Il problema, sottolineano gli esperti, è la capacità delle Regioni di rispondere organizzativamente alle eleggibilità dei pazienti. In aggiunta, l’innovazione nel nostro Paese è ancora sottofinanziata
27 ottobre 2023 – La terapia con i linfociti T ingegnerizzati, Car-T, rappresenta la più importante innovazione nel campo del trattamento delle neoplasie ematologiche. Essa si inserisce, nell’ultimo decennio, in un contesto di molteplici nuovi farmaci estremamente potenti e selettivi che hanno totalmente rivoluzionato la cura di tutte le malattie del sangue. Se n’è parlato nel corso dell’evento “CAR-T Breakthrough innovation – NODI CHIAVE DA SCIOGLIERE – Dalle esperienze attuali alle nuove indicazioni – Sud: Puglia, Campania e Abruzzo”, promosso da Motore Sanità attraverso il suo Osservatorio Innovazione, con il contributo non condizionante di Gilead Kite.
IMMUNOTERAPIA INNOVATIVA PERSONALIZZATA CONTRO I TUMORI
“I linfociti T del paziente vengono prelevati attraverso una procedura di raccolta delle cellule (linfocitoaferesi) e successivamente vengono geneticamente modificati in laboratorio presso le cell factory delle aziende produttrici (ingegnerizzati), in modo da essere resi più capaci di riconoscere e distruggere le cellule tumorali”, spiega Vito Gregorio Colacicco,Direttore Generale ASL di Taranto (scritto segreteria). “Quando questi linfociti geneticamente modificati vengono reinfusi nel paziente (attraverso una infusione in vena), entrano nel circolo sanguigno, riconoscono le cellule tumorali e le combattono attivando una risposta del sistema immunitario contro la malattia. Attualmente le Car-T hanno indicazione approvata da AIFA nella leucemia linfoblastica del bambino e giovane adulto, nel linfoma a grandi cellule B, linfoma mantellare, linfoma primitivo del mediastino e linfoma follicolare dell’adulto recidivato o refrattario ad almeno due linee di terapia, cioè nei casi in cui non ci sono possibilità terapeutiche efficaci con la chemioterapia standard e/o con la chemioterapia ad alte dosi seguita da trapianto. Il 25/11/2022 è stata eseguita la prima terapia Car-T della regione Puglia presso la S.C. di Ematologia del Dipartimento Oncoematologico dell’Ospedale S.G. Moscati a Taranto. A tutt’oggi a Taranto sono stati valutati 19 pazienti candidati a terapia con Car-T provenienti da tutta la regione (4 dalla BAT, 4 Bari Policlinico, 4 Bari Oncologico; 2 Lecce; 2 Taranto; 1 Foggia; 1 Brindisi; 1 Tricase). 5 tra i pazienti che erano stati sottoposti a linfocitoaferesi non sono stati però successivamente reinfusi per ulteriore progressione di malattia. Sono invece stati sottoposti a linfocitoaferesi e successiva reinfusione Car-T 12 pazienti. Per due pazienti la reinfusione è avvenuta molto recentemente e sono ancora ricoverati. Fra gli altri 8 che hanno completato con successo la procedura sette sono in buone condizioni generali, con buona risposta al trattamento, una sola paziente è attualmente in progressione di malattia. Infine ulteriori due pazienti sono stati sottoposti a linfocitoaferesi da pochi giorni, e il prodotto cellulare è stato inviato per la manipolazione con previsione di una reinfusione i prossimi 2 mesi. I pazienti trattati continuano attualmente il follow up ambulatoriale presso il DH trapiantati dell’Ematologia di Taranto. La disponibilità di una terapia Car-T presso il nostro Centro ha evitato alla Regione Puglia una mobilità passiva di questi pazienti presso altre regioni. Per questo è da ritenersi che la ASL di Taranto abbia svolto un servizio estremamente utile a tutta la sanità regionale. Per quanto sopra, la struttura che somministra le Car-T dovrebbe essere riconosciuta come centro di costo”.
PROBLEMA DI RISORSE
“In uno scenario reale di risorse non infinite del nostro SSN una terapia così impegnativa e costosa, non solo in termini strettamente economici, necessita di regolamentazione e organizzazione strutturale e tecnico-professionale”, sottolinea Andrea Camera, Vice Presidente AIL Napoli. “L’indispensabilità di spazi, personale qualificato, team muldisciplinari rende la procedura con le Car-T non spalmabile in maniera omogenea su tutti i territori regionali. Va da sé dunque che particolare attenzione va posta alla selezione dei Centri operativi, alla selezione dei pazienti e dei tempi/fasi della malattia. Trattandosi di fatto di un prodotto autologo, personalmente mi sfugge il motivo per cui in alcune realtà questa terapia sia praticabile solo nei Centri che effettuano trapianto allogenico di CSE. AIL-Napoli come sempre è attenta alle innovazioni terapeutiche e alle necessità che da esse derivano ed è ben lieta di offrire alle Strutture di Ematologia e ai pazienti il proprio supporto, anche favorendo un’accoglienza prossima al Centro operativo”.
A sottolineare il problema di natura economica anche Claudio Zanon, Direttore Scientifico Motore Sanità: “L’innovazione in Italia è ancora sottofinanziata, così come è sottofinanziato il Servizio Sanitario Nazionale, anche se nella recente legge di bilancio c’è uno sforzo da parte del Governo che va a coprire in parte sia le necessità del personale, sia la questione delle liste di attesa, ma sull’innovazione, anche se vi è un aumento della possibilità della spesa diretta negli ospedali a scapito di quella convenzionata, pur rimanendo nel tetto del 15,3% in rapporto alla spesa sanitaria per i farmaci, questo finanziamento non risulterebbe ancora completamente sufficiente. Dobbiamo renderci contro, tra l’altro, che le Car-T stanno andando incontro a un’indicazione di utilizzo anche in seconda linea, non solo di terza linea per le malattie ematologiche. Si sta inoltre allargando l’indicazione futura per il mieloma multiplo, quindi aumenterà in maniera significativa il numero dei pazienti. Ricordiamo che le Car-T sono terapie salvavita per pazienti che non hanno altre possibilità dal punto di vista terapeutico e che sono terapie one shot. Recentemente almeno 2 su 3 delle Car-T sono uscite dal fondo innovazione e graveranno sulle spesa regionale, inoltre il famoso “pagamento a risultato” è valido adesso solo per un tipo di Car-t e non per altri. Tutto questo genera confusione e aumenta la difficoltà di accedere all’innovazione nel nostro Paese”.
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