La ricerca italiana ha portato a una promettente scoperta nel campo delle malattie da prioni, responsabili di gravi patologie neurodegenerative come la malattia di Creutzfeldt-Jakob e la variante umana del morbo della mucca pazza
La ricerca italiana ha portato a una promettente scoperta nel campo delle malattie da prioni, responsabili di gravi patologie neurodegenerative come la malattia di Creutzfeldt-Jakob e la variante umana del morbo della mucca pazza. Un team di scienziati tricolore, coordinato dall’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, ha identificato una molecola inedita che mostra un duplice meccanismo d’azione contro tutti i tipi di prioni, evitando così la resistenza ai farmaci. Questo risultato, pubblicato su ‘iScience’, rappresenta una nuova speranza di cura per queste malattie devastanti.
Le malattie da prioni, anche note come encefalopatie spongiformi trasmissibili, sono rare patologie degenerative del sistema nervoso centrale che colpiscono sia gli esseri umani che altri mammiferi. Queste malattie sono causate da forme alterate della proteina prionica, normalmente presente sulla superficie delle cellule nervose. La proteina prionica può trasformarsi in prione per vari motivi, come mutazioni genetiche o infezioni da prioni provenienti da altre specie, come nel caso della trasmissione del morbo della mucca pazza all’uomo. L’accumulo di prioni nel cervello causa la formazione di piccoli forellini che rendono il tessuto cerebrale simile a una spugna e, a seguito dell’insorgenza dei sintomi, la malattia progredisce rapidamente, portando alla morte.
Fino ad oggi, queste malattie sono risultate incurabili, in gran parte a causa delle mutevoli caratteristiche dei prioni che rendono difficile identificare trattamenti efficaci. Tuttavia, lo studio condotto dal team italiano ha aperto nuove possibilità. Attraverso modelli sperimentali in vitro, i ricercatori hanno analizzato l’effetto di diverse molecole sulla capacità dei prioni di replicarsi e hanno individuato una molecola della classe delle porfirine che agisce in modo duplice. Da un lato, impedisce alla proteina prionica di trasformarsi in prione, e dall’altro ne induce l’eliminazione dalla superficie delle cellule nervose.
Roberto Chiesa, responsabile del Laboratorio di Neurobiologia dei prioni dell’Istituto Mario Negri, sottolinea l’importanza della scoperta, poiché si è riusciti a identificare un meccanismo completamente nuovo che blocca la replicazione dei prioni e previene la mutazione che causa resistenza ai trattamenti. Giovanna Musco, a capo del Laboratorio di Risonanza Magnetica Nucleare Biomolecolare dell’IRCCS San Raffaele di Milano, ha commentato che queste evidenze saranno utilizzate per sviluppare una nuova classe di farmaci per combattere queste malattie devastanti.
Il prossimo passo della ricerca sarà focalizzato sulla modifica chimica della molecola individuata o sull’individuazione di altre molecole con lo stesso meccanismo d’azione ma con migliori proprietà farmacologiche. Questo potrebbe aprire la strada per la formulazione di nuovi trattamenti efficaci contro le malattie da prioni, offrendo una speranza concreta per coloro che soffrono di queste patologie neurodegenerative mortali.
La scoperta italiana è stata resa possibile grazie al supporto della Fondazione Telethon, del Ministero della Salute, della Cjd Foundation e dell’Associazione Italiana Encefalopatie da Prioni (AIENP). Questo risultato si aggiunge al prestigioso patrimonio della ricerca scientifica italiana, dimostrando come l’impegno e la dedizione dei ricercatori possano fare la differenza nella lotta contro gravi malattie e portare speranza a chi è colpito da queste condizioni cliniche sfidanti.
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