemblea Regionale Siciliana. L’iniziativa, ha sottolineato il presidente dell’Agenzia, Robert Giovanni Nisticò, segna una nuova tappa del percorso avviato nei mesi scorsi a Milano e conferma l’avvio di una nuova stagione di collaborazione tra livello centrale e territori. L’evento di Palermo ha approfondito questa traiettoria, portando il dibattito su alcuni dei temi oggi più centrali per il futuro del Servizio Sanitario Nazionale: appropriatezza prescrittiva, sostenibilità, innovazione terapeutica, medicina di precisione, utilizzo dei dati e uniformità di accesso alle cure.
“Nel governo della spesa farmaceutica si possono concretizzare attività complementari, e da parte nostra c’è la totale disponibilità a collaborare per individuare criticità, offrendo strumenti e competenze insieme ai documenti che approntiamo sulla spesa farmaceutica”, ha affermato Pierluigi Russo, Direttore Tecnico‑Scientifico di Aifa. “Ma c’è anche bisogno del contributo delle Regioni, che devono programmare e controllare l’appropriatezza prescrittiva”. Sulla stessa linea si è espresso Giovanni Pavesi, Direttore Amministrativo dell’Agenzia: “Ritrovarci oggi in Sicilia è l’espressione concreta di quello che vogliamo essere attualmente. Affrontiamo sfide vere: qualità delle cure e sostenibilità dei costi; vogliamo vincere queste sfide e possiamo disporre di strumenti utili e congeniali. La Sicilia, come altre regioni, sta facendo un lavoro importante, anche se presenta fronti di criticità che si possono risolvere lavorando insieme. Per troppo tempo si è operato per compartimenti stagni: oggi vediamo che il governo della spesa può nascere da un rapporto forte con le Regioni”.
Appropriatezza, innovazione e sostenibilità non sono dunque ambiti separati, ma elementi di un’unica strategia che richiede cooperazione istituzionale, condivisione di dati, modelli organizzativi più omogenei e un dialogo costante tra centro e territori. La scelta di Palermo come sede della riunione del CdA e del convegno ha inteso sottolineare proprio questo: la necessità di portare il confronto nei territori, valorizzando le esperienze regionali e costruendo un sistema integrato, capace di accompagnare l’innovazione con strumenti di governance adeguati.
In un contesto in cui la ricerca scientifica procede a ritmo accelerato e le aspettative dei pazienti crescono, la sfida, una volta dato il via libera a nuovi farmaci, è anche quella di garantire che questi medicinali arrivino a chi ne ha bisogno senza lungaggini burocratiche o disomogeneità territoriali. È qui che si misura la capacità del sistema di trasformare l’innovazione in valore: un valore che non è astratto. L’auspicio è che questo percorso vada fino in fondo con la stessa determinazione, rafforzando un modello di governance capace di sostenere l’innovazione e, allo stesso tempo, salvaguardando la sostenibilità del sistema.
