Al Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC) le novità nel campo delle malattie del cuore sono tante. Tra queste, una delle notizie promettenti riguarda il farmaco Acoramidis, sviluppato da Bayer in collaborazione con BridgeBio Pharma, una svolta per chi soffre di una malattia rara e difficile da curare, chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM).
Parliamo di una malattia che colpisce il cuore, causata dall’accumulo di proteine anomale chiamate fibrille amiloidi. Questi depositi compromettono il funzionamento del muscolo cardiaco, portando a una progressiva perdita di efficienza e, spesso, a condizioni di grave insufficienza cardiaca. La malattia può insorgere a causa di mutazioni genetiche o semplicemente con l’avanzare dell’età. Per molto tempo, questa patologia è rimasta sottodiagnosticata e difficile da trattare, ma oggi ci sono segnali molto incoraggianti. Durante il congresso, si legge in un comunicato, Bayer ha presentato i risultati di uno studio chiamato ATTRibute-CM, che ha analizzato più approfonditamente l’efficacia di Acoramidis, un farmaco che si assume per bocca. Questo medicinale ha il compito di stabilizzare la proteina transtiretina (TTR), impedendo la formazione di fibrille amiloidi e rallentando la progressione della malattia.
Il professor Francesco Cappelli, cardiologo all’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze, ha spiegato: “Queste analisi ci offrono segnali promettenti, suggerendo che acoramidis potrebbe avere il potenziale, in alcuni pazienti, di fare molto più che rallentare la progressione dell’ATTR-CM. I risultati indicano, infatti, miglioramenti clinicamente significativi, rispetto al basale, nei valori di NT-proBNP e nella capacità funzionale”.
Ma cosa significa tutto questo? Dopo circa 30 mesi di trattamento, più di due pazienti su tre (il 64,1%) che hanno preso Acoramidis hanno mostrato una stabilizzazione o addirittura un miglioramento della loro condizione, rispetto a meno di uno su due (47%) nel gruppo che ha ricevuto un placebo, ovvero una pillola senza principio attivo. Inoltre, molti di questi pazienti hanno registrato una significativa riduzione dei livelli di NT-proBNP, un biomarcatore che indica come il cuore stia lavorando e che si alza quando il cuore è sotto stress.
Frank Schoening, responsabile globale del team di Bayer dedicato alle cardiomiopatie, ha commentato: “Questi nuovi dati rafforzano ulteriormente il potenziale di acoramidis nel rallentare la formazione di fibrille amiloidi e, di conseguenza, nel proteggere il cuore dei pazienti. Una diagnosi precoce è fondamentale”. Gli studi hanno anche evidenziato che il farmaco può ridurre significativamente il rischio di eventi gravi come la morte o i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci. In particolare, a 30 mesi, il rischio di mortalità totale e di ricoveri per cause cardiovascolari si è ridotto del 42%, mentre i ricoveri annuali sono diminuiti del 50%. Questi numeri sono ancora più impressionanti se si considerano le analisi di un’estensione dello studio, che confermavano una riduzione del 34% della mortalità a 42 mesi.
Christine Roth, vicepresidente esecutivo di Bayer, ha sottolineato quanto questa scoperta sia importante: “Acoramidis segna un’importante pietra miliare che porta un rinnovato ottimismo per i pazienti affetti da ATTR-CM. Il farmaco offre ai medici un’opzione terapeutica efficace e veloce, fondamentale per proteggere i pazienti più vulnerabili”. Un aspetto fondamentale di questa novità è anche la collaborazione tra Bayer e BridgeBio, avviata nel marzo 2024, che unisce l’esperienza di Bayer nelle malattie del cuore con quella di BridgeBio nel campo dell’amiloidosi. Bayer ha i diritti esclusivi per commercializzare Acoramidis in Europa, mentre BridgeBio si occupa del marketing negli Stati Uniti e in altre regioni.
Con l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nel 2024 e quella dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) all’inizio del 2025, Acoramidis si sta affermando come una delle terapie più promettenti per questa malattia che, fino a pochi anni fa, sembrava senza speranza. I dati presentati all’ESC 2025 non solo confermano l’efficacia del farmaco, ma aprono anche la strada a una nuova era nella cura dell’amiloidosi cardiaca, dove una diagnosi tempestiva e un intervento rapido possono fare la differenza.
