All’Università della California Davis trattati sei bambini con mielomeningocele grazie a un innovativo cerotto di cellule mesenchimali placentari
La medicina rigenerativa apre scenari che fino a pochi anni fa sembravano appartenere al mondo dei sogni. L’integrazione tra chirurgia fetale e terapie cellulari rappresenta una delle frontiere più promettenti, soprattutto per quelle malformazioni congenite che compromettono lo sviluppo neurologico già nelle prime settimane di gestazione. In questo contesto, la spina bifida – una delle anomalie più gravi del tubo neurale – continua a rappresentare una problematica complessa. La possibilità di intervenire non solo per riparare il difetto, ma anche per proteggere e rigenerare il tessuto nervoso danneggiato, apre una prospettiva completamente nuova.
Per la prima volta, cellule staminali sono state utilizzate insieme alla chirurgia per correggere una forma grave di spina bifida. L’intervento, eseguito all’ University of California – Davis, a Sacramento, ha coinvolto sei bambini affetti da mielomeningocele, la variante più severa della patologia. I risultati, pubblicati su The Lancet, segnano un passo avanti significativo nella possibilità di migliorare gli esiti neurologici di una condizione che, ancora oggi, può compromettere profondamente la qualità di vita. Il mielomeningocele è caratterizzato da un difetto di chiusura della colonna vertebrale che espone il midollo spinale, rendendolo vulnerabile a danni progressivi. La chirurgia postnatale rappresenta da tempo lo standard di cura, mentre negli ultimi anni si è diffusa la possibilità di intervenire in utero, riducendo l’esposizione del midollo e migliorando alcuni esiti funzionali. Tuttavia, come ricordano i ricercatori, questi interventi non sono risolutivi. Uno studio recente ha mostrato che “il 58% dei bambini operati in epoca prenatale non era in grado di camminare autonomamente a 30 mesi”, evidenziando come la riparazione fetale “possa proteggere dal danno progressivo del midollo spinale, ma non è in grado di invertire il danno che si è già verificato”. Da questa consapevolezza nasce l’idea di integrare la chirurgia con una terapia cellulare capace di favorire la rigenerazione del tessuto nervoso. Dopo anni di ricerca dedicati a identificare la popolazione cellulare più adatta, la scelta è ricaduta sulle cellule staminali mesenchimali ricavate dalla placenta, note per le loro proprietà immunomodulanti e rigenerative. Tra giugno 2021 e dicembre 2022, il team ha avviato la sperimentazione applicando un fantascientifico “cerotto” di cellule staminali direttamente sul difetto spinale durante l’intervento prenatale.
Alla nascita, i neonati “presentavano un sito di riparazione intatto, senza evidenza di perdita di liquido cerebrospinale, infezione o crescita anomala di tessuto”, riferiscono gli autori dello studio. Un dato particolarmente rilevante riguarda l’assenza di complicanze legate all’uso delle staminali, come la formazione di tumori o altre anomalie locali, uno degli aspetti più delicati nelle terapie cellulari. Sebbene i risultati preliminari siano incoraggianti, la ricerca è ancora in corso e la prudenza è d’obbligo. Il protocollo prevede di coinvolgere complessivamente 35 bambini e di monitorare gli effetti della procedura nel lungo termine, per valutarne la sicurezza e l’efficacia neurologica. L’obiettivo è comprendere se l’integrazione tra chirurgia fetale e terapia cellulare possa realmente migliorare la capacità motoria e la funzionalità del midollo spinale rispetto agli interventi tradizionali.
Questa sperimentazione rappresenta un passo importante verso un approccio più ambizioso alla cura della spina bifida, in cui la riparazione anatomica si accompagna alla possibilità di proteggere e rigenerare il tessuto nervoso. Se confermati, i risultati potrebbero aprire la strada a nuove strategie terapeutiche per una delle malformazioni congenite più complesse, offrendo ai bambini affetti da mielomeningocele una prospettiva di vita più autonoma e meno segnata dalle disabilità.
