Nella seduta del 2 aprile il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità dieci nuovi farmaci.
In particolare un farmaco orfano, il Rystiggo (rozanolixizumab), ha richiamato l’attenzione in quanto destinato a pazienti affetti da miastenia gravis generalizzata, malattia neuromuscolare autoimmune che provoca debolezza muscolare significativa. La miastenia gravis è caratterizzata da un’alterazione della comunicazione tra nervi e muscoli, dovuta alla produzione di anticorpi che attaccano i recettori dell’acetilcolina. Rystiggo offre una terapia aggiuntiva a quella standard, un’opzione in più dedicata a quanti faticano a rispondere adeguatamente alla terapia convenzionale.
In oncologia, Aifa ha approvato Elrexfio (elranatamab), una nuova molecola indicata per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario. Il mieloma è un tumore delle cellule plasmatiche che produce sintomi gravi, tra cui dolore scheletrico, fragilità ossea, anemia e aumento della suscettibilità alle infezioni.
L’Aifa ha poi comunicato di aver approvato tre farmaci generici, ampliando l’accesso a terapie già esistenti a costi più contenuti. Si tratta di Eltrombopag Viatris (eltrombopag) indicato per adulti e bambini con trombocitopenia immune primaria (ITP) e per il trattamento della trombocitopenia in adulti con epatite C. La trombocitopenia è una condizione in cui il numero di piastrine nel sangue è insolitamente basso, aumentando il rischio di sanguinamento.
Pazopanib Mylan (pazopanib) è un altro generico che sarà rimborsato, utilizzato per il trattamento di alcuni sottotipi di sarcoma dei tessuti molli (STS), tumori rari che si sviluppano nel connettivo. Infine, il collirio Somingatim (tafluprost e timololo maleato) è indicato per pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare, condizioni che possono portare a danni irreversibili al nervo ottico se trascurate.
Le estensioni delle indicazioni terapeutiche riguardano cinque farmaci, ampliando le possibilità di trattamento per diverse patologie. Alecensa (alectinib) è un farmaco antitumorale che ha mostrato efficacia nei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, mentre Ryeqo (Relugolix/estradiolo/noretisterone acetato) è utilizzato per il trattamento sintomatico dell’endometriosi, una condizione che causa dolore pelvico e altri sintomi debilitanti.
Inoltre, Soliris (eculizumab), un immunosoppressore selettivo a base di anticorpo monoclonale, è stato esteso per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, migliorando ulteriormente le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia. Xydalba (dalbavancina), un antibiotico per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute, e Crysvita (burosumab), un anticorpo monoclonale per il trattamento delle malattie delle ossa, completano l’elenco delle estensioni, garantendo un approccio più completo e mirato per diverse condizioni cliniche.
Nella seduta del mese scorso, il 5 marzo, l’Agenzia Italiana del Farmaco aveva deciso l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 8 farmaci (6 differenti principi attivi) tra medicinali orfani per malattie rare, nuove molecole chimiche, farmaci generici ed estensioni delle indicazioni terapeutiche.
Il farmaco orfano reso rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale Zokinvy (lonafarnib), indicato per ridurre il rischio di morte in persone di età pari o superiore a un anno affette da progeria (o sindrome di Hutchinson-Gilford) o da particolari laminopatie progeroidi. La progeria è la malattia genetica rara di cui soffriva Sammy Basso, il biologo scomparso il 5 ottobre del 2024. Colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi e ha una prevalenza globale di una persona ogni 20 milioni. Nel mondo sono stimati circa 350 casi, 4 di questi registrati in Italia.
In oncologia la nuova molecola ammessa alla rimborsabilità in marzo è stata Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un antineoplastico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) in pazienti adulti e pediatrici.
I generici ammessi alla rimborsabilità un mese fa sono stati l’anticoagulante orale Apixaban Sandoz (apixaban) – che potrà essere commercializzato a carico del Ssn alla scadenza del brevetto dell’originator (Eliquis) – e tre generici dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), antitumorale indicato per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato nei pazienti adulti.
Le estensioni di indicazione terapeutica, infine, riguardavano l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo sarà rimborsabile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) anche nei bambini dai tre anni in su.
In particolare un farmaco orfano, il Rystiggo (rozanolixizumab), ha richiamato l’attenzione in quanto destinato a pazienti affetti da miastenia gravis generalizzata, malattia neuromuscolare autoimmune che provoca debolezza muscolare significativa. La miastenia gravis è caratterizzata da un’alterazione della comunicazione tra nervi e muscoli, dovuta alla produzione di anticorpi che attaccano i recettori dell’acetilcolina. Rystiggo offre una terapia aggiuntiva a quella standard, un’opzione in più dedicata a quanti faticano a rispondere adeguatamente alla terapia convenzionale.
In oncologia, Aifa ha approvato Elrexfio (elranatamab), una nuova molecola indicata per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario. Il mieloma è un tumore delle cellule plasmatiche che produce sintomi gravi, tra cui dolore scheletrico, fragilità ossea, anemia e aumento della suscettibilità alle infezioni.
L’Aifa ha poi comunicato di aver approvato tre farmaci generici, ampliando l’accesso a terapie già esistenti a costi più contenuti. Si tratta di Eltrombopag Viatris (eltrombopag) indicato per adulti e bambini con trombocitopenia immune primaria (ITP) e per il trattamento della trombocitopenia in adulti con epatite C. La trombocitopenia è una condizione in cui il numero di piastrine nel sangue è insolitamente basso, aumentando il rischio di sanguinamento.
Pazopanib Mylan (pazopanib) è un altro generico che sarà rimborsato, utilizzato per il trattamento di alcuni sottotipi di sarcoma dei tessuti molli (STS), tumori rari che si sviluppano nel connettivo. Infine, il collirio Somingatim (tafluprost e timololo maleato) è indicato per pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare, condizioni che possono portare a danni irreversibili al nervo ottico se trascurate.
Le estensioni delle indicazioni terapeutiche riguardano cinque farmaci, ampliando le possibilità di trattamento per diverse patologie. Alecensa (alectinib) è un farmaco antitumorale che ha mostrato efficacia nei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, mentre Ryeqo (Relugolix/estradiolo/noretisterone acetato) è utilizzato per il trattamento sintomatico dell’endometriosi, una condizione che causa dolore pelvico e altri sintomi debilitanti.
Inoltre, Soliris (eculizumab), un immunosoppressore selettivo a base di anticorpo monoclonale, è stato esteso per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, migliorando ulteriormente le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia. Xydalba (dalbavancina), un antibiotico per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute, e Crysvita (burosumab), un anticorpo monoclonale per il trattamento delle malattie delle ossa, completano l’elenco delle estensioni, garantendo un approccio più completo e mirato per diverse condizioni cliniche.
Nella seduta del mese scorso, il 5 marzo, l’Agenzia Italiana del Farmaco aveva deciso l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 8 farmaci (6 differenti principi attivi) tra medicinali orfani per malattie rare, nuove molecole chimiche, farmaci generici ed estensioni delle indicazioni terapeutiche.
Il farmaco orfano reso rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale Zokinvy (lonafarnib), indicato per ridurre il rischio di morte in persone di età pari o superiore a un anno affette da progeria (o sindrome di Hutchinson-Gilford) o da particolari laminopatie progeroidi. La progeria è la malattia genetica rara di cui soffriva Sammy Basso, il biologo scomparso il 5 ottobre del 2024. Colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi e ha una prevalenza globale di una persona ogni 20 milioni. Nel mondo sono stimati circa 350 casi, 4 di questi registrati in Italia.
In oncologia la nuova molecola ammessa alla rimborsabilità in marzo è stata Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un antineoplastico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) in pazienti adulti e pediatrici.
I generici ammessi alla rimborsabilità un mese fa sono stati l’anticoagulante orale Apixaban Sandoz (apixaban) – che potrà essere commercializzato a carico del Ssn alla scadenza del brevetto dell’originator (Eliquis) – e tre generici dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), antitumorale indicato per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato nei pazienti adulti.
Le estensioni di indicazione terapeutica, infine, riguardavano l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo sarà rimborsabile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) anche nei bambini dai tre anni in su.
