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Dall’Alzheimer ai tumori, dalle malattie rare alla terapia genica: le novità nel dossier Aifa

Pubblicato il rapporto Horizon Scanning dell’Agenzia italiana del farmaco

Questo sarà un anno di grandi affermazioni in medicina, grazie all’arrivo di 112 nuovi farmaci, tanti sono quelli sotto esame o già valutati da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Un primato che segue a ruota il 2024, altro anno record, che ha visto l’approvazione di 114 nuovi medicinali, confermando un trend di crescita nell’offerta di soluzioni per affrontare patologie complesse. Le novità sono illustrate nel rapporto Horizon Scanning pubblicato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

Tra i medicinali sotto i riflettori, 57 includono nuovi principi attivi e 27 sono dedicati alle malattie rare. L’oncologia continua a dominare la scena con il 31,6% delle nuove terapie, di cui 13 per il trattamento di tumori solidi e 5 per tumori del sangue, viene poi l’area neurologica con 9 molecole, tra cui due soluzioni per la distrofia di Duchenne e una per la malattia di Alzheimer. Seguono le aree delle malattie del metabolismo, delle malattie infettive e della sfera ematologica con 5 medicinali in valutazione per ciascuna di queste. I vaccini new-entry riguardano malattie come pertosse, Chikungunya e il monoclonale one-shot per il virus respiratorio sinciziale (Clesrovimab). Già approvato a gennaio dall’EMA il vaccino pneumococcico 21 valente, volto a contrastare i sierotipi responsabili della maggioranza dei casi di setticemia e polmoniti (le stime dell’Istituto Superiore di Sanità parlano di 150mila ricoveri l’anno).

In evidenza

Oncologia – ematologia: soluzioni rivoluzionarie come il Lifileucel, una terapia cellulare per il melanoma metastatico inoperabile, e il Nadofaragene Fradenovec, la prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio che non risponde ad altri trattamenti. Da segnalare inoltre importanti approvazioni per medicinali mirati al mieloma multiplo (Linvoseltamab), alla leucemia linfoblastica acuta, al carcinoma polmonare (Aumolertinib), al tumore della mammella. In pista pure Vorasidenib (con designazione orfana) per il trattamento dell’astrocitoma, tumore del sistema nervoso centrale che si sviluppa nel cervello o nel midollo spinale, e dell’oligodendroglioma, un tumore cerebrale con scarse alternative terapeutiche.

Patologie neurodegenerative: progressi significativi con qualche doccia fredda. Lecanemab, un farmaco di nuova generazione per le forme precoci di Alzheimer, ha ricevuto l’autorizzazione della Commissione Europea, mentre si attendono sviluppi su Blarcamesine, che ha mostrato miglioramenti cognitivi nei pazienti, e Donanemab, per il quale l’EMA sta riconsiderando i dati.

Psichiatria e depressione post-partum: Atteso il Zuranolone, una terapia efficace nella gestione dell’ansia correlata alle nevrosi ingravescenti della puerpera.

Farmaci orfani: Tra le novità spicca l’Eflornitina, la prima terapia per ridurre il rischio di recidiva nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio, inclusi bambini e adulti che hanno risposto parzialmente a trattamenti multiagente. Da citare anche Zanidatamab, un anticorpo bispecifico umanizzato per il trattamento del carcinoma delle vie biliari. Contro la fibrosi cistica è invece in dirittura d’arrivo una nuova combinazione venzacaftor /tezacaftor /deutivacaftor, che permette un’unica somministrazione giornaliera.

Le terapie avanzate (terapia genica, staminali e tessutali) sono la nuova frontiera della medicina personalizzata. Nel 2025 sono nove i medicinali di questo tipo in valutazione, di cui quattro dedicati all’oncologia e onco-ematologia e altri dedicati a patologie neurologiche, dermatologiche e muscoloscheletriche. Contro la distrofia muscolare di Duchenne è in arrivo la prima terapia genica delandistrogene moxeparvovec. Nell’epidermolisi bollosa è venuto semaforo verde per beremagene geparvavec, terapia genica veicolata da un virus modificato e totalmente innocuo. Di lifileucel (melanoma) e nadofaragene fradenovec (vescica) abbiamo detto sopra. In elenco figurano poi dorocubicel per il trattamento delle neoplasie ematologiche che richiedono trapianto di cellule staminali e, per finire, obecabtagene autoleucel, per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante.

Sostenibilità e innovazione
La prospettiva di nuove cure è affiancata da una scommessa importante: la gestione dei costi associati ai farmaci innovativi. Questi trattamenti avanzati, come le terapie geniche e le CAR-T, richiedono risorse straordinarie e mettono sotto pressione i bilanci del Sistema Sanitario Nazionale (SSN). Secondo Robert Nisticò, presidente AIFA, è tempo di ripensare gli strumenti di controllo della spesa farmaceutica, superando la logica dei silos. L’attuale sistema di tetti di spesa settoriali deve evolversi verso un approccio che consideri i benefici complessivi delle terapie, non solo per la sanità ma anche per altre voci di spesa pubblica, come l’assistenza a lungo termine.

Health Technology Assessment (HTA)
Questo strumento si rivela fondamentale per valutare il valore reale dei farmaci, combinando efficacia clinica, impatto sociale ed economicità.

Modello bonus-malus
Aifa ipotizza di introdurre un sistema di pricing flessibile, con una rinegoziazione dei prezzi sulla base dei dati reali di efficacia dei farmaci dopo la loro immissione in commercio.

Priorità
Un ruolo chiave nel 2025 è svolto dal programma PRIME dell’EMA, che seleziona farmaci ad alto impatto innovativo destinati a pazienti con bisogni insoddisfatti. A gennaio 2025, erano 143 le designazioni di farmaci prioritari, con una predominanza delle terapie avanzate. Parallelamente, le 61 estensioni di indicazioni terapeutiche per farmaci già approvati e l’arrivo di 35 biosimilari e 10 generici contribuiranno a garantire risparmi significativi, aumentando l’accessibilità a cure di alta qualità. In un anno denso di novità, la partita si gioca sulla capacità di coniugare innovazione e sostenibilità, garantendo che i progressi scientifici siano accessibili a tutti. L’integrazione di strumenti come l’HTA e il modello bonus-malus rappresentano strategie decisive per creare un sistema sanitario equo e sostenibile.

Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico di AIFA, è intervenuto a sua volta sulla sostenibilità della spesa farmaceutica, alla luce del rapporto Horizon Scanning. “I costi dell’innovazione e fattori sociali come l’invecchiamento della popolazione spingono la spesa verso l’alto in tutto il mondo”, ha spiegato Russo. “L’AIFA non può governare il sistema da sola. La governance della spesa richiede la collaborazione delle Regioni e delle Istituzioni nazionali. Secondo il direttore, con un’azione coordinata e inclusiva sarà possibile garantire che ogni cittadino abbia accesso alle migliori terapie disponibili senza farsi travolgere dalla pressione economica. Questo richiede un impegno condiviso: contenere i costi, valorizzando nel contempo l’innovazione.

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