La Commissione Europea approva il primo trattamento per la malattia genetica neurodegenerativa, offrendo speranza ai pazienti e alle loro famiglie
La Commissione europea ha dato il via libera all’utilizzo di omaveloxolone negli adulti e negli adolescenti con atassia di Friedreich (Fa), segnando un momento storico nella lotta contro questa rara malattia genetica, neurodegenerativa e progressiva. Si tratta del primo trattamento approvato nell’Unione europea per questa condizione debilitante.
L’atassia di Friedreich è la forma più comune di atassia ereditaria, caratterizzata da una serie di sintomi invalidanti che si manifestano progressivamente nel corso del tempo. I pazienti affetti sperimentano perdita di coordinazione, debolezza muscolare, problemi visivi e uditivi, difficoltà di articolazione verbale e deglutizione, diabete, scoliosi e gravi patologie cardiache. La malattia porta spesso a una riduzione significativa della qualità della vita e, purtroppo, a un’accorciamento dell’aspettativa di vita media, che si attesta intorno ai 37 anni.
L’approvazione di omaveloxolone rappresenta un’importante svolta per la comunità dei pazienti affetti da atassia di Friedreich e le loro famiglie. I risultati dello studio clinico Moxie hanno dimostrato miglioramenti significativi nella quotidianità dei pazienti trattati con questo farmaco, generando ottimismo e speranza per il futuro.
Maria Litani, presidente dell’Associazione italiana sindromi atassiche (Aisa), ha accolto con entusiasmo questa novità, sottolineando l’importanza di questa nuova opzione terapeutica nel trattamento dell’atassia di Friedreich. Litani ha evidenziato come l’approvazione di omaveloxolone possa aprire la strada a un periodo di significativi progressi nella gestione di questa malattia rara, offrendo nuove prospettive e speranze per tutti coloro che ne sono affetti.
L’approvazione di omaveloxolone si basa su dati clinici solidi che hanno dimostrato un miglioramento significativo nei punteggi di valutazione dell’atassia di Friedreich rispetto al gruppo placebo. Gli effetti collaterali più comuni sono stati identificati come tollerabili e gestibili.
Matteo Papi, direttore medico di Biogen Italia, ha espresso il proprio orgoglio per l’aggiunta di omaveloxolone al portfolio di terapie della società, sottolineando l’impegno nel garantire l’accesso a questo trattamento nel più breve tempo possibile. Papi ha ringraziato la comunità dei pazienti per il loro contributo fondamentale allo sviluppo di omaveloxolone, che ha reso possibile l’approvazione di questo farmaco innovativo.
In conclusione, l’approvazione di omaveloxolone rappresenta un passo avanti significativo nella lotta contro l’atassia di Friedreich, offrendo nuove speranze e possibilità di miglioramento per i pazienti affetti da questa malattia debilitante.
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