L’innovazione galoppa e non è escluso che in uno scenario futuro a breve termine si arriverà alla guarigione.
Fino a poco tempo fa il mieloma multiplo era una malattia fatale, che non dava scampo a chi ne era colpito. Oggi, grazie a terapie cellulari avanzate con CAR T, anticorpi Bispecifici e farmaci innovativi che hanno reso la patologia cronica, il mieloma multiplo non fa più paura. Una bella vittoria per i 30mila italiani che ne soffrono non priva però di nuove sfide sia per i pazienti stessi, in termini di necessità di terapie continuative, sia per la sanità pubblica in termini di costi. Si è parlato di questo nel corso dell’evento “BREAKTHROUGH INNOVATION – L’ESEMPIO PARADIGMATICO DELL’EVOLUZIONE TERAPEUTICA NEL MIELOMA MULTIPLO – FOCUS VENETO”, organizzato da Motore Sanità.
CHE COS’È IL MIELOMA E PERCHÉ SI CHIAMA MULTIPLO
Il mieloma multiplo, o semplicemente mieloma, è un tumore che si sviluppa da alcune cellule del sangue che si trovano nel midollo osseo: tessuto spugnoso, presente nella parte centrale di alcune ossa, che ha il compito di produrre le cellule del sangue. Nel mieloma sono alterate le plasmacellule, cellule specializzate nella produzione degli anticorpi o gammaglobuline. L’eccessiva riproduzione delle plasmacellule determina l’espansione del midollo osseo fino a provocare il rigonfiamento e, talvolta, la frattura delle ossa stesse e un aumento degli anticorpi nel sangue. Il mieloma si presenta spesso in molte zone del corpo e per questo si chiama multiplo.
Le aree più comunemente colpite sono: colonna vertebrale, cranio, bacino, costole. Può accadere che nelle fasi iniziali il mieloma non causi alcun sintomo. In questi casi la diagnosi avviene in occasione di analisi del sangue, o delle urine, effettuate per altri motivi da cui emerge un aumento anomalo della quantità di gammaglobuline. Quando invece sono presenti, i sintomi includono: dolore fisso o sensazione di ossa molli in zone particolari del corpo; fragilità ossea, con facilità alla frattura dell’osso; stanchezza, debolezza e fiato corto causati dall’anemia; infezioni ripetute; lividi e sanguinamenti, come sangue dal naso, dalle gengive o mestruazioni abbondanti.
I numeri del Veneto
In regione Veneto, secondo i dati dell’ultimo aggiornamento del registro tumori, si contano 600 nuovi casi all’anno. “Pur essendo una patologia a bassa incidenza”, commenta Mauro Krampera, Professore Ordinario di Ematologia, Direttore U.O.C. di Ematologia e Centro Trapianto di Midollo Osseo, Coordinatore CAR T Cell Team – AOUI Verona DAI, Medico Generale Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico G.B. Rossi, “ma con un accumulo di pazienti trattati, comporta necessariamente un’adeguata programmazione della spesa sanitaria. Circa gli anni di vita guadagnati, per rendere l’idea, fino a ieri si parlava di 3 anni di sopravvivenza dalla diagnosi, mentre oggi anche più di 10 anni. Tutto questo mentre la scienza va avanti e non è escluso che in uno scenario futuro a breve termine si arriverà alla guarigione, soprattutto se queste terapie verranno proposte ai pazienti nella fase iniziale o precoce di malattia – come si sta facendo a livello internazionale – evitando così la cronicizzazione”.
L’INNOVAZIONE È UN GUADAGNO, NON UN COSTO
Tanti i vantaggi dei farmaci innovativi nella lotta al mieloma multiplo, condivisi anche da Daniel Lovato, Presidente Associazione Italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma Verona ONLUS. “Occorre superare l’idea che l’innovazione sia una fonte di spesa, a fronte del fatto che essa rappresenta non solo una fonte di guadagno assistenziale per tutti i pazienti, ma anche di ritorno economico – conclude Claudio Zanon, Direttore Scientifico Motore Sanità. Pensiamo ai costi diretti generati da una malattia non ben curata e/o da una malattia che comporta disabilità. Sacrosanti quindi i fondi per l’innovazione previsti già da qualche anno, sia oncologici sia non oncologici. Questi fondi non solo vanno mantenuti, ma in qualche modo anche implementati”.
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