Un modello esportabile in altre regioni basato su un’attenta programmazione. Nuove sfide e proposte per continuare a garantire sostenibilità e accesso equo ai nuovi farmaci
Udine, 18 ottobre 2024 – Nel panorama nazionale il numero delle molecole ammesse alla rimborsabilità dall’Agenzia Italiana del Farmaco con il requisito dell’innovatività sta crescendo significativamente: il programma PRIME a livello europeo e il Rapporto OSMED di AIFA indicano che le nuove entità terapeutiche con indicazioni innovative coprono ormai quasi il 20% di tutte nuove molecole introdotte nell’anno. Per queste nuove opzioni terapeutiche, che secondo i criteri AIFA rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti, apportando un valore terapeutico aggiunto basato sulla qualità delle evidenze scientifiche, i sistemi sanitari regionali sono chiamati ad assicurare una pronta disponibilità nell’ambito dei Livelli essenziali di assistenza. Le buone pratiche realizzate in Friuli-Venezia Giulia per quanto riguarda la sostenibilità di terapie ad alto impatto in oncologia ed oncoematologia sono al centro dell’incontro “ACCESSO ALLE TERAPIE INNOVATIVE RICONOSCIMENTO DEL VALORE PER UNA NUOVA GOVERNANCE. FRIULI-VENEZIA GIULIA” organizzato da Motore Sanità, con il contributo incondizionato di Gilead e Johnson&Johnson.
“Il tema particolare di queste terapie rappresenta una grande sfida sia sotto il versante organizzativo/gestionale che relativamente a quello della prescrizione/acquisizione delle stesse” ha spiegato Joseph Polimeni, Direttore ARCS Friuli-Venezia Giulia, puntualizzando che il tema affrontato nell’incontro non solo è di estrema attualità, ma mette in evidenza le ottime performance relative all’accesso alle terapie innovative della regione Friuli Venezia Giulia. “Il tema della sostenibilità finanziaria è un tema importante e credo che sia necessario rivedere alcuni sistemi di finanziamento, ottimizzare la programmazione attribuedo la corretta quantificazione dei pazienti eligibili anche con l’utilizzo di dati provenienti dal real world. Le sfide per il futuro, per garantire ai cittadini la reale fruizione dell’innovazione prevista dalle terapie avanzate prevede l’utilizzo di strumenti di budget impact analysis al fine di garantire a tutti i cittadini le reali possibilità di chances terapeutiche”.
La regione Friuli-Venezia Giulia ha rivisto nel 2023 il percorso di accesso a tali terapie in linea con i nuovi assetti organizzativi aziendali e l’avvio della Rete Oncologica regionale: il modello attuale consente uno raccordo permanente tra Rete e centri prescrittori del territorio regionale.
Gianpiero Fasola, Direttore della Rete Oncologica ha spiegato che essa sta muovendo i primi passi, anche se molte delle attività previste dal Piano oncologico nazionale sono già svolte nei Dipartimenti oncologici dei tre contesti aziendali: ASUGI, ASUFC e ASFO/CRO. “Una ricognizione appena conclusa evidenzia infatti un buon allineamento alle indicazioni ministeriali per la presenza di Gruppi multidisciplinari attivi nelle principali neoplasie; inoltre la presa in carico dei pazienti oncologici rilevata dall’indice di bacino del Rapporto Agenas è soddisfacente. Vi sono tuttavia diversi ambiti nei quali dovremo lavorare, tra questi l’allineamento della tassonomia e del nomenclatore delle prestazioni, la ricostituzione di un Sistema Informativo Oncologico Regionale, la metodologia di stesura, gestione e monitoraggio dei PDTA e la revisione delle attività oncologiche chirurgiche critiche secondo i dati PNE e le evidenze di letteratura”.
Per quanto riguarda la sfida della sostenibilità economica, Paola Rossi, Dirigente farmacista Direzione centrale salute, politiche sociali e disabilità del Friuli-Venezia Giulia, ha ricordato che è stata colta tale sfida, istituendo dal 2022 un fondo regionale per i farmaci innovativi e per terapie CAR-T. “Grazie alla programmazione e al monitoraggio in itinere dei dati di pratica clinica, il fondo consente di supportare gli Enti del servizio sanitario regionale coprendo quasi il 70% della spesa sostenuta per terapie innovative, nell’anno 2024 rivolte a oltre 500 pazienti comprese le terapie CAR-T”.
Il Centro Trapianti di Udine è il punto di riferimento di una rete con le altre SOC di Ematologia della Regione, in quanto è l’unico centro autorizzato ad eseguire i trapianti allogenici (da donatore) e la terapia cellulare CAR-T nei pazienti adulti. Il trapianto allogenico è una terapia consolidata soprattutto peri pazienti affetti da leucemia acuta, a Udine si eseguono circa 60 trapianti allogenici all’anno. Le innovazioni degli ultimi anni hanno riguardato: 1) lo sviluppo di procedure fattibili fino a 75 anni di età; 2) la possibilità per quasi tutti i pazienti di trovare un donatore o nel registro internazionale o tra i familiari, anche se solo parzialmente identici; 3) l’integrazione nella piattaforma del trapianto, prima e/o dopo la procedura, di farmaci specifici per le alterazioni molecolari e/o genetiche delle cellule leucemiche, con l’obiettivo di ridurre le ricadute; 4) il miglioramento delle terapia immunosoppressiva con l’introduzione della ciclofosfamide post-trapianto nella profilassi o il ruxolitinib nella terapia di salvataggio. Tuttavia, la vera rivoluzione degli ultimi anni è stata lo sviluppo della terapia cellulare con le cellule CAR-T, prodotte a partire dai linfociti del paziente, che vengono raccolti, geneticamente modificati e successivamente reinfusi nel paziente, dove riconoscono specifici antigeni sulla superficie le cellule neoplastiche.
“Negli ultimi 3 anni – ha spiegato Francesca Patriarca, Professore associato di Ematologia DAME, Università di Udine – sono stati approvati diversi tipi di CAR-T per le leucemie acute linfoblastiche e i linfomi B e solo a maggio di quest’anno per il mieloma multiplo. Si tratta di farmaci paziente-specifici che vengono somministrati una volta sola all’interno di un Centro Trapianti autorizzato ed addestrato per gestire alcune complicanze di tipo infiammatorio e neurologico che si possono manifestare nelle prime settimane dopo il trattamento. Nel Centro Trapianti di Udine sono stati trattati già 43 pazienti con le cellule CAR-T, di cui 25 nel corso nel 2024 ed attualmente sono prossimi all’infusione di CAR-T due pazienti con mieloma multiplo. Un altro modo innovativo di attivare il sistema immunitario del paziente contro il suo tumore ematologico sono gli anticorpi cosidetti “bispecifici”, perché da un lato legano le cellule tumorali e dall’altro si ancorano ai linfociti del paziente, che vengono in questo modo diretti sul loro bersaglio. Anticorpi bispecifici sono approvati in Italia ed utilizzati nella nostra Clinica nei pazienti con leucemia acuta linfoblastica, con linfoma B e recentemente anche nel mieloma multiplo, sia nelle indicazioni approvate che nei protocolli di ricerca”.
Il lavoro in rete come modello per un accesso rapido appropriato e sostenibile
Per una rete clinica ed organizzativa in cui si valorizzi il ruolo dei clinici, della ricerca e della formazione “per sentirci tutti parte dell’innovazione, della ricerca e della cura”: questo l’invito di Mariagrazia Michieli, Direttore del Centro Trapianti e del Dipartimento di Oncologia medica di Aviano. “Porto un esempio virtuoso di due gruppi di lavoro, della leucemia e dei mielomi, del Triveneto, una fonte di professionalità e di condivisione, un punto di incontro continuo con le esperienze di altri ospedali e realtà. Indipendentemente da una vera rete, questo è già un modello molto importante a cui ispirarci. Se riuscissimo ad arrivare a questo modello con un sistema di rete e organizzativo, sarebbe un ulteriore passo avanti sulla gestione dell’Ematologia nella nostra regione”.
Secondo Chiara Roni, Direttore facente funzione Farmacia Ospedaliera e Territoriale Area Giuliana ASUGI sarebbe utile considerare tre aspetti: il territorio destinatario di terapie innovative, la formazione, l’indicazione a livello centrale delle aree terapeutiche in cui c’è bisogno di innovazione. “Se il magazzino centralizzato unico dei farmaci gestito da ARCS permette di avere il farmaco nel giro di poco tempo, la parte più complicata è quella di cercare di rendere il più possibile fluido un processo di introduzione di un nuovo farmaco quando non si è potuto testare in via precoce e nel momento in cui arriva sul mercato magari ci sono già tanti pazienti in attesa: in questo caso l’impatto potrebbe essere organizzativamente complicato, ad esempio per i numeri. L’innovazione poi dovrebbe essere accompagnata da una formazione più strutturata: sarebbe infatti auspicabile che quando un farmaco innovativo viene immesso sul mercato nel periodo precedente all’arrivo della rimborsabilità vengano svolte dal livello centrale o regionale delle attività formative che servono anche a mettere a punto gli aspetti organizzativi”.
La voce dei pazienti: rete, comunicazione e ascolto
Fare rete, formazione, garantire una comunicazione efficace e ascoltare la voce del paziente. Queste le parole chiave secondo Giuseppe Gioffrè, Presidente AIL Udine Gorizia Odv. Portando la voce dei pazienti, il Presidente ha evidenziato i temi sui quali l’associazione si sta impegnando. “L’accesso alle cure innovative e ai relativi farmaci pone questioni importanti. Ovviamente non si può più prescindere dalla necessità di porre il paziente, e l’eventuale caregiver, al centro di tutto il percorso di cura e di continuare a trattare la patologia con teams multidisciplinari, soprattutto sulla base delle nuove terapie e, in particolare, per le patologie tumorali. Partendo dalla recentissima esperienza che consiste nell’inizio del corso sul Patient Academy di ARCS in Friuli-Venezia Giulia, è necessario coinvolgere tutti gli operatori interessati per un’alleanza, tra tutti, che ponga le basi di coinvolgimento, nei processi decisionali, anche degli operatori sanitari e delle Associazioni dei pazienti, per cercare di raggiungere i punti fondamentali di accessibilità, appropriatezza, sostenibilità del sistema sanitario regionale, sfruttando tutte le possibilità che il DM /77 ci consente nell’utilizzo dei fondi del PNRR”.
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