Presentati al congresso ERS 2025 i dati del programma Fibroneer: la terapia orale con nerandomilast mostra una tendenza a ostacolare l’evoluzione che porta allo scompenso cardiaco
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia respiratoria grave e progressiva che colpisce prevalentemente gli over 50, con una maggiore incidenza tra gli uomini. Si manifesta con sintomi come affanno, tosse persistente, singhiozzo e stanchezza cronica. In alcuni casi, la malattia evolve in una forma ancora più aggressiva, nota come fibrosi polmonare progressiva (PPF), che peggiora nonostante le cure attualmente disponibili. In questo scenario, ogni nuova evidenza che suggerisca un miglioramento degli esiti clinici rappresenta un passo importante.
Durante il congresso internazionale della European Respiratory Society (ERS) ad Amsterdam, sono stati presentati i risultati aggiornati del programma globale condotto da Boehringer Ingelheim. Al centro dello studio c’è una molecola sperimentale (non ancora approvata), molecola denominata nerandomilast, somministrabile per via orale, che mostra una tendenza promettente nel rallentare la progressione di malattia e nel ridurre il rischio di esito infausto.
I dati aggregati dei due studi di fase III, Fibroneer-IPF e Fibroneer-ILD, hanno evidenziato che la terapia è in grado di rallentare il declino della funzione polmonare nei pazienti considerati. Sebbene non siano stati raggiunti tutti gli obiettivi secondari dello studio, come la riduzione delle ospedalizzazioni o delle esacerbazioni acute, l’analisi complessiva ha mostrato una riduzione nominalmente significativa del rischio di esito infausto, soprattutto nella popolazione trattata in monoterapia.
«I nuovi dati aggregati consentono di esaminare attentamente il potenziale del nerandomilast in monoterapia, associando l’efficacia a una riduzione nominalmente significativa del rischio di morte», ha spiegato Marlies Wijsenbeek, pneumologa presso l’Erasmus MC University Medical Centre. «Sebbene i risultati siano esplorativi, si aggiungono al numero crescente di evidenze e possono influenzare le future direzioni della ricerca nella fibrosi polmonare».
Nel dettaglio, tra i pazienti trattati con la dose più alta, è stata osservata una riduzione del rischio di morte del 43% rispetto al placebo. Il dato è ancora più rilevante nei pazienti che non assumevano altre terapie di base, dove la riduzione ha raggiunto il 59%. Anche nei soggetti che ricevevano nintedanib come trattamento di fondo, il rischio di esito infausto si è ridotto del 41%.
Oltre all’efficacia, la molecola ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Il tasso di interruzione del trattamento per effetti collaterali è risultato simile a quello del placebo. L’effetto indesiderato più frequente è stata la diarrea, segnalata da una percentuale variabile tra il 14% e il 47%. Nerandomilast ha ricevuto la designazione di “Breakthrough Therapy” dalla Food and Drug Administration (Fda) per il trattamento della IPF nel 2022 e della PPF nel 2025. La richiesta di autorizzazione è attualmente in fase di revisione prioritaria negli Stati Uniti, con una risposta attesa entro la fine dell’anno. Domande simili sono state presentate anche in Europa, Regno Unito e Cina.
Sebbene l’efficacia e la sicurezza del farmaco non siano ancora state definitivamente stabilite, i risultati del programma Fibroneer, si legge in un comunicato Boehringer Ingelheim, rappresentano un segnale incoraggiante per una comunità di pazienti che attende da tempo soluzioni efficaci.
