Federico Chinni (ad Ucb Pharma) rilancia la necessità di un modello assistenziale equo, integrato e vicino ai pazienti
La gestione delle malattie rare continua a rappresentare una delle questioni più complesse per i sistemi sanitari moderni. Non si tratta soltanto di individuare terapie efficaci o di accelerare la ricerca scientifica, ma di costruire un ecosistema capace di accompagnare le persone lungo tutto il loro percorso di vita. Per chi convive con una patologia rara, infatti, la difficoltà non è solo trovare una cura: è ottenere una diagnosi tempestiva, sapere a chi rivolgersi, non perdere continuità nel passaggio dall’infanzia all’età adulta, evitare di dover cambiare Regione per accedere a servizi adeguati. Un insieme di ostacoli che, se non affrontati in modo sistemico, rischiano di amplificare la vulnerabilità di chi già vive una condizione complessa.
In Italia oltre due milioni di persone convivono con una malattia rara, un universo eterogeneo di condizioni spesso gravi e ad alta complessità clinica. La bassa prevalenza, la necessità di competenze multidisciplinari e la frammentazione dei percorsi assistenziali rendono indispensabile un approccio integrato, capace di superare le disuguaglianze territoriali e garantire equità di accesso. È in questo scenario che, in occasione della Giornata Internazionale delle Malattie Rare, Ucb Pharma ribadisce una visione olistica della medicina: l’innovazione non può limitarsi allo sviluppo di nuovi farmaci, ma deve tradursi in un sistema che assicuri continuità, prossimità e presa in carico personalizzata.
La responsabilità di sistema, oltre la ricerca
A livello di ricerca clinica, o con terapie già approvate in Italia, Ucb Pharma è impegnata in diverse patologie rare ad alta complessità, tra cui Sindrome di Dravet, Sindrome di Lennox-Gastaut, deficit di CDKL5, Miastenia Gravis e TK2d. Ma l’azienda sottolinea come la risposta ai bisogni dei pazienti non possa esaurirsi nella dimensione terapeutica. Per molte famiglie, il nodo cruciale resta la continuità assistenziale lungo tutto l’arco della vita: dalla diagnosi alla gestione delle fasi più critiche, fino al delicato passaggio dall’età pediatrica a quella adulta, spesso segnato da una perdita di riferimenti clinici e da una frammentazione dei servizi. Proprio per affrontare questa criticità nasce DEEstrategy, progetto promosso da Ucb Pharma in collaborazione con Edra e orientato a garantire integrazione multidisciplinare e transizione strutturata nelle Encefalopatie dello Sviluppo ed Epilettiche. Nel 2025 il modello ha trovato una declinazione concreta nel Lazio, dove il confronto tra Istituzioni, clinici e associazioni ha portato alla discussione di protocolli di transizione, all’attivazione di case manager dedicati e alla definizione di indicatori di qualità dei percorsi. Il documento operativo individua quattro ambiti prioritari: gestione strutturata della transizione pediatrico-adulta, rafforzamento dell’approccio multidisciplinare, potenziamento della rete socioassistenziale e sviluppo della telemedicina.
Il territorio come laboratorio, alla ricerca di soluzioni
Parallelamente, Ucb Pharma ha sostenuto insieme a OMaR – Osservatorio Malattie Rare – una serie di incontri dedicati alla Miastenia Gravis, coinvolgendo clinici, associazioni e rappresentanti istituzionali. Dal confronto sono emerse criticità comuni a molte patologie rare: diagnosi spesso tardive, necessità di rafforzare le reti regionali, aggiornare i registri e costruire percorsi assistenziali strutturati. Esperienze territoriali che dimostrano come il dialogo tra pubblico, professionisti sanitari e associazioni possa trasformarsi in proposte operative concrete, capaci di rendere il sistema più efficiente e vicino ai bisogni reali delle persone.
Le priorità condivise includono il potenziamento dei registri di patologia, l’integrazione della rete dei centri di riferimento e una maggiore sensibilizzazione della classe medica. Temi che riflettono una sfida nazionale: garantire uniformità di accesso alle cure e continuità assistenziale lungo tutto il percorso di malattia. In quest’ottica, Ucb Pharma conferma la volontà di collaborare con Regioni, associazioni e professionisti per sostenere modelli organizzativi che coniughino appropriatezza clinica e sostenibilità.
In questo percorso di responsabilità condivisa si inserisce anche il sostegno dell’azienda alle iniziative promosse da UNIAMO Rare Diseases Italy per la Giornata delle Malattie Rare 2026. Ucb Pharma ha supportato la campagna nazionale #UNIAMOleforze, inaugurata il 29 gennaio al Ministero della Salute e culminata nel convegno conclusivo del 26 febbraio a Roma, momento di confronto tra istituzioni, professionisti sanitari, associazioni e comunità dei pazienti. Un ciclo di appuntamenti che ha riportato al centro temi cruciali: accesso equo e omogeneo alle terapie, qualità dell’assistenza, costruzione di percorsi personalizzati di presa in carico.
Una visione che guarda avanti
“Innovare nelle malattie rare significa assumersi una responsabilità che va oltre la ricerca scientifica – dichiara Federico Chinni, Amministratore Delegato di Ucb Pharma Italia – Vuol dire contribuire alla costruzione di modelli organizzativi che garantiscano continuità, appropriatezza ed equità. Per questo vogliamo essere partner delle Istituzioni, delle associazioni e degli esperti nella progettazione di percorsi di cura capaci di fare davvero la differenza nella vita dei pazienti”.
