Tag: rare diseases

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Malattie rare, i traguardi e cosa resta da fare: farmaci orfani e terapia genica

Nel 2025 l’Ema ha approvato 16 farmaci orfani su 104 autorizzazioni totali. In Italia avanzano rimborsabilità, screening e ricerca genomica, mentre le associazioni chiedono...

Malattie rare, una questione di civiltà: parte la campagna #UNIAMOleforze

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