Malattie endocrine rare: l’ipoparatiroidismo verso una gestione più efficace e strutturata

Si è svolto a Roma il 28 aprile l’evento “Ipoparatiroidismo, costruire un modello nazionale. Dalla roadmap regionale alle proposte di sistema”, promosso da Motore Sanità con il contributo incondizionato di Ascendis Pharma. Un momento di confronto tra esperti volto a definire strategie condivise per migliorare la gestione di una patologia endocrina ancora caratterizzata da importanti bisogni clinici insoddisfatti.

Tra gli interventi, Daniela Pasquali, professore ordinario di Endocrinologia presso l’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli e Responsabile dell’Unità di Programma di Malattie Rare Endocrine dell’AOU Policlinico Vanvitelli di Napoli, ha evidenziato come l’ipoparatiroidismo cronico rappresenti ancora oggi uno degli unmet needs più rilevanti nell’ambito delle patologie endocrine.

“L’ipoparatiroidismo cronico è una patologia per la quale è necessaria una terapia sostitutiva, sia nelle forme post-chirurgiche sia in quelle su base genetica”, ha dichiarato. Per anni, la gestione si è basata principalmente sulla supplementazione di calcio e vitamina D, strategie utili ma non in grado di ripristinare in modo fisiologico l’equilibrio ormonale.

Secondo Pasquali, la vera svolta è rappresentata dalla possibilità di accedere a nuove terapie sostitutive capaci di ricreare un pattern fisiologico di reintegrazione ormonale. “Si tratta di un’esigenza sentita da tempo dalla comunità endocrinologica e che oggi trova finalmente una risposta concreta grazie a nuove formulazioni terapeutiche”.

L’ipoparatiroidismo presenta un ampio spettro di manifestazioni cliniche: si va da condizioni relativamente gestibili a quadri più severi, caratterizzati da complicanze nel lungo termine o da episodi acuti che richiedono frequenti accessi al pronto soccorso. Una variabilità che rende complessa la presa in carico, soprattutto considerando che l’endocrinologia è tradizionalmente orientata alla gestione di patologie croniche e non emergenziali.

“La necessità di ricorrere al pronto soccorso rappresenta una criticità importante nella gestione di questi pazienti”, ha sottolineato Pasquali. “Ed è proprio in questi casi più complessi che le nuove terapie sostitutive potranno offrire i maggiori benefici”.

L’introduzione di queste opzioni terapeutiche apre dunque la strada a un possibile cambiamento nel paradigma di cura, con l’obiettivo di estendere progressivamente il trattamento a tutti i pazienti con ipoparatiroidismo, indipendentemente dall’origine della malattia, sia essa genetica o post-chirurgica.

L’evento di Roma ha confermato la necessità di costruire un modello nazionale integrato, capace di valorizzare le esperienze regionali e garantire equità di accesso alle innovazioni terapeutiche, migliorando così la qualità di vita dei pazienti e l’efficacia complessiva del sistema sanitario.

Daniela Pasquali, Professore ordinario di Endocrinologia presso l’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli e Responsabile dell’Unità di Programma di Malattie Rare Endocrine dell’AOU Policlinico Vanvitelli di Napoli

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