Endocrinologi toscani commentano la svolta terapeutica. I commenti di Daniele Barbaro, Maria Grazia Castagna, Marco Capezzone e Luisella Cianferotti
L’ipoparatiroidismo è una malattia rara, cronica e spesso sottovalutata, che influenza il metabolismo del calcio e del fosforo a causa della carenza o assenza dell’ormone paratiroideo. Per decenni, la gestione clinica si è basata su una terapia sostitutiva imperfetta, fondata su calcio e vitamina D attiva, incapace di riprodurre il profilo fisiologico dell’ormone mancante. Oggi, però, la medicina endocrinologica segna un punto di svolta: il paratormone sintetico entra finalmente nella pratica clinica, promettendo una gestione più efficace e personalizzata della patologia.
Durante il recente incontro “Focus on ipoparatiroidismo”, tenutosi in Toscana per iniziativa di Motore Sanità, con il sostegno incondizionato di Ascendis Pharma, numerosi specialisti hanno condiviso esperienze e prospettive sull’introduzione di questa nuova terapia. Daniele Barbaro, direttore dell’unità operativa di endocrinologia dell’ASL Nord-Ovest Toscana, ha sottolineato come “noi endocrinologi siamo abituati a sostituire gli ormoni mancanti come terapia di base per i nostri pazienti. Finalmente abbiamo il paratormone sintetico che ci permette di intervenire in caso di difetto genetico o acquisito, ad esempio dopo una tiroidectomia.” Per Barbaro, si tratta di una “grande novità” che consente di “riprodurre un perfetto profilo fisiologico per i pazienti con carenza di questa sostanza”.
Anche Maria Grazia Castagna, professore associato di endocrinologia all’Università di Siena e direttore dell’unità operativa complessa di endocrinologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Senese, ha evidenziato in termini ottimistici l’impatto clinico della nuova terapia. “L’ipoparatiroidismo è una patologia cronica con cui ci confrontiamo quotidianamente,” ha spiegato. “Nella maggior parte dei casi è una problematica acquisita, conseguenza di interventi sulla tiroide, e ha un impatto significativo sulla qualità della vita del paziente, che necessita di controlli frequenti e visite specialistiche”. L’illustre specialista ha poi aggiunto: “Questa è l’unica patologia endocrina che fino a un recente passato non aveva un ormone sostitutivo in grado di riprodurre la funzione fisiologica. Finalmente la molecola tanto attesa è arrivata. Avremo a disposizione una terapia che cambia la gestione clinica e ci auguriamo che possa essere disponibile presto per tutti i pazienti candidabili al trattamento”.
Marco Capezzone, direttore della struttura dipartimentale di endocrinologia dell’Ospedale Misericordia di Grosseto e referente AME per la Regione Toscana, ha definito il convegno come “una giornata molto importante”. “Per la prima volta si affaccia la possibilità di utilizzare una terapia ormonale laddove mancava,” ha dichiarato. “Le terapie a base di calcio e vitamina D non rappresentavano una cura fisiologica. Ora, con l’ormone sostitutivo, potremo migliorare la gestione dei pazienti, soprattutto quelli che sviluppano ipoparatiroidismo come complicanza post-chirurgica”.
Luisella Cianferotti, professore associato di endocrinologia all’Università di Firenze e responsabile dell’unità delle malattie del metabolismo minerale osseo dell’Ospedale Careggi, ha posto l’accento sulla rarità e sull’eterogeneità della patologia. “L’ipoparatiroidismo rimane una patologia rara che necessita di assistenza sanitaria mirata”, ha ricordato. “Come dimostrato in un recente studio della Regione Toscana, la forma postchirurgica è la più rappresentata, ma fortunatamente ha una bassa incidenza”. La professoressa Cianferotti ha però sottolineato che “ci sono pazienti che vanno benissimo con la terapia convenzionale, ma altri che, nonostante la correzione esperta della calcemia e della calciuria, continuano a presentare sintomi importanti che compromettono la loro qualità di vita”.
Per questi pazienti, la terapia sostitutiva rappresenta una vera opportunità. “In endocrinologia, per ogni patologia caratterizzata da deficienza ormonale, abbiamo l’ormone corrispondente che cura la malattia,” ha concluso Cianferotti. “A breve lo potremo avere anche per l’ipoparatiroidismo, selezionando i casi che ne traggono beneficio e privilegiando i farmaci nati e registrati per questa patologia, evitando quelli approvati off label che dovrebbero essere riservati a terza o quarta scelta”.
Il messaggio che emerge dal confronto tra gli esperti è chiaro: l’ipoparatiroidismo non è più una malattia orfana. Con l’arrivo del paratormone sintetico, si apre una nuova fase terapeutica, più fisiologica, più efficace e più rispettosa delle esigenze individuali dei pazienti. Una rivoluzione silenziosa, ma destinata a fare rumore nella pratica clinica quotidiana.
Link alle videointerviste: 1. Maria Luisa Brandi, 2. Annamaria Minicucci, 3. Laura Masi, 4. Filomena Cetani, 5. Francesca Romeo, 6. Daniele Barbaro, 7. Maria Grazia Castagna, 8. Marco Capezzone, 9. Luisella Cianferotti, 10. Rossella Elisei, 11. Luigi Gennari, 12. Anna Maria Marcantonio, 13. Franco Ricci
