La miastenia grave (MG) è una malattia autoimmune relativamente rara, ma si vede che colpisce un numero crescente di persone in tutto il mondo. Secondo stime recenti, in Italia sono almeno 17.000 le persone affette da questa patologia. I suoi effetti non si limitano alla sfera fisica; la miastenia, intuitivamente una debolezza muscolare, pregiudica le aspirazioni, l’inserimento lavorativo e complica i rapporti sociali delle persone che ne sono affette. Questo tema è stato affrontato nel corso di un Media Tutorial promosso da argenx e tenutosi ieri a Milano. In questa sede sono stati presentati i risultati di una nuova pubblicazione basata sui dati di MyRealWorld MG, primo studio osservazionale globale che, da oltre cinque anni, raccoglie informazioni sull’impatto della miastenia grave.
Il primo passo per affrontare una malattia è comprenderne la portata. Raffaele Iorio, Professore Associato di Neurologia presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma, ha aperto la conferenza spiegando le complessità della malattia: “La miastenia grave è una malattia autoimmune cronica, clinicamente eterogenea e imprevedibile. Il sistema immunitario si attiva producendo anticorpi contro i recettori muscolari, interrompendo la comunicazione tra nervi e muscoli. Ciò causa affaticabilità e debolezza muscolare, con un impatto enorme sulle attività quotidiane, sia nella sfera privata che professionale.”
Dati e statistiche
I risultati dello studio MyRealWorld MG sono presto detti. Più di un terzo dei pazienti con MG (36,5%) ha riferito una media di 14,5 giornate lavorative perse al mese. Inoltre, l’11,4% dei pazienti ha dichiarato di aver dovuto interrompere il rapporto di lavoro per le conseguenze invalidanti della malattia. Questo non solo crea una crisi personale per i pazienti, ma ha anche ripercussioni sui familiari e caregiver. Infatti, circa il 36% dei pazienti necessita del supporto di un caregiver, che nella maggior parte dei casi (96%) è un familiare o il partner.
Le statistiche rivelano che il 14,6% dei caregiver ha dovuto ridurre l’orario di lavoro, mentre il 13,4% ha dovuto rinunciare a una occupazione retribuita. Dallo studio emerge che la perdita di produttività media complessiva causata dalla MG in Italia è quantificabile in circa 11mila euro l’anno. Nelle situazioni più gravi, la perdita può arrivare fino a 28mila euro l’anno. I pazienti con forme severe di MG subiscono perdite di produttività 3,8 volte superiori rispetto a quelli con malattia lieve.
La presentazione dei dati ha sottolineato l’urgenza di sviluppare nuove terapie e modalità di somministrazione che possano migliorare la qualità della vita dei pazienti con MG e ridurre la perdita di produttività. Le nuove opzioni terapeutiche non solo devono essere clinicamente efficaci, ma devono anche tener conto dell’impatto sociale ed economico che la malattia ha sui pazienti e sulle loro famiglie. La consapevolezza di questi dati è cruciale non solo per gli operatori nel settore della salute, ma anche per i policymaker e la società in generale, affinché si possano adottare misure concrete per supportare i pazienti e i loro caregiver.
Testimonianze
Vediamo ora come pazienti e caregiver vivono le sfide quotidiane che devono affrontare e quali sono le speranze per il loro futuro. Chiara Castellini, membro attivo dell’A.I.M. (Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative) e degli Amici del Besta ODV, ha condiviso la sua personale esperienza con una malattia neuromuscolare: “Mi sono ammalata di miastenia a 18 anni e la diagnosi è stata traumatica”, ha confidato. La malattia, caratterizzata da una disabilità progressiva, influisce su vari aspetti della quotidianità, dall’occupazione lavorativa alla vita sociale, imponendo limitazioni e compromessi che devono essere gestiti con attenzione. Fortunatamente, grazie ai trattamenti disponibili, Chiara riesce ora ad affrontare la malattia, conduce una vita piena e attiva.
Terapia
Recentemente, l’attenzione dei clinici si è concentrata su trattamenti come efgartigimod alfa, sviluppato da argenx. Questa terapia ha dimostrato di essere clinicamente efficace e frena la perdita di produttività. I risultati dello studio MyRealWorld MG, combinati con quelli dello studio ADAPT, il più ampio studio clinico sui pazienti con miastenia grave, mostrano che nei pazienti trattati con efgartigimod alfa per via endovenosa, la perdita di produttività si riduce del 40,2% dopo sole quattro settimane, mentre il numero di giornate lavorative perse diminuisce del 31%.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente approvato la rimborsabilità della formulazione sottocutanea di efgartigimod alfa, che può essere gestita in autosomministrazione. Questa nuova opzione terapeutica rappresenta un passo avanti significativo per i pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (MGg) positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina, poiché consente loro di ricevere il trattamento comodamente a casa, evitando la necessità di recarsi in ospedale.
Renato Mantegazza, Presidente A.I.M., ha sottolineato l’impatto della miastenia grave sulla capacità lavorativa dei pazienti. “Questo studio retrospettivo rivela che la miastenia grave compromette seriamente la capacità lavorativa dei pazienti”, ha affermato. Anche i caregiver, spesso familiari stretti, devono affrontare sfide significative, dedicando tempo all’assistenza e subendo l’impatto economico di tale impegno.
Fabrizio Celia, Amministratore Delegato di argenx Italia, ha messo in luce la necessità di garantire la fruizione delle terapie. “Sappiamo che la nostra responsabilità va oltre l’accesso alle cure, e che l’innovazione terapeutica è fondamentale ma da sola non basta” ha dichiarato Celia, precisando che argenx ha avviato iniziative come lo studio MyRealWorld MG al fine di offrire una base di dati concreta sulla quale fare programmazione e migliorare così la diagnosi precoce e una gestione più efficace dei trattamenti.
