“Fondamentale prevedere indicazioni specifiche nel testo di legge per le persone con malattia rara e tumori rari. Occasione d’oro per l’early access per i farmaci salvavita”
Roma, 15 aprile 2026
UNIAMO Rare Diseases Italy e F.A.V.O. sono stati auditi in 10a Commissione al Senato nell’ambito dell’esame del ddl AS 1786 sul riordino della farmaceutica. Il provvedimento, originato dal Testo Unico sulla Farmaceutica predisposto dal Sottosegretario Gemmato, approda ora in Senato nella forma di disegno di legge delega: sarà dunque attraverso i decreti attuativi del Ministero della Salute che verrà definita in concreto l’architettura normativa destinata all’approvazione parlamentare.
Per questo motivo nel corso dell’audizione le Federazioni UNIAMO e F.A.V.O. – uniche due Reti Associative del Terzo Settore che tutelano il diritto alla salute e che collaborano dal 2022 grazie a un protocollo d’intesa – hanno sottolineato a più riprese la necessità di inserire all’interno del testo di legge indicazioni specifiche sui percorsi di cura e sull’accesso ai farmaci per le persone che convivono con una malattia rara e un tumore anche raro.
“Nonostante il provvedimento affronti aspetti centrali per l’assistenza e la cura delle persone delle nostre comunità, le malattie rare e i tumori rari, così come i farmaci orfani, vengono nominati solo una volta all’interno del ddl – ha dichiarato a margine delle audizioni Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO Rare Diseases Italy. Nella memoria abbiamo proposto alcuni emendamenti affinché sia tenuta in debita considerazione la specificità di queste condizioni, che necessitano di percorsi peculiari”.
In questo quadro, durante l’audizione è stata dedicata particolare attenzione al tema dell’early access per i farmaci salvavita: il riordino della normativa farmaceutica rappresenta infatti un’occasione da non perdere per introdurre anche nel nostro ordinamento un percorso strutturato, già operativo in diversi Paesi europei.
“Per le persone con malattie onco‑ematologiche, anche rare, e con malattie rare, la qualità della vita non è un elemento accessorio, ma un parametro clinico essenziale – ha affermato Elisabetta Iannelli, Segretario generale di F.A.V.O. Chiediamo che il riordino della normativa farmaceutica riconosca questo principio, rafforzando il ruolo della qualità di
vita nella valutazione dell’innovatività, perché anche un miglioramento funzionale può restituire ai pazienti la possibilità di una vita piena.
UNIAMO e FAVO hanno sottolineato alcuni principi chiave: accesso tempestivo e uniforme ai farmaci orfani e alle terapie avanzate; omogeneità territoriale nell’erogazione; valutazioni accelerate nei casi di assenza di alternative terapeutiche e in caso di rapida degenerazione della patologia; adeguata considerazione del valore terapeutico nei meccanismi di regolazione della spesa, al fine di garantire la sostenibilità del sistema rispetto a terapie ad alto costo.
Il contributo delle due Federazioni ha riguardato inoltre una focalizzazione sulla qualità di vita, i farmaci ad uso compassionevole e l’ambito della semplificazione delle procedure, nell’ottica di un miglioramento dell’accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale. Sull’importazione dall’estero UNIAMO ha lavorato insieme allo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare a un documento di ricognizione dello stato dell’arte e di proposta di ottimizzazione del sistema, presentato anche al Comitato Nazionale Malattie Rare. In questo ambito AIFA ha già lavorato con lo Stabilimento, con un progetto pilota per un farmaco per una malattia rara. Il progetto pilota/sperimentazione ha avuto un ottimo risultato che sarebbe auspicabile estendere ad altre fattispecie. Il documento congiunto UNIAMO-SCFM è stato consegnato in allegato alla memoria scritta dell’Audizione.
Particolarmente importante per UNIAMO e FAVO, infine, il coinvolgimento delle delle Reti Associative e delle Associazioni pazienti nella governance del farmaco, e la loro partecipazione ai processi decisionali in materia di salute e alle fasi di consultazione della commissione scientifica ed economica dell’AIFA. Questo diritto, sancito dalla Legge 30 dicembre 2024, n. 207, incontra per altro la recente apertura dell’Agenzia rispetto all’ascolto delle istanze dei rappresentanti pazienti nell’ottica di una governance che si auspica essere sempre più condivisa.
