Sei nuove molecole rimborsate, quattro per malattie rare e due per oncologia: le decisioni del CdA dell’Agenzia Italiana del Farmaco ampliano le possibilità di cura per migliaia di pazienti
L’accesso tempestivo alle terapie innovative rappresenta uno dei capisaldi del sistema sanitario che per questo riesce a garantire equità, qualità e continuità assistenziale. Per chi convive con una malattia rara o con una patologia oncologica complessa, la disponibilità di un nuovo trattamento non è soltanto un progresso: è un cambiamento concreto nella vita quotidiana, una possibilità di rallentare la progressione della malattia, di controllarne i sintomi, di recuperare autonomia e prospettive. In questo senso, le decisioni regolatorie assumono un valore strategico, perché definiscono ciò che il Servizio Sanitario Nazionale può offrire oggi e ciò che potrà garantire domani.
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha approvato la rimborsabilità di sei nuovi medicinali, quattro dei quali destinati a malattie rare, insieme a numerose estensioni di indicazione in oncologia. Un pacchetto di misure che rafforza l’accesso alle terapie innovative e amplia le opzioni disponibili per pazienti con patologie ad alto bisogno clinico, confermando il ruolo del Servizio Sanitario Nazionale come garante di equità e innovazione.
Tra i farmaci orfani innovativi rimborsati dal SSN spiccano Duvyzat (givinostat), indicato per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), e Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), una terapia CAR‑T per il mieloma multiplo. Duvyzat, autorizzato nell’Unione Europea a giugno 2025, sarà rimborsabile in Italia tra i primi Paesi europei. La decisione arriva in un momento particolarmente delicato per la comunità Duchenne, dopo che la Commissione europea, nel marzo 2025, non ha rinnovato l’autorizzazione condizionata di Translarna (ataluren) per la stessa indicazione, a causa di un rapporto benefici/rischi ritenuto dubbio. Per molte famiglie, l’arrivo di Duvyzat rappresenta una nuova possibilità terapeutica attesa da tempo. Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) è invece una terapia CAR‑T rimborsata per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia e sono refrattari a lenalidomide. Negli studi sperimentali, Carvykti ha dimostrato di ridurre significativamente il rischio di progressione rispetto ai trattamenti del braccio di controllo, confermando il ruolo crescente delle terapie cellulari avanzate nelle neoplasie ematologiche.
Completano il gruppo dei farmaci orfani ammessi alla rimborsabilità Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per la cheratite da Acanthamoeba, una condizione rara e potenzialmente devastante per la vista, e Yorvipath (palopegteriparatide), indicato come terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo negli adulti con ipoparatiroidismo cronico, una malattia metabolica caratterizzata da carenza di paratormone.
Sul fronte oncologia, il CdA dell’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato due nuove molecole: Lazcluze (lazertinib), utilizzato in combinazione con amivantamab per il carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato, e Tevimbra (tislelizumab), indicato in monoterapia per il carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico. Si tratta di due ambiti clinici in cui l’arrivo di nuove opzioni terapeutiche può incidere in modo significativo sulla sopravvivenza e sulla qualità di vita dei pazienti.
Ampio anche il capitolo delle estensioni di indicazione terapeutica, che riguarda farmaci già rimborsati ma ora utilizzabili in nuovi contesti clinici. Tra questi figurano Darzalex (daratumumab), con due nuove indicazioni per il mieloma multiplo; Eltrombopag Krka (eltrombopag), per la trombocitopenia immune primaria; Jaypirca (pirtobrutinib), per la leucemia linfatica cronica; Opdivo (nivolumab), con tre estensioni nel carcinoma uroteliale e nel carcinoma del colon retto in associazione a Yervoy (ipilimumab); Rybrevant (amivantamab), con tre nuove indicazioni nel carcinoma polmonare non a piccole cellule; e Tevimbra (tislelizumab), con tre ulteriori estensioni per adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea, carcinoma polmonare non a piccole cellule e carcinoma squamocellulare del cavo orale.
Sul fronte dei generici, il Servizio Sanitario Nazionale rimborsa ora Lorazepam Macure (lorazepam), benzodiazepina in soluzione iniettabile utilizzata come premedicazione prima di procedure chirurgiche o diagnostiche, e Nintedanib Accordpharma (nintedanib esilato), indicato in associazione con docetaxel per il carcinoma polmonare non a piccole cellule. Infine, è stato negoziato il prezzo di Beleodaq (belinostat), farmaco non autorizzato in Italia ma inserito nella lista della Legge 648/1996 per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario, che sarà quindi rimborsato dal SSN.
Le decisioni dell’AIFA segnano un passo decisivo nel rafforzare l’accesso alle terapie innovative, soprattutto in aree cliniche dove le opzioni sono limitate e il bisogno dei pazienti è elevato. Un segnale che conferma la capacità del sistema di integrare innovazione, sostenibilità e tutela dei diritti dei pazienti, aprendo nuove prospettive per migliaia di persone che convivono con patologie rare o oncologiche complesse.
