Siglata una partnership globale per sviluppare mRNA‑3927, la prima terapia sperimentale per l’acidemia propionica, una malattia metabolica ereditaria ultra‑rara. L’accordo sposa la piattaforma di Moderna con la presenza internazionale di Recordati nel campo delle rare diseases
Le malattie metaboliche ereditarie rientrano in uno dei campi più complessi e meno battuti della medicina contemporanea. Si tratta di patologie ultra‑rare, spesso diagnosticate in età pediatrica, che richiedono competenze specialistiche, continuità assistenziale e terapie innovative capaci di intervenire sui difetti genetici alla base della malattia. Negli ultimi anni, la ricerca ha aperto nuove prospettive grazie all’impiego dell’RNA messaggero, una tecnologia che ha dimostrato il proprio potenziale durante la pandemia e che oggi si sta espandendo verso ambiti terapeutici completamente nuovi. In questo scenario si inserisce l’accordo tra Recordati e Moderna, una collaborazione che unisce l’esperienza industriale di un gruppo europeo leader nelle malattie rare e la piattaforma mRNA di una delle biotech con più esperienza al mondo.
Recordati ha annunciato la firma di un accordo di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la futura commercializzazione globale di mRNA‑3927, un candidato terapeutico sperimentale destinato al trattamento dell’acidemia propionica, una malattia metabolica ereditaria causata da difetti degli enzimi mitocondriali che portano all’accumulo di metaboliti tossici e a una condizione di acidemia organica. L’azienda statunitense continuerà a guidare lo sviluppo clinico del farmaco in collaborazione con l’Italia e, qualora l’approvazione regolatoria dovesse arrivare, sarà proprio il gruppo italiano a occuparsi della commercializzazione globale.
Secondo quanto riportato nella nota ufficiale, mRNA‑3927 è un prodotto sperimentale in fase post–proof of concept, progettato per ripristinare l’attività dell’enzima propionil‑CoA carbossilasi, la cui carenza è alla base della malattia. L’acidemia propionica è una patologia ultra‑rara e gravemente invalidante: le crisi metaboliche ricorrenti possono causare encefalopatia, cardiomiopatia, ritardo dello sviluppo e un elevato rischio di mortalità, soprattutto nei primi anni di vita. Le opzioni terapeutiche attuali sono limitate a interventi dietetici, integrazioni e gestione delle crisi acute, mentre nei casi più gravi si ricorre al trapianto di fegato. Una terapia sostitutiva enzimatica basata su mRNA rappresenterebbe dunque un cambiamento radicale nel paradigma di cura.
L’accordo prevede un pagamento iniziale di 50 milioni di dollari da parte di Recordati, cui potranno aggiungersi fino a 110 milioni di dollari legati a milestone di sviluppo e regolatorie nel breve termine. Moderna avrà inoltre diritto a milestone commerciali e royalties a scaglioni sulle vendite nette annue. Recordati ha precisato che non si attendono impatti significativi sul margine operativo lordo prima dell’eventuale lancio del prodotto. Il perfezionamento dell’operazione è subordinato alle consuete autorizzazioni antitrust statunitensi, attese entro 30 giorni dalla notifica.
Nel commentare l’intesa Rob Koremans, amministratore delegato di Recordati, ha sottolineato come i risultati ottenuti finora siano motivo di cauto ottimismo: «I dati clinici sono incoraggianti. Questo accordo contribuisce a rafforzare il nostro portafoglio di sviluppo, in continuità con il nostro storico impegno nell’ambito delle patologie metaboliche rare». Una visione condivisa da Stéphane Bancel, amministratore delegato di Moderna, che ha rimarcato il valore strategico della collaborazione: «Recordati apporta una profonda esperienza commerciale nelle malattie rare e un’infrastruttura globale già consolidata nell’acidemia propionica, che ci aiuterà ad accelerare i benefici di mRNA‑3927 una volta ottenuta l’approvazione».
Per comprendere la portata dell’accordo, è utile osservare il profilo delle due aziende coinvolte. Recordati, fondata nel 1926 e con sede a Milano, è oggi un gruppo internazionale presente in oltre 150 nazioni, con una forte specializzazione nelle malattie rare. Negli ultimi anni ha costruito un portafoglio solido di terapie per disturbi metabolici ereditarî, endocrinopatie e patologie genetiche complesse, grazie anche all’acquisizione di Orphan Europe e a una rete commerciale globale dedicata. La strategia del gruppo è orientata a consolidare la propria leadership nel settore delle malattie rare attraverso partnership mirate e investimenti in ricerca e sviluppo. L’accordo con Moderna si inserisce perfettamente in questa traiettoria, ampliando la presenza dell’azienda nel campo delle malattie metaboliche ereditarie.
Moderna è una delle biotech più innovative al mondo. Fondata nel 2010 a Cambridge, Massachusetts, ha sviluppato una piattaforma tecnologica basata sull’RNA messaggero che ha rivoluzionato il settore dei vaccini e che oggi viene applicata anche a malattie genetiche, oncologia, immunologia e patologie cardiovascolari. La pipeline di Moderna nelle malattie rare comprende diversi programmi sperimentali, tra cui candidati per la sindrome di Crigler‑Najjar, la glicogenosi di tipo Ia e la malattia di Wilson. L’azienda eccelle nello sviluppo e nella produzione di mRNA, e necessita di una rete commerciale consolidata nelle malattie rare. Da qui la scelta di un partner come Recordati, che possiede competenze regolatorie, infrastrutture e una presenza capillare nei mercati internazionali.
IL COMMENTO
di Alessandro Malpelo
L’acidemia propionica rappresenta un ambito in cui la tecnologia mRNA può esprimere appieno il suo potenziale. L’idea di istruire le cellule a produrre l’enzima mancante prefigura una prospettiva che va oltre la semplice gestione dei sintomi, mirando direttamente alla causa molecolare della malattia. Se i risultati clinici confermeranno le aspettative, mRNA‑3927 potrebbe diventare la prima terapia mirata per questa patologia, con un impatto significativo sulla sopravvivenza e sulla qualità di vita dei pazienti. L’accordo tra Recordati e Moderna è un’operazione industriale che guarda avanti, un segnale che mostra la direzione intrapresa dalla ricerca nel campo delle malattie rare. Si intuisce un modello di collaborazione che mette insieme la capacità innovativa delle biotech e la solidità delle aziende farmaceutiche ben piantate in Italia, con proiezione internazionale. In un orizzonte in cui le esigenze cliniche sono tuttora elevate, e le opzioni terapeutiche appaiono relativamente limitate, crescere in una ottica globale significa sveltire l’arrivo di soluzioni innovative ampliando l’accesso alle cure. La scommessa, per Recordati, deve passare ora dalla fase clinica e regolatoria. Se mRNA‑3927 dovesse dimostrarsi efficace e sicuro, l’acidemia propionica potrebbe essere una delle prime malattie metaboliche ereditarie a beneficiare della rivoluzione dell’RNA messaggero. E l’accordo tra Moderna e Recordati potrebbe rivelarsi paradigmatico, un modello per future collaborazioni nel campo delle terapie avanzate.
