Per la prima volta un paziente ha ricevuto isole pancreatiche senza dover ricorrere ai farmaci anti-rigetto grazie all’ingegneria genetica. Lo studio svedese sul trapianto apre nuove prospettive di guarigione
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che colpisce milioni di giovani nel mondo. Le terapie a base di insulina, pur essenziali, non sempre riescono a mantenere sotto controllo la glicemia, esponendo i pazienti a gravi complicanze. In questo scenario, il trapianto di isole pancreatiche rappresenta una speranza concreta, ma finora limitata dalla necessità di assumere farmaci immunosoppressori, con effetti collaterali importanti. Ora, una ricerca condotta in Svezia apre una nuova strada: un trapianto senza immunosoppressione, grazie all’ingegneria genetica.
Un paziente con diabete di tipo 1 ha ricevuto un trapianto di cellule pancreatiche senza dover assumere farmaci immunosoppressori. È la prima volta che accade, e il risultato – pubblicato sul prestigioso New England Journal of Medicine – è stato accolto con entusiasmo dalla comunità scientifica.
Lo studio è stato condotto dall’Università di Uppsala, in Svezia, e ha utilizzato cellule pancreatiche geneticamente modificate per sfuggire al sistema immunitario del ricevente. Le cellule, parte della terapia sperimentale denominata UP421, sono state ottenute da un donatore e poi sottoposte a editing genomico con la tecnica Crispr, una delle più avanzate nel campo della biotecnologia.
Il trapianto è avvenuto nell’avambraccio del paziente, e a distanza di 12 settimane le cellule risultavano ancora vitali e capaci di secernere insulina. Un risultato che, pur nella sua limitata portata, rappresenta una svolta. “Si tratta di una prova di principio, non di una terapia efficace: la quantità di cellule trapiantate era molto bassa e i livelli di insulina prodotti sono minimi”, ha precisato Lorenzo Piemonti, primario dell’Unità Operativa Medicina Rigenerativa e dei Trapianti e direttore del Diabetes Research Institute dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
Tuttavia, come sottolinea lo stesso Piemonti, “per la prima volta, abbiamo evidenze che cellule pancreatiche geneticamente modificate possono sopravvivere nell’uomo senza la necessità di farmaci immunosoppressivi”. Un’affermazione che apre scenari inediti per il trattamento del diabete di tipo 1.
Il trapianto di isole pancreatiche è una procedura riservata a pazienti con forme gravi e instabili di diabete, che non riescono a gestire la glicemia nemmeno con la terapia insulinica. L’intervento, come tutti i trapianti, comporta il rischio di rigetto, motivo per cui è sempre stato accompagnato da una terapia immunosoppressiva. Ma questi farmaci, pur necessari, possono causare effetti collaterali severi, rendendo la procedura non adatta a molti pazienti.
La possibilità di evitare l’immunosoppressione cambierebbe radicalmente il panorama. “Se questo approccio verrà confermato, potrà rendere il trapianto di isole o di cellule pancreatiche una possibilità concreta per un numero molto più ampio di pazienti”, ha dichiarato Raffaella Buzzetti, presidente della Società Italiana di Diabetologia. “Migliorando la sicurezza e la qualità della vita, grazie all’eliminazione dei rischi legati all’immunosoppressione e alla possibilità di liberarsi dalle iniezioni quotidiane di insulina”.
La strada è ancora lunga. Serviranno ulteriori studi, test su un numero maggiore di pazienti e verifiche sull’efficacia a lungo termine. Ma il principio è stato dimostrato: è possibile trapiantare cellule pancreatiche senza immunosoppressori. Un passo avanti che potrebbe cambiare il destino di migliaia di persone affette da diabete di tipo 1.
