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Malattie rare, bando Aifa. Cento progetti di ricerca, 17,8 milioni di euro

L’Agenzia italiana del farmaco ha registrato una partecipazione record. Nisticò: rendere strutturale il sostegno ai ricercatori italiani indipendenti

Rare non è sinonimo di invisibili. È con questo spirito che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha promosso un bando interamente dedicato alla ricerca indipendente sulle malattie rare, un universo di patologie spesso trascurate dal mercato e profondamente impattanti per chi le vive. A rispondere con slancio è stato il mondo della ricerca italiana, che ha presentato 100 progetti entro il termine del 23 luglio. Un segnale forte che rivela non solo competenza scientifica, ma anche voglia di partecipare, in un settore che troppe volte resta ai margini.

Il Bando AIFA 2025, con una dotazione di 17,8 milioni di euro, si chiude con un bilancio incoraggiante in termini di proposte e di progetti. Le istituzioni più attive sono le aziende ospedaliere e policlinici universitari (41), seguite dalle Università (20), dagli IRCCS (18), dalle fondazioni ospedaliere e IRCCS (10), da altri enti e network (5), da fondazioni (4) e da IRCCS/aziende ospedaliere universitarie (2).

Dal punto di vista geografico, è il Nord Italia a primeggiare, con la Lombardia al primo posto per numero di progetti, seguita da Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte, Toscana, Veneto, Friuli-Venezia Giulia, Puglia, Liguria, Campania, Sicilia, Umbria, Marche, Molise, Sardegna e Trentino-Alto Adige. Un mosaico che racconta di una partecipazione diffusa e trasversale, anche da regioni solitamente meno rappresentate.

«Il primo Bando AIFA dedicato esclusivamente alle malattie rare si è chiuso con una cifra tonda: cento progetti. Un bel risultato, che testimonia la vitalità e l’elevato livello della ricerca italiana», ha dichiarato Robert Nisticò, Presidente AIFA. «A livello globale si registra un calo notevole degli studi no profit, anche in Italia, spesso per difficoltà nel reperire risorse. Con questo bando, AIFA ha inteso lanciare un segnale rafforzando l’impegno verso la ricerca indipendente in settori poco appetibili per il mercato».

Il bando si articola su due linee di ricerca strategiche: studi clinici o preclinici per lo sviluppo di terapie inedite (inclusi progetti di riposizionamento di farmaci già esistenti, finalizzati a esplorare nuove indicazioni) e studi orientati allo sviluppo di prodotti orfani derivati dal plasma, con target terapeutici ristretti ma essenziali per pazienti fragili.

La fase successiva prevede la validazione da parte dell’Ufficio Ricerca Indipendente dell’AIFA, per verificare la conformità ai requisiti. Seguirà la valutazione da parte di una Commissione dedicata, che selezionerà i progetti più promettenti secondo criteri rigorosi di scientificità e trasferibilità.

«È necessario rendere strutturale la pubblicazione dei bandi AIFA per la ricerca indipendente», sottolinea ancora Nisticò. «Un appuntamento annuale consentirebbe ai ricercatori di programmare meglio i loro progetti e incentivare lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie rare, migliorando non solo la salute dei pazienti ma anche la loro qualità di vita».

L’impegno nel campo delle malattie rare si gioca anche sul piano politico, economico e culturale. Il successo del bando AIFA 2025 dimostra che investire nella ricerca indipendente è possibile, e che l’Italia possiede risorse intellettuali per farlo. Un interessamento istituzionale, a questo punto, potrebbe dare a queste iniziative una cornice stabile, in modo da generare risultati con continuità.

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